La sicurezza e la tollerabilità del trapianto sottoretinico di cellule SCNT-hES-RPE in pazienti con AMD secca avanzata

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina adulto di età superiore ai 50 anni.
2. Il paziente deve essere in condizioni di salute sufficientemente buone da aspettarsi ragionevolmente la sopravvivenza per almeno quattro anni dopo il trattamento
3. Reperti clinici coerenti con AMD secca avanzata con evidenza di una o più aree di >250 micron di atrofia geografica (come definita nello studio Age-Related eye Disease Study [AREDS]) che coinvolgono la fovea centrale.
4. GA definita come attenuazione o perdita di RPE osservata mediante biomicroscopia, OCT e FA.
5. L'acuità visiva (BCVA) dell'occhio per ricevere il trapianto non sarà migliore di 20/200 nell'acuità visiva dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
6. L'acuità visiva (BCVA) dell'occhio che NON deve ricevere il trapianto sarà uguale o migliore dell'occhio che riceverà il trapianto
7. Medicalmente idoneo a sottoporsi a vitrectomia e iniezione sottoretinica.
8. Medicalmente adatto per l'anestesia generale o la sedazione al risveglio, se necessario.
9. Se di sesso femminile e potenzialmente fertile, disposta a utilizzare metodi contraccettivi accettabili dal punto di vista medico durante lo studio.
10. Se maschio, disposto a utilizzare contraccettivi di barriera e spermicida durante lo studio.
11. Disposti a rinviare tutte le future donazioni di sangue, componenti del sangue o tessuti.
12. In grado di comprendere e disposto a firmare il consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Presenza di CNV attiva o inattiva nell'occhio da trattare.
2. Presenza o anamnesi di distrofia retinica, retinite pigmentosa, corioretinite, coroidopatia centrale grave, retinopatia diabetica, altra malattia vascolare retinica o degenerativa diversa da ARMD, neuropatia ottica, uveite, malattia infiammatoria intraoculare, riparazione del distacco di retina o qualsiasi altra malattia oculare che minacci la vista.
3. Presenza di neuropatia ottica glaucomatosa nell'occhio dello studio, IOP non controllata o uso di due o più agenti per controllare la IOP (acetazolamide, beta-bloccante, alfa-1-agonista, prostaglandine, inibitori carbonici anidri)
4. Cataratta di gravità sufficiente che potrebbe richiedere l'estrazione chirurgica entro 1 anno.
5. Miopia assiale superiore a -8 diottrie.
6. Lunghezza assiale maggiore di 28 mm.
7. Presenza di significative opacità del cristallino o altra opacità del mezzo.
8. Storia della rimozione della lente oculare nei 3 mesi precedenti nell'occhio dello studio.
9. Storia di chirurgia oculare nell'occhio dello studio nei 3 mesi precedenti nell'occhio dello studio.
10. Storia di malignità o evidenza di malignità nel test di screening.

11. Dal punto di vista medico non idoneo al trapianto di una linea di cellule staminali embrionali: qualsiasi valore di laboratorio che scenda leggermente al di fuori dell'intervallo normale sarà rivisto dal monitor medico e dagli investigatori per determinarne il significato clinico. Se si determina che non è clinicamente significativo, il paziente può essere arruolato nello studio.

    • Storia di abuso di droghe, identificata nell'anamnesi.
    • Evidenza sierologica di infezione da epatite B, epatite C o HIV.
    • Qualsiasi immunodeficienza.
    • Screening del cancro negativo nei 12 mesi precedenti: anamnesi completa ed esame fisico; roentgenogramma toracico negativo (CXR); esame del sangue negativo (incluso emocromo e differenziale manuale); esame delle urine negativo (U/A); esame tiroideo normale (T3, T4, TSH); se maschio, negativo per l'antigene prostatico specifico (PSA); negativo per serie gastrointestinale superiore o esofagogastroduodenoscopia; negativo per α-fetoproteina (AFP); esame del sangue occulto nelle feci negativo e colonscopia negativa; se femmina, esame clinico senologico normale e, mammografia negativa, ecografia mammaria negativa; se femmina, esame pelvico normale con striscio di Papanicolaou;
    • Uno qualsiasi dei seguenti criteri di diabete: glicemia a digiuno ≥126 mg/dl; glicemia casuale con sintomi tipici del diabete ≥200 mg/dl; HbA1c ≥ 7%
12. Storia di infarto del miocardio o accidente cerebrovascolare nei 12 mesi precedenti.
13. Storia di disturbi cognitivi o demenza che possono influire sulla capacità del paziente di partecipare al processo di consenso informato e di completare adeguatamente le valutazioni.
14. Partecipazione attuale a qualsiasi altra sperimentazione clinica.
15. Partecipazione nei 6 mesi precedenti a qualsiasi sperimentazione clinica di un farmaco mediante somministrazione oculare o sistemica.
16. Se femmina, gravidanza o allattamento.
17. Qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, interferirà con la capacità del paziente di rispettare il protocollo, compromette la sicurezza del paziente o interferisce con l'interpretazione dei risultati dello studio.