Bezpečnost a snášenlivost subretinální transplantace buněk SCNT-hES-RPE u pacientů s pokročilou suchou AMD

Kritéria pro zařazení:

1. Dospělý muž nebo žena starší 50 let.
2. Pacient by měl být v dostatečně dobrém zdravotním stavu, aby mohl rozumně očekávat přežití po dobu alespoň čtyř let po léčbě
3. Klinické nálezy konzistentní s pokročilou suchou AMD s průkazem jedné nebo více oblastí > 250 mikronů geografické atrofie (jak je definováno ve studii Age-Related Eye Disease Study [AREDS]) zahrnující centrální foveu.
4. GA definováno jako zeslabení nebo ztráta RPE pozorované biomikroskopií, OCT a FA.
5. Zraková ostrost (BCVA) oka pro příjem transplantátu nebude lepší než 20/200 v Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) zrakové ostrosti.
6. Zraková ostrost (BCVA) oka, které NEMÁ přijmout transplantaci, bude stejná nebo lepší než oko, které transplantaci dostane
7. Z lékařského hlediska vhodné podstoupit vitrektomii a subretinální injekci.
8. Z lékařského hlediska vhodný pro celkovou anestezii nebo sedaci při bdění, je-li to nutné.
9. Pokud je žena a je ve fertilním věku, ochotná používat během studie lékařsky přijatelné metody antikoncepce.
10. Pokud je muž, ochoten během studie používat bariérovou a spermicidní antikoncepci.
11. Ochota odložit veškeré budoucí darování krve, krevních složek nebo tkání.
12. Schopný rozumět a ochoten podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Přítomnost aktivní nebo neaktivní CNV v oku, které má být léčeno.
2. Přítomnost nebo anamnéza retinální dystrofie, retinitis pigmentosa, chorioretinitis, centrální závažné choroidopatie, diabetické retinopatie, jiného retinálního vaskulárního nebo degenerativního onemocnění než ARMD, optické neuropatie, uveitidy, nitroočního zánětlivého onemocnění, opravy odchlípení sítnice nebo jakéhokoli jiného očního onemocnění ohrožujícího zrak.
3. Přítomnost glaukomové neuropatie zrakového nervu ve studovaném oku, nekontrolovaný IOP nebo použití dvou nebo více látek ke kontrole IOP (acetazolamid, betablokátor, alfa-1-agonista, prostaglandiny, bezvodé inhibitory uhličitosti)
4. Katarakta dostatečné závažnosti, která si pravděpodobně vyžádá chirurgickou extrakci do 1 roku.
5. Axiální myopie větší než -8 dioptrií.
6. Axiální délka větší než 28 mm.
7. Přítomnost výrazných zákalů čoček nebo jiných zákalů médií.
8. Anamnéza odstranění oční čočky během předchozích 3 měsíců ve studovaném oku.
9. Historie oční operace ve studovaném oku v předchozích 3 měsících ve studovaném oku.
10. Historie malignity nebo důkaz malignity ve screeningovém testu.

11. Z lékařského hlediska nevhodné pro transplantaci linie embryonálních kmenových buněk: Jakákoli laboratorní hodnota, která mírně spadá mimo normální rozmezí, bude posouzena lékařským monitorem a zkoušejícími, aby se určil její klinický význam. Pokud se zjistí, že není klinicky významný, může být pacient do studie zařazen.

    • Anamnéza zneužívání drog, identifikovaná při odběru anamnézy.
    • Sérologický důkaz infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo HIV.
    • Jakákoli imunodeficience.
    • Negativní screening rakoviny během předchozích 12 měsíců: kompletní anamnéza a fyzikální vyšetření; negativní rentgenogram hrudníku (CXR); negativní krevní test (včetně CBC a manuálního diferenciálu); negativní analýza moči (U/A); normální vyšetření štítné žlázy (T3, T4, TSH); pokud muž, negativní na prostatický specifický antigen (PSA); negativní na horní gastrointestinální sérii nebo esofagogastroduodenoskopii; negativní na a-fetoprotein (AFP); negativní test na okultní krvácení ve stolici a negativní kolonoskopie; pokud žena, normální klinické vyšetření prsu a negativní mamograf, negativní ultrasonografie prsu; pokud jde o ženu, normální vyšetření pánve s Papanicolaouovým nátěrem;
    • Kterékoli z níže uvedených kritérií diabetu: glykémie nalačno≥126 mg/dl; náhodná hladina glukózy v plazmě s typickými příznaky diabetu≥200 mg/dl; HbA1c ≥ 7 %
12. Anamnéza infarktu myokardu nebo cerebrovaskulární příhody v předchozích 12 měsících.
13. Anamnéza kognitivních poruch nebo demence, které mohou ovlivnit schopnost pacientů účastnit se procesu informovaného souhlasu a vhodně dokončit hodnocení.
14. Současná účast v jakékoli jiné klinické studii.
15. Účast během předchozích 6 měsíců v jakékoli klinické studii léku očním nebo systémovým podáním.
16. Pokud žena, těhotenství nebo kojení.
17. Jakýkoli jiný zdravotní stav, který podle úsudku zkoušejícího naruší schopnost pacienta dodržovat protokol, ohrozí bezpečnost pacienta nebo naruší interpretaci výsledků studie.