Säkerheten och tolerabiliteten för subretinal transplantation av SCNT-hES-RPE-celler hos patienter med avancerad torr AMD

Inklusionskriterier:

1. Vuxen man eller kvinna över 50 år.
2. Patienten bör vara vid tillräckligt god hälsa för att rimligen förvänta sig överlevnad i minst fyra år efter behandlingen
3. Kliniska fynd överensstämmer med avancerad torr AMD med tecken på ett eller flera områden på >250 mikron geografisk atrofi (enligt definitionen i studien Age-Related Eye Disease Study [AREDS]) som involverar den centrala fovea.
4. GA definieras som dämpning eller förlust av RPE som observerats av biomikroskopi, OCT och FA.
5. Synskärpan (BCVA) i ögat för att ta emot transplantationen kommer inte att vara bättre än 20/200 i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synskärpa.
6. Synskärpan (BCVA) i ögat som INTE ska ta emot transplantationen kommer att vara samma eller bättre än ögat för att ta emot transplantationen
7. Medicinskt lämplig för att genomgå vitrektomi och subretinal injektion.
8. Medicinskt lämplig för generell anestesi eller vakansedering vid behov.
9. Om kvinna och fertil ålder, villig att medicinskt acceptabla preventivmetoder under studien.
10. Om man är villig att använda barriär- och spermiedödande preventivmedel under studien.
11. Villig att skjuta upp all framtida blod-, blodkomponent- eller vävnadsdonation.
12. Kunna förstå och villig att underteckna det informerade samtycket.

Exklusions kriterier:

1. Förekomst av aktiv eller inaktiv CNV i ögat som ska behandlas.
2. Närvaro eller historia av retinal dystrofi, retinitis pigmentosa, chorioretinit, central allvarlig koroidopati, diabetisk retinopati, annan vaskulär eller degenerativ retinal sjukdom annan än ARMD, optisk neuropati, uveit, intraokulär inflammatorisk sjukdom, reparation av näthinneavlossning eller någon annan synhotande ögonsjukdom.
3. Förekomst av glaukomatös optisk neuropati i studieögat, okontrollerad IOP eller användning av två eller flera medel för att kontrollera IOP (acetazolamid, betablockerare, alfa-1-agonist, prostaglandiner, vattenfria kolsyrahämmare)
4. Katarakt av tillräcklig svårighetsgrad som sannolikt kräver kirurgisk extraktion inom 1 år.
5. Axial närsynthet större än -8 dioptrier.
6. Axiell längd större än 28 mm.
7. Förekomst av betydande linsopacitet eller annan mediaopacitet.
8. Historik om ögonlinsborttagning under de senaste 3 månaderna i studieögat.
9. Historik av okulär kirurgi i studieögat under de senaste 3 månaderna i studieögat.
10. Historik av malignitet eller tecken på malignitet i screeningtest.

11. Medicinskt olämplig för transplantation av en embryonal stamcellslinje: Alla laboratorievärden som faller något utanför det normala intervallet kommer att granskas av medicinsk monitor och utredare för att fastställa dess kliniska betydelse. Om det fastställs att det inte är kliniskt signifikant kan patienten inkluderas i studien.

    • Historik av drogmissbruk, identifierad i medicinsk historia.
    • Serologiska tecken på infektion med hepatit B, hepatit C eller HIV.
    • Eventuell immunbrist.
    • Negativ cancerscreening inom de senaste 12 månaderna: fullständig historia och fysisk undersökning; negativt bröströntgenogram (CXR); negativt blodprov (inklusive CBC & manuell differential); negativ urinanalys (U/A); normal sköldkörtelundersökning (T3, T4, TSH); om man är negativ för prostataspecifikt antigen (PSA); negativ för övre gastrointestinala serier eller esophagogastroduodenoskopi; negativ för a-fetoprotein(AFP); negativt fekalt ockult blodprov & negativ koloskopi; om kvinnlig, normal klinisk bröstundersökning och negativ mammografi, negativ bröstultraljud; om kvinnlig, normal bäckenundersökning med Papanicolaou-utstryk;
    • Något av nedanstående kriterier för diabetes: Fastande blodsocker≥126mg/dl; slumpmässig plasmaglukos med typiska symtom på diabetes≥200mg/dl; HbA1c ≥ 7 %
12. Anamnes på hjärtinfarkt eller cerebrovaskulär olycka under de senaste 12 månaderna.
13. Historik med kognitiva störningar eller demens som kan påverka patientens förmåga att delta i processen för informerat samtycke och att på lämpligt sätt slutföra utvärderingar.
14. Aktuellt deltagande i någon annan klinisk prövning.
15. Deltagande under de senaste 6 månaderna i någon klinisk prövning av ett läkemedel genom okulär eller systemisk administrering.
16. Om hona, graviditet eller amning.
17. Alla andra medicinska tillstånd som, enligt utredarens bedömning, kommer att störa patientens förmåga att följa protokollet, äventyra patientsäkerheten eller stör tolkningen av studieresultaten.