Sekvensiell terapi med WLL/Inhalering av GM-CSF for autoimmun pulmonal alveolar proteinose
En multisenter klinisk studie av sekvensiell terapi med hellungeskylling/inhalering av granulocytt-makrofagkolonistimulerende faktor hos voksne pasienter med alvorlig autoimmun lungealveolær proteinose i Kina
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Rekruttering
- China Japan Friendship Hispital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av autoimmun pulmonal alveolar proteinose
- Sykdommens alvorlighetsgrad (DSS) er 4-5
Ekskluderingskriterier:
- Den akutte luftveisinfeksjonen
- Hjertesvikt (som kardiogent lungeødem)
- Den alvorlige lever- og nyredysfunksjonen (kreatinin eller ALAT var lik eller mer enn 2 ganger den øvre grensen for normalområdet);
- Svangerskap;
- Pasienter med arvelige og sekundære faktorer (innånding av støv, hematologiske sykdommer, autoimmune sykdommer, etc.);
- DSS er 1-3;
- Pasienten er allergisk mot legemidlene som brukes i vår forskning;
- Pasienter med dårlig etterlevelse, eller lider av psykiske lidelser;
- Pasientene har ikke signert informert samtykke;
- De ble behandlet med hellungeskylling eller vanlig GM-CSF-behandling (behandling i mer enn 2 uker) innen 3 måneder før innmeldingen.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: GM-CSF
Etter at pasientene ble tilfeldig delt inn i to grupper, vil de motta hellungeskylling (WLL), og deretter fortsetter en av de to gruppene neste trinn som følger: Induksjonsperiode: Starttidspunktet er 1 uke etter hellungeskylling, aerosolisert GM-CSF ble gitt i 7 dager (150 ug bid), og deretter ble durgen stoppet i 7 dager, de 2 ukene ble utformet som en syklus, totalt på 6 sykluser (3 måneder) ble kjent som induksjonsperioden. Vedlikeholdsperiode: vedlikeholdsperiode kom opp etter induksjonsperioden. Dosen av aerosolisert GM-CSF ble redusert til 150 ug/d tre ganger i uken, og deretter ble durgen stoppet i 7 dager, de 2 ukene ble utformet som en syklus og vedlikeholdsperioden varte i 9 måneder. |
Etter at pasientene ble tilfeldig delt inn i to grupper, vil de motta hellungeskylling (WLL), og deretter fortsetter en av de to gruppene neste trinn som følger: Induksjonsperiode: Starttidspunktet er 1 uke etter hellungeskylling, aerosolisert GM-CSF ble gitt i 7 dager (150 ug bid), og deretter ble durgen stoppet i 7 dager, de 2 ukene ble utformet som en syklus, totalt på 6 sykluser (3 måneder) ble kjent som induksjonsperioden. Vedlikeholdsperiode: vedlikeholdsperiode kom opp etter induksjonsperioden. Dosen av aerosolisert GM-CSF ble redusert til 150 ug/d tre ganger i uken, og deretter ble durgen stoppet i 7 dager, de 2 ukene ble utformet som en syklus og vedlikeholdsperioden varte i 9 måneder. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til første tilbakefall (datoen: dag/måned/år)
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Standarden for tilbakefall: sykdommens tilstand etter GM-CSF-inhalasjon oppfylte standarden for effektiv behandling eller stabilitetskriteriene, og deretter ble tilstanden forverret og oppfylte den forverrede standarden.
Standarden for effektiv behandling: oksygeneringsforbedring (en økning i PaO2 på mer enn 10 mmHg og/eller en reduksjon i A-aDO2 mer enn 10 mmHg).
Stabilitetskriteriene: en økning eller en reduksjon i PaO2 på mindre enn 10 mmHg og/en reduksjon eller en økning i A-aDO2 på mindre enn 10 mmHg.
Den forringede standarden: forverret oksygenering (en reduksjon i PaO2 på mer enn 10 mmHg og/eller en økning i A-aDO2 på mer enn 10 mmHg).
|
Inntil 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tilbakefallsfrekvens
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
FEV1 forskjell
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FORVENTES)
Studiet fullført (FORVENTES)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ChinaJapanFH001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .