Sequentiële therapie met WLL/inhalatie van GM-CSF voor auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose
Een multicenter klinische studie van de sequentiële therapie met hele longspoeling/inademing van granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor bij volwassen patiënten met ernstige auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose in China
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100029
- Werving
- China Japan Friendship Hispital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose van auto-immuun pulmonale alveolaire proteïnose
- Ziekte-ernstscore (DSS) is 4-5
Uitsluitingscriteria:
- De acute luchtweginfectie
- Hartfalen (zoals cardiogeen longoedeem)
- De ernstige lever- en nierdisfunctie (creatinine of ALT waren gelijk aan of meer dan 2 keer de bovengrens van het normale bereik);
- Zwangerschap;
- De patiënten met erfelijke en secundaire factoren (inademing van stof, hematologische ziekten, auto-immuunziekten, enz.);
- DSS is 1-3;
- De patiënt is allergisch voor de medicijnen die in ons onderzoek worden gebruikt;
- De patiënten met een slechte therapietrouw of die lijden aan een psychische aandoening;
- De patiënten hebben geen geïnformeerde toestemming ondertekend;
- Ze werden behandeld met volledige longspoeling of regelmatige GM-CSF-therapie (behandeling gedurende meer dan 2 weken) binnen 3 maanden vóór de inschrijving.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: GM-CSF
Nadat de patiënten willekeurig in twee groepen waren verdeeld, krijgen ze hele longspoeling (WLL), en vervolgens gaat een van de twee groepen als volgt verder met de volgende stap: Inductieperiode: de starttijd is 1 week na het spoelen van de gehele long, GM-CSF in aërosol werd gedurende 7 dagen gegeven (150 ug bid), en daarna werd de durg gedurende 7 dagen gestopt, de 2 weken waren ontworpen als een cyclus, een totaal van 6 cycli (3 maanden) werden de inductieperiode genoemd. Onderhoudsperiode: onderhoudsperiode kwam na de inwerkperiode. De dosis GM-CSF in aërosol werd verlaagd tot 150 µg/d gedurende drie keer per week, en daarna werd de durg gedurende 7 dagen stopgezet, de 2 weken waren ontworpen als een cyclus en de onderhoudsperiode duurde 9 maanden. |
Nadat de patiënten willekeurig in twee groepen waren verdeeld, krijgen ze hele longspoeling (WLL), en vervolgens gaat een van de twee groepen als volgt verder met de volgende stap: Inductieperiode: de starttijd is 1 week na het spoelen van de gehele long, GM-CSF in aërosol werd gedurende 7 dagen gegeven (150 ug bid), en daarna werd de durg gedurende 7 dagen gestopt, de 2 weken waren ontworpen als een cyclus, een totaal van 6 cycli (3 maanden) werden de inductieperiode genoemd. Onderhoudsperiode: onderhoudsperiode kwam na de inwerkperiode. De dosis GM-CSF in aërosol werd verlaagd tot 150 µg/d gedurende drie keer per week, en daarna werd de durg gedurende 7 dagen stopgezet, de 2 weken waren ontworpen als een cyclus en de onderhoudsperiode duurde 9 maanden. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot de eerste terugval (de datum: dag/maand/jaar)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
De standaard van terugval: de toestand van de ziekte na inhalatie van GM-CSF voldeed aan de standaard van effectieve behandeling of aan de stabiliteitscriteria, en vervolgens verslechterde de toestand en voldeed aan de verslechteringsstandaard.
De norm voor effectieve behandeling: verbetering van de oxygenatie (een toename van PaO2 met meer dan 10 mmHg en/of een verlaging van A-aDO2 met meer dan 10 mmHg).
De stabiliteitscriteria: een toename of een afname van PaO2 van minder dan 10 mmHg en/een afname of een toename van A-aDO2 van minder dan 10 mmHg.
De verslechterde norm: verslechterde oxygenatie (een verlaging van PaO2 met meer dan 10 mmHg en/of een verhoging van A-aDO2 met meer dan 10 mmHg).
|
Tot 2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Terugvalpercentage
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
|
FEV1 verschil
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Tot 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (VERWACHT)
Studie voltooiing (VERWACHT)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ChinaJapanFH001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .