Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av HEArt-involvering hos pasienter med FABRY-sykdom (HEAL-FABRY)

6. juli 2022 oppdatert av: PD Dr. Peter Nordbeck, Wuerzburg University Hospital

Prospektiv monosentrisk kohortstudie for å evaluere prediktorer for hjertesvikt og plutselig hjertedød hos pasienter med Fabrys sykdom

Denne studien evaluerer prediktorer for forekomsten av arytmier og plutselig hjertedød samt terminal hjertesvikt hos pasienter med Fabrys sykdom.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Fabrys sykdom er en sjelden sykdom og en del av gruppen lysosomale lagringsforstyrrelser. Naturlig historie med Fabrys sykdom har vist dårlig overlevelse til alder >50 år, og viser viktigheten av å evaluere hjertesymptomer og utfall hos pasienter med Fabrys sykdom.

Denne studien er en prospektiv kohortstudie og observerer pasienter siden 2001. Gjennom denne langsiktige erfaringen og det relativt høye antallet pasienter er denne studien foreslått å hjelpe til med å estimere risikoen for hjertearytmier og plutselig hjertedød (SCD) samt død eller hjertetransplantasjon på grunn av terminal hjertesvikt.

Alle pasienter i behandling i Fabry Center Wuerzburg (FAZiT) er inkludert i denne studien dersom informert samtykke er gitt.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

650

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Peter Nordbeck, MD, PhD
  • Telefonnummer: 004993120139181
  • E-post: nordbeck_p@ukw.de

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Jonas Muentze, MD
  • Telefonnummer: 004993120139958
  • E-post: muentze_j@ukw.de

Studiesteder

    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Tyskland, 97080
        • Rekruttering
        • Wuerzburg University Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen inkluderer alle pasienter med Fabrys sykdom som er sett i FAZiT Wuerzburg. Ingen begrensninger er laget.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fabrys sykdom (genetisk bekreftet)
  • Signert informert samtykke
  • 18 år og eldre

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen informert samtykke
  • Tilbaketrekking av informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hjertedød
Tidsramme: Fra datoen for inkludering til datoen for første dokumenterte hendelse, frem til år 2032
Pasienter som lider av hjertedød
Fra datoen for inkludering til datoen for første dokumenterte hendelse, frem til år 2032

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hjertetransplantasjon
Tidsramme: Fra datoen for inkludering til datoen for første dokumenterte hendelse, frem til år 2032
På grunnlag av alvorlig hjerteskade er hjertetransplantasjon nødvendig
Fra datoen for inkludering til datoen for første dokumenterte hendelse, frem til år 2032
Ondartede arytmier
Tidsramme: Fra inkluderingsdato til dødsdato, frem til år 2032
Pasienter som lider av ondartede arytmier
Fra inkluderingsdato til dødsdato, frem til år 2032

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Peter Nordbeck, MD, PhD, Wuerzburg University Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2001

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2032

Studiet fullført (Forventet)

1. mars 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

5. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

3
Abonnere