Et tidlig tilgangsprogram for Ustekinumab hos deltakere med moderat til alvorlig aktiv Crohns sykdom

Inklusjonskriterier:

• Har Crohns sykdom eller fistulerende Crohns sykdom av minst tre måneders varighet på tidspunktet for screening, med kolitt, ileitis eller ileokolitt, bekreftet til enhver tid tidligere ved radiografi, histologi og/eller endoskopi

• Har aktiv Crohns sykdom, definert som:

  1. Baseline Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI) score på >= 220, og
  2. Minst ett av følgende: a.) Unormale nivåer av C-reaktivt protein (CRP) ved screening (definert av den deltakende legen/institusjonen), b.) Fekalt kalprotektinnivå større enn eller lik (>=) 250 milligram per kilogram (mg/kg) ved screening, c.) Endoskopi med tegn på aktiv Crohns sykdom under pågående sykdomsutbrudd (definert som sårdannelser i ileum og/eller kolon). Endoskopien må ha funnet sted innen seks måneder før baseline, d.) Harvey Bradshaw-indeks (HBI) >= 5
• Ellers frisk på grunnlag av fysisk undersøkelse, sykehistorie, vitale tegn og 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) utført ved screening. Hvis det er avvik, må de stemme overens med den underliggende sykdommen i programpopulasjonen. Denne bestemmelsen må registreres i deltakerens kildedokumenter og paraferes av legen
• Har mislykket behandling med konvensjonell terapi (eksempel immunmodulatorer eller kortikosteroider) og tumor nekrose faktor alfa (TNFalpha) antagonistbehandling (eksempel infliximab, adalimumab, certolizumab pegol eller deres biosimilarer), eller er intolerante overfor, eller har en kontraindikasjon mot disse . Svikt i konvensjonell eller biologisk terapi er definert som å være en deltaker som etter helsepersonell ikke har respondert tilstrekkelig på behandlingen (det vil si primære ikke-responderere), eller som mistet responsen eller ble intolerant over tid. til behandlingen (det vil si sekundære ikke-respondere) basert på legens vurdering. Svikt i konvensjonell behandling eller TNF alfa-antagonistbehandling er definert som å være en deltaker som etter helsepersonell ikke responderte tilstrekkelig på behandlingen (det vil si primære ikke-responderere), eller som mistet responsen eller ble intolerant over tid til behandlingen (det vil si sekundære ikke-respondere) basert på legens vurdering
• Oppfyll en av følgende betingelser: a). Deltakeren er kvinne: Ikke i fertil alder eller i fertil alder og har en bekreftet negativ graviditetstest og vil være seksuelt inaktiv eller godtar å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode, inkludert hormonelle reseptbelagte orale prevensjonsmidler, prevensjonsinjeksjoner, prevensjonsplaster, intrauterin utstyr , dobbelbarrieremetode (eksempel, kondomer, membraner eller cervical caps, med sæddrepende skum, krem ​​eller gel) under og etter deltakelse i programmet for tidlig tilgang (EAP). Mannskondom og kvinnekondom skal ikke brukes sammen (på grunn av risiko for svikt med friksjon). Disse restriksjonene gjelder i 20 uker etter å ha mottatt siste dose ustekinumab, b). Deltakeren er mann: enten seksuelt inaktiv eller godtar å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode, for eksempel kondom med sæddrepende middel under og etter deltakelse i EAP, og samtykker i å ikke donere sæd under og etter ustekinumab-behandling. Disse restriksjonene gjelder i 20 uker etter å ha mottatt siste dose ustekinumab

Ekskluderingskriterier:

• Har komplikasjoner av Crohns sykdom som symptomatiske strikturer eller stenoser, kort tarmsyndrom eller andre manifestasjoner som kan forventes å kreve kirurgi, og kan muligens forvirre evnen til å vurdere sikkerheten ved behandling med ustekinumab
• Har hatt noen form for tarmreseksjon innen seks måneder eller annen intraabdominal operasjon innen tre måneder før baseline
• Har bevis på nåværende aktiv infeksjon, inkludert ubehandlet latent tuberkulose, eller en knute som er mistenkelig for lungekreft ved screening eller andre tilgjengelige røntgenbilder av thorax, med mindre det er definitivt løst kirurgisk eller ved ytterligere bildebehandling og med bekreftelse av kildedokumentet
• Har eller mistenkes å ha en udrenert abscess
• Registrert i et klinisk program for ustekinumab-behandling av Crohns sykdom i Brasil