Et tidlig adgangsprogram for Ustekinumab hos deltagere med moderat til svær aktiv Crohns sygdom

Inklusionskriterier:

• Har Crohns sygdom eller fistulerende Crohns sygdom af mindst tre måneders varighed på screeningstidspunktet, med colitis, ileitis eller ileocolitis, bekræftet på et hvilket som helst tidspunkt i fortiden ved radiografi, histologi og/eller endoskopi

• Har aktiv Crohns sygdom, defineret som:

  1. Baseline Crohns sygdom aktivitetsindeks (CDAI) score på >= 220, og
  2. Mindst én af følgende: a.) Unormale niveauer af C-reaktivt protein (CRP) ved screening (defineret af den deltagende læge/institution), b.) Fækalt calprotectin-niveau større end eller lig med (>=) 250 milligram pr. kilogram (mg/kg) ved screening, c.) Endoskopi med tegn på aktiv Crohns sygdom under den aktuelle sygdomsopblussen (defineret som ulcerationer i ileum og/eller colon). Endoskopien skal have fundet sted inden for seks måneder før baseline, d.) Harvey Bradshaw-indeks (HBI) >= 5
• Ellers rask på baggrund af fysisk undersøgelse, sygehistorie, vitale tegn og 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) udført ved screening. Hvis der er abnormiteter, skal de være i overensstemmelse med den underliggende sygdom i programpopulationen. Denne bestemmelse skal registreres i deltagerens kildedokumenter og initialiseres af lægen
• Har mislykket behandling med konventionel terapi (f.eks. immunmodulatorer eller kortikosteroider) og tumornekrosefaktor alfa (TNFalpha) antagonistbehandling (f.eks. infliximab, adalimumab, certolizumab pegol eller deres biosimilarer), eller er intolerante over for eller har en kontraindikation over for disse . Svigt af konventionel eller biologisk terapi defineres som at være en deltager, der efter sundhedsplejerskens opfattelse ikke har reageret tilstrækkeligt på behandlingen (det vil sige primære non-responders), eller som mistede respons eller blev intolerant over tid. til behandlingen (det vil sige sekundære non-responders) baseret på lægens vurdering. Svigt af konventionel eller TNF alfa-antagonistbehandling defineres som en deltager, der efter sundhedsplejerskens opfattelse ikke reagerede tilstrækkeligt på behandlingen (det vil sige primære non-responders), eller som mistede respons eller blev intolerant over tid til behandlingen (det vil sige sekundære non-responders) baseret på lægens vurdering
• Opfyld en af ​​følgende betingelser: a). Deltageren er kvinde: Ikke i den fødedygtige alder eller i den fødedygtige alder og har en bekræftet negativ graviditetstest og vil være seksuelt inaktiv eller accepterer at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode, herunder hormonelle receptpligtige orale præventionsmidler, præventionsindsprøjtninger, præventionsplastre, intrauterin udstyr , dobbeltbarrieremetode (eksempel, kondomer, membraner eller cervikale hætter, med sæddræbende skum, creme eller gel) under og efter deltagelse i programmet for tidlig adgang (EAP). Mandskondom og kvindekondom bør ikke bruges sammen (på grund af risiko for svigt med friktion). Disse begrænsninger gælder i 20 uger efter modtagelse af den sidste dosis ustekinumab, b). Deltageren er en mand: enten seksuelt inaktiv eller indvilliger i at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode, såsom et kondom med spermicid under og efter deltagelse i EAP, og accepterer ikke at donere sæd under og efter ustekinumab-behandling. Disse begrænsninger gælder i 20 uger efter modtagelse af den sidste dosis ustekinumab

Ekskluderingskriterier:

• Har komplikationer til Crohns sygdom, såsom symptomatiske forsnævringer eller stenoser, kort tarmsyndrom eller enhver anden manifestation, der kan forventes at kræve operation, og som muligvis vil forvirre evnen til at vurdere sikkerheden ved behandling med ustekinumab
• Har haft nogen form for tarmresektion inden for seks måneder eller enhver anden intra-abdominal operation inden for tre måneder før baseline
• Har tegn på aktuel aktiv infektion, inklusive ubehandlet latent tuberkulose, eller en knude, der er mistænkelig for lunge-malignitet på screening eller ethvert andet tilgængeligt røntgenbillede af thorax, medmindre det er endeligt løst kirurgisk eller ved yderligere billeddannelse og med bekræftelse af kildedokumentet
• Har eller er mistænkt for at have en udrænet byld
• Indskrevet i et klinisk program for ustekinumab-behandling af Crohns sygdom i Brasilien