Korai hozzáférési program az ustekinumab számára közepesen vagy súlyosan aktív Crohn-betegségben szenvedőknél

Bevételi kritériumok:

• Crohn-betegsége vagy fisztuláló Crohn-betegsége van a szűrés időpontjában legalább három hónapig, vastagbélgyulladással, ileitisszel vagy csípőbélgyulladással, amelyet a múltban radiográfiával, szövettani és/vagy endoszkópos vizsgálattal igazoltak.

• Aktív Crohn-betegsége van, a következőképpen definiálva:

  1. A Crohn-betegség aktivitási indexének (CDAI) alapértéke >= 220, és
  2. A következők legalább egyike: a.) Rendellenes C-reaktív protein (CRP) szint a szűréskor (a részt vevő orvos/intézmény határozza meg), b.) A széklet kalprotektin szintje nagyobb vagy egyenlő (>=) 250 milligramm/kg (mg/kg) szűréskor, c.) Endoszkópia aktív Crohn-betegség bizonyítékával a betegség jelenlegi fellángolása alatt (az ileum és/vagy a vastagbél fekélyeként definiálva). Az endoszkópiának az alapvonal előtti hat hónapon belül kell megtörténnie, d.) Harvey Bradshaw index (HBI) >= 5
• Egyébként egészséges a fizikális vizsgálat, a kórelőzmény, az életjelek és a szűréskor elvégzett 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) alapján. Ha vannak rendellenességek, azoknak összhangban kell lenniük a programpopuláció alapbetegségével. Ezt a megállapítást rögzíteni kell a résztvevő forrásdokumentumában, és az orvosnak kell aláírásával ellátnia
• a hagyományos terápiával (például immunmodulátorokkal vagy kortikoszteroidokkal) és a tumor nekrózis faktor alfa (TNFalfa) antagonista terápiával (például infliximab, adalimumab, certolizumab pegol vagy biohasonló gyógyszereik) végzett kezelés sikertelen volt, vagy intoleráns vagy ellenjavallt ezekre a kezelésekre . A hagyományos vagy biológiai terápia sikertelensége az a résztvevő, aki az egészségügyi szolgáltató megítélése szerint nem reagált megfelelően a kezelésre (azaz elsődleges nem reagálók), vagy aki idővel elvesztette a reakcióját, vagy intoleránssá vált. a kezelésre (vagyis a másodlagos nem reagálókra) az orvos megítélése alapján. A hagyományos vagy TNF-alfa antagonista terápia sikertelensége az a résztvevő, aki az egészségügyi szolgáltató véleménye szerint nem reagált megfelelően a kezelésre (azaz elsődleges nem reagálók), vagy elvesztette a reakciót, vagy intoleránssá vált. idővel a kezelésig (vagyis a másodlagos nem reagálókig) az orvos megítélése alapján
• Teljesítse az alábbi feltételek egyikét: a). A résztvevő nő: Nem fogamzóképes vagy fogamzóképes korú, és megerősített negatív terhességi tesztje van, és szexuálisan inaktív lesz, vagy beleegyezik egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer gyakorlásába, beleértve a vényköteles hormonális fogamzásgátlókat, fogamzásgátló injekciókat, fogamzásgátló tapaszokat, méhen belüli eszközöket , kettős korlátos módszer (például óvszer, rekeszizom vagy méhnyakvédő sapka spermicid habbal, krémmel vagy géllel) a korai hozzáférési programban (EAP) való részvétel alatt és után. A férfi óvszer és a női óvszer nem használható együtt (a súrlódás miatti meghibásodás veszélye miatt). Ezek a korlátozások az usztekinumab utolsó adagjának beadását követő 20 hétig érvényesek, b). A résztvevő férfi: vagy szexuálisan inaktív, vagy beleegyezik abba, hogy egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz, mint például az óvszert spermiciddel az EAP-ban való részvétel alatt és után, és beleegyezik abba, hogy az usztekinumab-kezelés alatt és után nem ad spermát. Ezek a korlátozások az usztekinumab utolsó adagjának beadását követő 20 hétig érvényesek

Kizárási kritériumok:

• Crohn-betegség szövődményei vannak, például tüneti szűkületek vagy szűkületek, rövid bélszindróma, vagy bármilyen más olyan megnyilvánulás, amely előreláthatólag műtétet igényel, és esetleg megzavarná az usztekinumab-kezelés biztonságosságának értékelését.
• Bármilyen bélreszekción esett át hat hónapon belül, vagy bármilyen más intraabdominális műtéten esett át a kiindulási állapotot megelőző három hónapon belül
• Aktív fertőzésre utaló jele van, beleértve a kezeletlen látens tuberkulózist, vagy a tüdő rosszindulatú daganatára gyanús góc a szűrés vagy bármely más elérhető mellkas röntgenfelvétel alapján, kivéve, ha műtéti úton vagy további képalkotással véglegesen megoldódott, és a forrásdokumentum megerősítette.
• Kiürítetlen tályogja van vagy annak gyanúja van
• Beiratkozott a Crohn-betegség usztekinumab kezelésének klinikai programjába Brazíliában