Een Early Access-programma voor Ustekinumab bij deelnemers met matig tot ernstig actieve ziekte van Crohn

Inclusiecriteria:

• De ziekte van Crohn of de ziekte van Crohn met fistelvorming hebben gedurende ten minste drie maanden op het moment van screening, met colitis, ileitis of ileocolitis, op enig moment in het verleden bevestigd door radiografie, histologie en/of endoscopie

• Heb een actieve ziekte van Crohn, gedefinieerd als:

  1. Baseline Crohn's disease activity index (CDAI) score van >= 220, en
  2. Ten minste een van de volgende: a.) Abnormale niveaus van C-reactief proteïne (CRP) bij screening (gedefinieerd door de deelnemende arts/instelling), b.) Fecaal calprotectinegehalte hoger dan of gelijk aan (>=) 250 milligram per kilogram (mg/kg) bij screening, c.) Endoscopie met bewijs van actieve ziekte van Crohn tijdens de huidige opflakkering van de ziekte (gedefinieerd als ulceraties in het ileum en/of colon). De endoscopie moet binnen zes maanden vóór de nulmeting hebben plaatsgevonden, d.) Harvey Bradshaw-index (HBI) >= 5
• Verder gezond op basis van lichamelijk onderzoek, medische voorgeschiedenis, vitale functies en 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) uitgevoerd bij screening. Als er afwijkingen zijn, moeten deze consistent zijn met de onderliggende ziekte in de programmapopulatie. Deze vaststelling moet worden vastgelegd in de brondocumenten van de deelnemer en worden geparafeerd door de arts
• Een mislukte behandeling met conventionele therapie (bijvoorbeeld immunomodulatoren of corticosteroïden) en tumornecrosefactor-alfa (TNFalfa)-antagonisttherapie (bijvoorbeeld infliximab, adalimumab, certolizumab pegol of hun biosimilars), of intolerant zijn voor, of een contra-indicatie hebben voor deze behandelingen . Het falen van conventionele of biologische therapie wordt gedefinieerd als een deelnemer die, naar de mening van de zorgverlener, niet adequaat op de behandeling heeft gereageerd (d.w.z. primaire non-responders), of die na verloop van tijd niet meer reageert of intolerant wordt. op de behandeling (dat wil zeggen secundaire non-responders) op basis van het oordeel van de arts. Het falen van conventionele of TNF-alfa-antagonisttherapie wordt gedefinieerd als een deelnemer die, naar de mening van de zorgverlener, niet adequaat reageerde op de behandeling (dat wil zeggen primaire non-responders), of die de respons verloor of intolerant werd na verloop van tijd naar de behandeling (dat wil zeggen secundaire non-responders) op basis van het oordeel van de arts
• Voldoen aan een van de volgende voorwaarden: a). Deelnemer is vrouw: niet in de vruchtbare leeftijd of in de vruchtbare leeftijd en heeft een bevestigde negatieve zwangerschapstest en zal seksueel inactief zijn of stemt ermee in een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen, waaronder orale anticonceptiva op recept, anticonceptie-injecties, anticonceptiepleisters, intra-uteriene apparaten , dubbele-barrièremethode (bijvoorbeeld condooms, diafragma's of pessariums, met zaaddodend schuim, crème of gel) tijdens en na deelname aan het programma voor vroegtijdige toegang (EAP). Mannencondoom en vrouwencondoom mogen niet samen worden gebruikt (vanwege het risico op falen door wrijving). Deze beperkingen gelden tot 20 weken na ontvangst van de laatste dosis ustekinumab, b). Deelnemer is mannelijk: seksueel inactief of stemt ermee in een zeer effectieve methode van anticonceptie toe te passen, zoals een condoom met zaaddodend middel tijdens en na deelname aan het EAP, en stemt ermee in geen sperma te doneren tijdens en na de behandeling met ustekinumab. Deze beperkingen gelden tot 20 weken na ontvangst van de laatste dosis ustekinumab

Uitsluitingscriteria:

• Heeft complicaties van de ziekte van Crohn, zoals symptomatische vernauwingen of stenoses, kortedarmsyndroom of enige andere manifestatie waarvan kan worden verwacht dat een operatie nodig is, en die mogelijk het vermogen om de veiligheid van behandeling met ustekinumab te beoordelen in de war zou kunnen sturen
• Heeft binnen zes maanden enige vorm van darmresectie ondergaan of enige andere intra-abdominale operatie binnen drie maanden voorafgaand aan baseline
• Heeft bewijs van huidige actieve infectie, inclusief onbehandelde latente tuberculose, of een knobbel verdacht voor longmaligniteit bij screening of een andere beschikbare thoraxfoto, tenzij definitief operatief of door aanvullende beeldvorming en met brondocumentbevestiging opgelost
• Heeft of vermoedt een ongedraineerd abces te hebben
• Ingeschreven in een klinisch programma voor de behandeling van de ziekte van Crohn met ustekinumab in Brazilië