Ett tidigt tillträdesprogram för Ustekinumab hos deltagare med måttligt till allvarligt aktiv Crohns sjukdom

Inklusionskriterier:

• Har Crohns sjukdom eller fistulerande Crohns sjukdom av minst tre månaders varaktighet vid tidpunkten för screening, med kolit, ileit eller ileokolit, bekräftad när som helst i det förflutna genom radiografi, histologi och/eller endoskopi

• Har aktiv Crohns sjukdom, definierad som:

  1. Baslinjevärde för Crohns sjukdomsaktivitetsindex (CDAI) på >= 220, och
  2. Minst ett av följande: a.) Onormala nivåer av C-reaktivt protein (CRP) vid screening (definierad av den deltagande läkaren/institutionen), b.) Fekal kalprotektinnivå större än eller lika med (>=) 250 milligram per kilogram (mg/kg) vid screening, c.) Endoskopi med tecken på aktiv Crohns sjukdom under det aktuella sjukdomsutbrottet (definieras som sår i ileum och/eller kolon). Endoskopin måste ha skett inom sex månader före baslinjen, d.) Harvey Bradshaw index (HBI) >= 5
• I övrigt frisk på basis av fysisk undersökning, sjukdomshistoria, vitala tecken och 12-avledningselektrokardiogram (EKG) utfört vid screening. Om det finns avvikelser måste de stämma överens med den underliggande sjukdomen i programpopulationen. Detta beslut måste registreras i deltagarens källdokument och paraferas av läkaren
• Har misslyckad behandling med konventionell terapi (exempelvis immunmodulatorer eller kortikosteroider) och tumörnekrosfaktor alfa (TNFalfa) antagonistterapi (exempelvis infliximab, adalimumab, certolizumab pegol eller deras biosimilarer), eller är intoleranta mot eller har en kontraindikation mot dessa . Misslyckande med konventionell eller biologisk terapi definieras som en deltagare som, enligt vårdgivarens åsikt, inte har svarat adekvat på behandlingen (det vill säga primära icke-svarare), eller som tappat svaret eller blivit intolerant med tiden till behandlingen (det vill säga sekundära icke-svarare) baserat på läkarens bedömning. Misslyckande med konventionell eller TNF alfa-antagonistterapi definieras som en deltagare som, enligt vårdgivarens åsikt, inte svarade adekvat på behandlingen (det vill säga primära icke-svarare), eller som tappade svaret eller blev intolerant. över tiden till behandlingen (det vill säga sekundära icke-svarare) baserat på läkarens bedömning
• Uppfyll ett av följande villkor: a). Deltagaren är kvinna: inte i fertil ålder eller i fertil ålder och har ett bekräftat negativt graviditetstest och kommer att vara sexuellt inaktiv eller samtycker till att utöva en mycket effektiv preventivmetod, inklusive hormonella receptbelagda orala preventivmedel, preventivmedelsinjektioner, p-plåster, intrauterina anordningar , dubbelbarriärmetod (exempelvis kondomer, diafragma eller livmoderhalsmössor, med spermiedödande skum, kräm eller gel) under och efter deltagande i programmet för tidig tillgång (EAP). Mankondom och kvinnlig kondom ska inte användas tillsammans (på grund av risk för misslyckande med friktion). Dessa begränsningar gäller under 20 veckor efter att ha fått den sista dosen av ustekinumab, b). Deltagaren är man: antingen sexuellt inaktiv eller samtycker till att utöva en mycket effektiv metod för preventivmedel, såsom en kondom med spermiedödande medel under och efter deltagande i EAP, och samtycker till att inte donera spermier under och efter behandling med ustekinumab. Dessa begränsningar gäller under 20 veckor efter att ha fått den sista dosen av ustekinumab

Exklusions kriterier:

• Har komplikationer av Crohns sjukdom såsom symtomatiska förträngningar eller stenoser, short gut syndrome eller någon annan manifestation som kan förväntas kräva operation, och som möjligen skulle förvirra förmågan att bedöma säkerheten vid behandling med ustekinumab
• Har haft någon form av tarmresektion inom sex månader eller någon annan intraabdominal operation inom tre månader före baslinjen
• Har tecken på pågående aktiv infektion, inklusive obehandlad latent tuberkulos, eller en knöl som misstänks för lungmalignitet vid screening eller någon annan tillgänglig röntgenbild av bröstkorgen, såvida det inte är definitivt löst kirurgiskt eller genom ytterligare bildbehandling och med bekräftelse av källdokumentet
• Har eller misstänks ha en odränerad böld
• Inskriven i ett kliniskt program för ustekinumabbehandling av Crohns sjukdom i Brasilien