Um Programa de Acesso Antecipado para Ustequinumabe em Participantes com Doença de Crohn Moderadamente a Severamente Ativa

Critério de inclusão:

• Ter doença de Crohn ou doença de Crohn fistulizante com pelo menos três meses de duração no momento da triagem, com colite, ileíte ou ileocolite, confirmada a qualquer momento no passado por radiografia, histologia e/ou endoscopia

• Ter doença de Crohn ativa, definida como:

  1. Pontuação basal do índice de atividade da doença de Crohn (CDAI) >= 220, e
  2. Pelo menos um dos seguintes: a.) Níveis anormais de proteína C reativa (PCR) na triagem (definido pelo médico/instituição participante), b.) Nível fecal de calprotectina maior ou igual a (>=) 250 miligramas por quilograma (mg/kg) na triagem, c.) Endoscopia com evidência de doença de Crohn ativa durante o surto atual da doença (definido como ulcerações no íleo e/ou cólon). A endoscopia deve ter ocorrido dentro de seis meses antes da linha de base, d.) Índice de Harvey Bradshaw (HBI) >= 5
• Caso contrário, saudável com base no exame físico, histórico médico, sinais vitais e eletrocardiograma de 12 derivações (ECG) realizado na triagem. Se houver anormalidades, elas devem ser consistentes com a doença subjacente na população do programa. Esta determinação deve ser registrada nos documentos de origem do participante e rubricada pelo médico
• Tiveram falha no tratamento com terapia convencional (por exemplo, imunomoduladores ou corticosteroides) e terapia antagonista do fator de necrose tumoral alfa (TNFalfa) (por exemplo, infliximabe, adalimumabe, certolizumabe pegol ou seus biossimilares), ou são intolerantes ou têm contraindicação a esses tratamentos . A falha da terapia convencional ou biológica é definida como sendo um participante que, na opinião do profissional de saúde, não respondeu adequadamente ao tratamento (ou seja, não respondedores primários), ou que perdeu a resposta ou se tornou intolerante ao longo do tempo ao tratamento (ou seja, não respondedores secundários) com base no julgamento do médico. A falha da terapia convencional ou antagonista do TNF alfa é definida como sendo um participante que, na opinião do profissional de saúde, não respondeu adequadamente ao tratamento (ou seja, não respondedor primário), ou que perdeu a resposta ou se tornou intolerante ao longo do tempo para o tratamento (ou seja, não respondedores secundários) com base no julgamento do médico
• Atender a uma das seguintes condições: a). A participante é do sexo feminino: Não tem potencial para engravidar ou tem potencial para engravidar e tem um teste de gravidez negativo confirmado e será sexualmente inativa ou concorda em praticar um método de controle de natalidade altamente eficaz, incluindo contraceptivos orais de prescrição hormonal, injeções anticoncepcionais, adesivos anticoncepcionais, dispositivos intrauterinos , método de dupla barreira (por exemplo, preservativos, diafragmas ou capuzes cervicais, com espuma, creme ou gel espermicida) durante e após a participação no programa de acesso precoce (PAE). O preservativo masculino e o preservativo feminino não devem ser usados ​​juntos (devido ao risco de falha com fricção). Essas restrições se aplicam até 20 semanas após o recebimento da última dose de ustequinumabe, b). O participante é do sexo masculino: sexualmente inativo ou concorda em praticar um método altamente eficaz de controle de natalidade, como um preservativo com espermicida durante e após a participação no PAE, e concorda em não doar esperma durante e após o tratamento com ustequinumabe. Essas restrições se aplicam até 20 semanas após o recebimento da última dose de ustequinumabe

Critério de exclusão:

• Tem complicações da doença de Crohn, como estenoses ou estenoses sintomáticas, síndrome do intestino curto ou qualquer outra manifestação que possa exigir cirurgia e possivelmente confundiria a capacidade de avaliar a segurança do tratamento com ustequinumabe
• Teve qualquer tipo de ressecção intestinal dentro de seis meses ou qualquer outra cirurgia intra-abdominal dentro de três meses antes da linha de base
• Tem evidência de infecção ativa atual, incluindo tuberculose latente não tratada, ou um nódulo suspeito de malignidade pulmonar na triagem ou em qualquer outra radiografia de tórax disponível, a menos que seja definitivamente resolvido cirurgicamente ou por imagem adicional e com confirmação do documento de origem
• Tem ou é suspeito de ter um abscesso não drenado
• Inscrito em um programa clínico de tratamento com ustequinumabe para doença de Crohn no Brasil