Program včasného přístupu pro ustekinumab u účastníků se středně těžkou až těžkou aktivní Crohnovou chorobou

Kritéria pro zařazení:

• mít Crohnovu chorobu nebo fistulizující Crohnovu chorobu trvající alespoň tři měsíce v době screeningu, s kolitidou, ileitidou nebo ileokolitidou, potvrzenou kdykoli v minulosti rentgenem, histologií a/nebo endoskopií

• Máte aktivní Crohnovu chorobu, definovanou jako:

  1. Výchozí skóre indexu aktivity Crohnovy choroby (CDAI) >= 220 a
  2. Alespoň jedno z následujících: a.) Abnormální hladiny C-reaktivního proteinu (CRP) při screeningu (definované zúčastněným lékařem/institucí), b.) Hladina fekálního kalprotektinu vyšší nebo rovna (>=) 250 miligramů na kilogram (mg/kg) při screeningu, c.) Endoskopie s průkazem aktivní Crohnovy choroby během současného vzplanutí onemocnění (definovaného jako ulcerace v ileu a/nebo tlustém střevě). Endoskopie musí proběhnout během šesti měsíců před výchozí hodnotou, d.) Harvey Bradshaw index (HBI) >= 5
• Jinak zdravý na základě fyzikálního vyšetření, anamnézy, vitálních funkcí a 12svodového elektrokardiogramu (EKG) provedeného při screeningu. Pokud existují abnormality, musí být v souladu se základním onemocněním v programové populaci. Toto určení musí být zaznamenáno ve zdrojových dokumentech účastníka a parafováno lékařem
• Selhala léčba konvenční terapií (např. imunomodulátory nebo kortikosteroidy) a terapií antagonisty tumor nekrotizujícího faktoru alfa (TNFalfa) (např. infliximab, adalimumab, certolizumab pegol nebo jejich biosimilars), nebo tyto léčby netolerujete nebo je u nich kontraindikace . Selhání konvenční nebo biologické terapie je definováno jako účastník, který podle názoru poskytovatele zdravotní péče nereagoval adekvátně na léčbu (tj. primární non-respondéři), nebo který v průběhu času ztratil odpověď nebo se stal netolerantním. na léčbu (tj. sekundární nereagující osoby) na základě úsudku lékaře. Selhání konvenční terapie nebo terapie antagonisty TNF alfa je definováno jako účastník, který podle názoru poskytovatele zdravotní péče nereagoval adekvátně na léčbu (tj. primární nereagující pacienti), nebo který ztratil odpověď nebo se stal netolerantním v průběhu času na léčbu (to znamená sekundární nereagující osoby) na základě úsudku lékaře
• Splňte jednu z následujících podmínek: a). Účastnicí je žena: Není ve fertilním věku nebo ve fertilním věku a má potvrzený negativní těhotenský test a bude sexuálně neaktivní nebo souhlasí s používáním vysoce účinné metody antikoncepce, včetně hormonální perorální antikoncepce na předpis, antikoncepčních injekcí, antikoncepčních náplastí, nitroděložních tělísek , dvoubariérová metoda (příklad, kondomy, diafragmy nebo cervikální čepice, se spermicidní pěnou, krémem nebo gelem) během a po účasti v programu včasného přístupu (EAP). Mužský a ženský kondom by neměly být používány společně (kvůli riziku selhání při tření). Tato omezení platí po dobu 20 týdnů po podání poslední dávky ustekinumabu, b). Účastník je muž: buď sexuálně neaktivní, nebo souhlasí s praktikováním vysoce účinné metody antikoncepce, jako je kondom se spermicidem během a po účasti na EAP, a souhlasí s tím, že nebude darovat sperma během a po léčbě ustekinumabem. Tato omezení platí po dobu 20 týdnů po podání poslední dávky ustekinumabu

Kritéria vyloučení:

• Má komplikace Crohnovy choroby, jako jsou symptomatické striktury nebo stenózy, syndrom krátkého střeva nebo jakýkoli jiný projev, u kterého lze předpokládat, že bude vyžadovat chirurgický zákrok, a který by mohl zmást schopnost posoudit bezpečnost léčby ustekinumabem
• podstoupil jakoukoli resekci střeva během šesti měsíců nebo jinou intraabdominální operaci během tří měsíců před výchozím stavem
• Má známky aktuální aktivní infekce, včetně neléčené latentní tuberkulózy, nebo uzlík s podezřením na plicní malignitu při screeningu nebo jiném dostupném rentgenovém snímku hrudníku, pokud není definitivně vyřešen chirurgicky nebo dalším zobrazením a s potvrzením zdrojového dokumentu
• Má nebo je podezření, že má neodvodněný absces
• Zařazen do klinického programu léčby Crohnovy choroby ustekinumabem v Brazílii