Prospektiv, ikke-intervensjonell studie for å evaluere immunogenisiteten til AryoSeven
En observasjonsstudie etter markedsføring i Iran for å bestemme immunogenisitetsstatus hos pasienter som har mottatt rFVIIa AryoSeven.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Dette er en ikke-intervensjonell, observasjonell, prospektiv evaluering av immunogenisitet (nøytraliserende antistoffer mot FVII) hos pasienter med hemofili A eller B med inhibitorer, faktor VII-mangel, Glanzmanns trombasteni, som har fått en eller flere doser AryoSeven i daglig praksis. Denne studien er utført i Iran hvor AryoSeven er tilgjengelig på markedet siden 21.8.2012 og NovoSeven ikke lenger er tilgjengelig siden 2013. Pasienter vil bli hentet fra det iranske registeret for hemofilipasienter i MATHA (Iranian Hemophilia and Thrombophilia Association, Teheran, Iran). Registerpasientscreeneren vil sekvensielt gjennomgå pasienter i registeret for å identifisere pasienter som har mottatt behandling med AryoSeven, i omvendt kronologisk rekkefølge av inkludering i registeret, fra en dato 6 måneder før datoen for denne studien og til når prøvestørrelsen å melde (200 pasienter) er fullført.
Pasienter som er identifisert vil bli kalt til et besøk (screening visit) for å gi informert samtykke, intervju og blodprøvetaking for prospektiv immunogenisitetstesting. Retrospektiv datainnsamling, inkludert tidligere immunogenisitetsstatus og antall eksponeringsdager, vil bli utført på sykehusjournaler, pasientdagbok. Immunogenisitet vil bli testet av et sentralisert laboratorium i Iran ved bruk av den PT-baserte Bethesda-analysen.
Pasienter vil bli registrert hvis de hadde en negativ immunogenisitetstest, utført på det tidligste tidspunktet etter at NovoSeven ikke lenger var tilgjengelig i Iran. Pasienter som ikke har en tidligere negativ immunogenisitetstest vil bli registrert hvis de er negative ved immunogenisitetstest utført under screening for denne studien.
Pasienter som er registrert vil bli fulgt i minst 12 måneder for immunogenisitet og bivirkninger.
Pasienter som har en positiv tidligere immunogenisitetstest eller resultater positive ved immunogenisitetstest utført ved Screening (pasienter uten tidligere immunogenisitetstest), vil ikke bli registrert, men registrert og fulgt i 12 måneder (eller lenger) for å samle inn data om naturhistorien til sykdommen deres.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Tehran, Iran, den islamske republikken
- Iranian Blood Transfusion Organization (IBTO)
-
Tehran, Iran, den islamske republikken
- MAHTA (Iranian Hemophilia and Thrombophilia Association)
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med hemofili A eller B med inhibitorer, faktor VII-mangel, Glanzmanns trombasteni
- Behandlet med AryoSeven i den daglige praksisen,
- Signert informert samtykke (foreldre for barn).
- en immunogenisitetstest negativ, utført på det tidligste tidspunktet etter at NovoSeven ikke lenger var tilgjengelig i Iran. Pasienter som ikke har en tidligere negativ immunogenisitetstest bør registreres hvis de er negative ved immunogenisitetstest utført under screening for denne studien.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som mottok NovoSeven for enhver indikasjon til enhver tid før inkludering i studien, inntil en immunogenisitetstest utelukket utvikling av immunogenisitet relatert til NovoSeven.
- Parallell deltakelse i en annen eksperimentell medikamentforsøk.
- Parallell deltakelse i en annen markedsført legemiddelstudie (unntatt AryoSeven) som kan påvirke immunogenisitetsendepunktet til studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Immunogenisitet (nøytraliserende antistoffer mot FVII)
Tidsramme: På plasmaprøver tatt 12 måneder etter pasientinkludering.
|
Immunogenisitet vil bli vurdert med den PT-baserte Bethesda-analysen.
Ved positive resultater, vil en retesting av en inhibitor med en annen separat trukket prøve som bekreftende måling utføres av et annet spesiallaboratorium.
|
På plasmaprøver tatt 12 måneder etter pasientinkludering.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bivirkninger
Tidsramme: Bivirkninger vil bli overvåket gjennom hele studien, fra pasientinkludering opp til 12 måneders oppfølging.
|
Bivirkninger relatert til administrering av AryoSeven rapportert av pasienter.
|
Bivirkninger vil bli overvåket gjennom hele studien, fra pasientinkludering opp til 12 måneders oppfølging.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mohammad Faranoush, MD, Hazrat Rasool Akram Hospital, MAHAK Children's Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ARY2016-01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .