Estudo prospectivo não intervencional para avaliar a imunogenicidade do AryoSeven
Um estudo observacional pós-comercialização no Irã para determinar o status de imunogenicidade em pacientes que receberam rFVIIa AryoSeven.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Esta é uma avaliação não intervencional, observacional e prospectiva da imunogenicidade (anticorpos neutralizantes para FVII) de pacientes com hemofilia A ou B com inibidores, deficiência do fator VII, trombastenia de Glanzmann, que receberam uma ou mais doses de AryoSeven na prática diária. Este estudo é realizado no Irã, onde o AryoSeven está disponível no mercado desde 21-8-2012 e o NovoSeven não está mais disponível desde 2013. Os pacientes serão recuperados do Registro Iraniano de pacientes com hemofilia da MATHA (Associação Iraniana de Hemofilia e Trombofilia, Teerã, Irã). O Rastreador de Pacientes do Registro revisará sequencialmente os pacientes no Registro para identificar os pacientes que receberam tratamento com AryoSeven, em ordem cronológica inversa de inclusão no registro, a partir de uma data de 6 meses antes da data deste estudo e até quando o tamanho da amostra inscrição (200 pacientes) está concluída.
Os pacientes identificados serão chamados para uma visita (visita de triagem) para fornecer consentimento informado, entrevista e coleta de amostra de sangue para teste prospectivo de imunogenicidade. A coleta retrospectiva de dados, incluindo o status de imunogenicidade anterior e o número de dias de exposição, será realizada em registros hospitalares, diário do paciente. A imunogenicidade será testada por um laboratório centralizado no Irã usando o ensaio Bethesda baseado em PT.
Os pacientes serão inscritos se tiverem um teste de imunogenicidade negativo, realizado o mais cedo possível após o NovoSeven não estar mais disponível no Irã. Os pacientes que não tiverem um teste de imunogenicidade negativo anterior serão incluídos se forem negativos no teste de imunogenicidade realizado durante a triagem para este estudo.
Os pacientes inscritos serão acompanhados por pelo menos 12 meses para imunogenicidade e reações adversas a medicamentos.
Os pacientes que tiverem teste de imunogenicidade anterior positivo ou resultados positivos no teste de imunogenicidade realizado na Triagem (pacientes sem teste de imunogenicidade anterior), não serão incluídos, mas registrados e acompanhados por 12 meses (ou mais) para coletar dados sobre a história natural de sua doença.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã
- Iranian Blood Transfusion Organization (IBTO)
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Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã
- MAHTA (Iranian Hemophilia and Thrombophilia Association)
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com Hemofilia A ou B com inibidores, Deficiência do Fator VII, trombastenia de Glanzmann
- Tratados com AryoSeven na prática diária,
- Consentimento informado assinado (pais para crianças).
- um teste de imunogenicidade negativo, realizado logo após o NovoSeven não estar mais disponível no Irã. Os pacientes que não tiverem um teste de imunogenicidade negativo anterior devem ser incluídos se forem negativos no teste de imunogenicidade realizado durante a triagem para este estudo.
Critério de exclusão:
- Pacientes que receberam NovoSeven para qualquer indicação em qualquer momento antes da inclusão no estudo, até que um teste de imunogenicidade excluísse o desenvolvimento de imunogenicidade relacionada ao NovoSeven.
- Participação paralela em outro teste experimental de drogas.
- Participação paralela em outro teste de medicamento comercializado (exceto AryoSeven) que pode afetar o ponto final de imunogenicidade do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Imunogenicidade (anticorpos neutralizantes contra o FVII)
Prazo: Em amostras de plasma obtidas 12 meses após a inclusão do paciente.
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A imunogenicidade será avaliada com o ensaio Bethesda baseado em PT.
Em caso de resultados positivos, um novo teste de inibidor usando uma segunda amostra coletada separadamente como medida de confirmação será realizado por um laboratório especializado diferente.
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Em amostras de plasma obtidas 12 meses após a inclusão do paciente.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Reações Adversas a Medicamentos
Prazo: As reações adversas a medicamentos serão monitoradas durante todo o estudo, desde a inclusão do paciente até 12 meses de acompanhamento.
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Reações adversas a medicamentos relacionadas à administração do AryoSeven relatadas pelos pacientes.
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As reações adversas a medicamentos serão monitoradas durante todo o estudo, desde a inclusão do paciente até 12 meses de acompanhamento.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Mohammad Faranoush, MD, Hazrat Rasool Akram Hospital, MAHAK Children's Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Deficiência do Fator VII
- Trombastenia
Outros números de identificação do estudo
- ARY2016-01
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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