Studio prospettico non interventistico per valutare l'immunogenicità di AryoSeven

Questa è una valutazione prospettica non interventistica, osservativa, dell'immunogenicità (anticorpi neutralizzanti verso il FVII) di pazienti con emofilia A o B con inibitori, carenza di fattore VII, tromboastenia di Glanzmann, che hanno ricevuto una o più dosi di AryoSeven nella pratica quotidiana. Questo studio è condotto in Iran, dove AryoSeven è disponibile sul mercato dal 21-8-2012 e NovoSeven non è più disponibile dal 2013. I pazienti saranno recuperati dal registro iraniano dei pazienti con emofilia di MATHA (Iranian Hemophilia and Thrombophilia Association, Teheran, Iran). Il Registry Patient Screener esaminerà in sequenza i pazienti nel Registro per identificare i pazienti che hanno ricevuto il trattamento con AryoSeven, in ordine cronologico inverso di inclusione nel registro, a partire da una data 6 mesi prima della data di questo studio e fino a quando la dimensione del campione l'arruolamento (200 pazienti) è completato.

I pazienti identificati saranno chiamati per una visita (Visita di screening) per fornire consenso informato, colloquio e raccolta di campioni di sangue per test di immunogenicità prospettici. La raccolta di dati retrospettivi, incluso il precedente stato di immunogenicità e il numero di giorni di esposizione, sarà eseguita su registri ospedalieri, diario del paziente. L'immunogenicità sarà testata da un laboratorio centralizzato in Iran utilizzando il test Bethesda basato su PT.

I pazienti verranno arruolati se avevano un test di immunogenicità negativo, eseguito al più presto dopo che NovoSeven non era più disponibile in Iran. I pazienti che non hanno un precedente test di immunogenicità negativo saranno arruolati se negativi al test di immunogenicità eseguito durante lo screening per questo studio.

I pazienti arruolati saranno seguiti per almeno 12 mesi per immunogenicità e reazioni avverse al farmaco.

I pazienti con pregresso test di immunogenicità positivo o risultati positivi al test di immunogenicità eseguito allo Screening (pazienti senza pregresso test di immunogenicità), non verranno arruolati, ma registrati e seguiti per 12 mesi (o più) per raccogliere dati sulla storia naturale della la loro malattia.