Étude prospective non interventionnelle pour évaluer l'immunogénicité d'AryoSeven
Une étude observationnelle post-commercialisation en Iran pour déterminer le statut d'immunogénicité chez les patients ayant reçu du rFVIIa AryoSeven.
Aperçu de l'étude
Statut
Description détaillée
Il s'agit d'une évaluation non interventionnelle, observationnelle et prospective de l'immunogénicité (anticorps neutralisants contre le FVII) de patients atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs, déficit en facteur VII, thrombasthénie de Glanzmann, qui ont reçu une ou plusieurs doses d'AryoSeven dans la pratique quotidienne. Cette étude est menée en Iran où AryoSeven est disponible sur le marché depuis le 21-8-2012 et NovoSeven n'est plus disponible depuis 2013. Les patients seront extraits du registre iranien des patients hémophiles de MATHA (Association iranienne de l'hémophilie et de la thrombophilie, Téhéran, Iran). L'évaluateur de patients du registre examinera séquentiellement les patients du registre pour identifier les patients qui ont reçu un traitement avec AryoSeven, dans l'ordre chronologique inverse d'inclusion dans le registre, à partir d'une date de 6 mois avant la date de cette étude et jusqu'à ce que la taille de l'échantillon à recruter (200 patients) est terminée.
Les patients identifiés seront convoqués pour une visite (visite de sélection) pour fournir un consentement éclairé, un entretien et un prélèvement sanguin pour des tests d'immunogénicité prospectifs. La collecte de données rétrospective, y compris le statut d'immunogénicité antérieur et le nombre de jours d'exposition, sera effectuée sur les dossiers hospitaliers, le journal du patient. L'immunogénicité sera testée par un laboratoire centralisé en Iran à l'aide du test Bethesda basé sur le PT.
Les patients seront inscrits s'ils ont eu un test d'immunogénicité négatif, effectué le plus tôt possible après que NovoSeven n'était plus disponible en Iran. Les patients qui n'ont pas de test d'immunogénicité antérieur négatif seront recrutés s'ils sont négatifs au test d'immunogénicité effectué lors de la sélection pour cette étude.
Les patients inscrits seront suivis pendant au moins 12 mois pour l'immunogénicité et les effets indésirables du médicament.
Les patients qui ont un test d'immunogénicité antérieur positif ou des résultats positifs au test d'immunogénicité effectué lors du dépistage (patients sans test d'immunogénicité antérieur), ne seront pas inscrits, mais enregistrés et suivis pendant 12 mois (ou plus) pour recueillir des données sur l'histoire naturelle de leur maladie.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Tehran, Iran (République islamique d
- Iranian Blood Transfusion Organization (IBTO)
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Tehran, Iran (République islamique d
- MAHTA (Iranian Hemophilia and Thrombophilia Association)
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs, déficit en facteur VII, thrombasthénie de Glanzmann
- Traité avec AryoSeven dans la pratique quotidienne,
- Consentement éclairé signé (parents pour enfants).
- un test d'immunogénicité négatif, effectué le plus tôt possible après que NovoSeven n'était plus disponible en Iran. Les patients qui n'ont pas eu de test d'immunogénicité négatif antérieur doivent être inscrits s'ils sont négatifs au test d'immunogénicité effectué lors de la sélection pour cette étude.
Critère d'exclusion:
- Patients ayant reçu NovoSeven pour n'importe quelle indication à tout moment avant l'inclusion dans l'étude, jusqu'à ce qu'un test d'immunogénicité exclue le développement d'une immunogénicité liée à NovoSeven.
- Participation parallèle à un autre essai de médicament expérimental.
- Participation parallèle à un autre essai de médicament commercialisé (à l'exception d'AryoSeven) pouvant affecter le critère d'évaluation de l'immunogénicité de l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Immunogénicité (anticorps neutralisants contre le FVII)
Délai: Sur des échantillons de plasma obtenus 12 mois après l'inclusion du patient.
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L'immunogénicité sera évaluée avec le test Bethesda basé sur le PT.
En cas de résultats positifs, un nouveau test d'inhibiteur utilisant un deuxième échantillon prélevé séparément comme mesure de confirmation sera effectué par un autre laboratoire spécialisé.
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Sur des échantillons de plasma obtenus 12 mois après l'inclusion du patient.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Effets indésirables du médicament
Délai: Les effets indésirables du médicament seront surveillés tout au long de l'essai, de l'inclusion du patient jusqu'à 12 mois de suivi.
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Effets indésirables liés à l'administration d'AryoSeven signalés par les patients.
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Les effets indésirables du médicament seront surveillés tout au long de l'essai, de l'inclusion du patient jusqu'à 12 mois de suivi.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Mohammad Faranoush, MD, Hazrat Rasool Akram Hospital, MAHAK Children's Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles des plaquettes sanguines
- Hémophilie A
- Hémophilie B
- Déficit en facteur VII
- Thrombasthénie
Autres numéros d'identification d'étude
- ARY2016-01
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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