Tuleva, ei-interventiivinen tutkimus AryoSevenin immunogeenisuuden arvioimiseksi
Markkinoinnin jälkeinen havainnointitutkimus Iranissa rFVIIa AryoSeven -hoitoa saaneiden potilaiden immunogeenisyyden määrittämiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ei-interventiivinen, havainnollinen, prospektiivinen arvio immunogeenisyydestä (neutralisoivat vasta-aineet FVII:tä vastaan) potilailla, joilla on hemofilia A tai B inhibiittoreiden kanssa, VII-tekijän puutos, Glanzmannin trombosthenia ja jotka ovat saaneet yhden tai useamman annoksen AryoSeveniä päivittäisessä käytännössä. Tämä tutkimus on tehty Iranissa, jossa AryoSeven on ollut saatavilla markkinoilla 21.8.2012 lähtien ja NovoSeven ei ole enää saatavilla vuoden 2013 jälkeen. Potilaat haetaan MATHA:n (Iranian Hemophilia and Thrombophilia Association, Teheran, Iran) Iranin hemofiliapotilaiden rekisteristä. Registry Patient Screener tarkastaa peräkkäin rekisterissä olevat potilaat tunnistaakseen potilaat, jotka ovat saaneet AryoSeven-hoitoa, käänteisessä kronologisessa järjestyksessä rekisteriin sisällyttämisessä alkaen päivämäärästä 6 kuukautta ennen tämän tutkimuksen päivämäärää ja siihen asti, kun otoskoko Ilmoittautuminen (200 potilasta) on suoritettu.
Tunnistetut potilaat kutsutaan käynnille (seulontakäynti) tietoisen suostumuksen, haastattelun ja verinäytteiden ottamiseksi mahdollisia immunogeenisuustestejä varten. Retrospektiivinen tiedonkeruu, mukaan lukien aikaisempi immunogeenisyystila ja altistuspäivien lukumäärä, suoritetaan sairaalan asiakirjoista, potilaspäiväkirjasta. Immunogeenisuus testataan keskitetyssä laboratoriossa Iranissa käyttämällä PT-pohjaista Bethesda-määritystä.
Potilaat otetaan mukaan, jos heille tehtiin negatiivinen immunogeenisuustesti aikaisintaan sen jälkeen, kun NovoSeven ei ollut enää saatavilla Iranissa. Potilaat, joilla ei ole aikaisempaa negatiivista immunogeenisuustestiä, otetaan mukaan, jos ne ovat negatiivisia tämän tutkimuksen seulonnan aikana suoritetussa immunogeenisyystestissä.
Mukaan otettuja potilaita seurataan vähintään 12 kuukauden ajan immunogeenisyyden ja haittavaikutusten varalta.
Potilaita, joilla on positiivinen aikaisempi immunogeenisuustesti tai positiiviset tulokset seulonnassa tehdyssä immunogeenisuustestissä (potilaat, joilla ei ole aikaisempaa immunogeenisuustestiä), ei oteta mukaan, vaan heidät rekisteröidään ja seurataan 12 kuukauden ajan (tai pidempään) tietojen keräämiseksi heidän sairautensa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Tehran, Iran, islamilainen tasavalta
- Iranian Blood Transfusion Organization (IBTO)
-
Tehran, Iran, islamilainen tasavalta
- MAHTA (Iranian Hemophilia and Thrombophilia Association)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on hemofilia A tai B ja estäjät, VII-tekijän puutos, Glanzmannin trombosthenia
- Käsitelty AryoSevenillä päivittäisessä käytännössä,
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus (lapsille vanhemmat).
- immunogeenisuustesti negatiivinen, tehty aikaisintaan sen jälkeen, kun NovoSeven ei ollut enää saatavilla Iranissa. Potilaat, joilla ei ole aikaisempaa negatiivista immunogeenisuustestiä, tulee ottaa mukaan tämän tutkimuksen seulonnan aikana suoritettuun immunogeenisuustestiin, jos ne ovat negatiivisia.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka saivat NovoSeveniä mihin tahansa käyttöaiheeseen milloin tahansa ennen tutkimukseen ottamista, kunnes immunogeenisuustesti sulki pois NovoSeveniin liittyvän immunogeenisyyden kehittymisen.
- Rinnakkais osallistuminen toiseen kokeelliseen lääketutkimukseen.
- Rinnakkais osallistuminen toiseen markkinoituun lääketutkimukseen (paitsi AryoSeven), joka voi vaikuttaa tutkimuksen immunogeenisyyspäätepisteeseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Immunogeenisuus (neutralisoivat vasta-aineet FVII:tä vastaan)
Aikaikkuna: Plasmanäytteissä, jotka on otettu 12 kuukautta potilaan sisällyttämisen jälkeen.
|
Immunogeenisuus arvioidaan PT-pohjaisella Bethesda-määrityksellä.
Jos tulos on positiivinen, eri erikoislaboratorio suorittaa inhibiittoritestin käyttämällä toista erikseen otettua näytettä varmistusmittauksena.
|
Plasmanäytteissä, jotka on otettu 12 kuukautta potilaan sisällyttämisen jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääkkeiden haittavaikutukset
Aikaikkuna: Lääkkeiden haittavaikutuksia seurataan koko tutkimuksen ajan, potilastutkimuksesta 12 kuukauden seurantaan asti.
|
Potilaiden ilmoittamat AryoSevenin antamiseen liittyvät haittavaikutukset.
|
Lääkkeiden haittavaikutuksia seurataan koko tutkimuksen ajan, potilastutkimuksesta 12 kuukauden seurantaan asti.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mohammad Faranoush, MD, Hazrat Rasool Akram Hospital, MAHAK Children's Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARY2016-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Tekijän VII puutos
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityRekrytointiCore Binding Factor Akuutti myelooinen leukemia | KIT Mutaatioihin liittyvät kasvaimetKiina
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIEspanja, Yhdysvallat, Portugali
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...RekrytointiAkuutti myelooinen leukemia | Core-Binding FactorKiina
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncSaatavillaSly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VII
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncPRA Health SciencesRekrytointiSly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VII | MPS 7Yhdysvallat, Saksa, Brasilia, Argentiina, Ranska, Alankomaat, Portugali, Espanja, Turkki
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | MPS VII | MPS 7Yhdysvallat
-
The Hospital for Sick ChildrenBristol-Myers SquibbLopetettuTulenkestävät tai toistuvat hypermutoidut pahanlaatuiset kasvaimet | Biallelic Mismatch Repair Deficiency (bMMRD) -positiiviset potilaatYhdysvallat, Ranska, Kanada, Australia, Israel
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityPeking University People's Hospital; Guangzhou First People's Hospital; Sun... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiCore Binding Factor Akuutti myelooinen leukemiaKiina
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisMukopolysakkaridoosi | Sly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VIIYhdysvallat, Brasilia, Meksiko, Portugali
-
Niguarda HospitalRekrytointiCore Binding Factor Acute Myeloid Leukemia (CBF-AML)Italia