Estudio prospectivo no intervencionista para evaluar la inmunogenicidad de AryoSeven
Un estudio observacional posterior a la comercialización en Irán para determinar el estado de inmunogenicidad en pacientes que han recibido rFVIIa AryoSeven.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Se trata de una evaluación prospectiva, observacional, no intervencionista, de la inmunogenicidad (anticuerpos neutralizantes frente al FVII) de pacientes con Hemofilia A o B con inhibidores, Deficiencia del Factor VII, Trombastenia de Glanzmann, que han recibido una o más dosis de AryoSeven en la práctica diaria. Este estudio se lleva a cabo en Irán, donde AryoSeven está disponible en el mercado desde el 21 de agosto de 2012 y NovoSeven ya no está disponible desde 2013. Los pacientes se recuperarán del Registro iraní de pacientes con hemofilia de MATHA (Asociación iraní de hemofilia y trombofilia, Teherán, Irán). El Registry Patient Screener revisará secuencialmente a los pacientes en el Registro para identificar a los pacientes que han recibido tratamiento con AryoSeven, en orden cronológico inverso de inclusión en el registro, a partir de una fecha 6 meses antes de la fecha de este estudio y hasta cuando el tamaño de la muestra para inscribir (200 pacientes) se ha completado.
Se llamará a los pacientes identificados para una visita (visita de selección) para dar su consentimiento informado, entrevista y recolección de muestras de sangre para pruebas prospectivas de inmunogenicidad. La recopilación retrospectiva de datos, incluido el estado de inmunogenicidad anterior y el número de días de exposición, se realizará en los registros del hospital, diario del paciente. La inmunogenicidad será probada por un laboratorio centralizado en Irán utilizando el ensayo Bethesda basado en PT.
Se inscribirá a los pacientes si tuvieron una prueba de inmunogenicidad negativa, realizada lo antes posible después de que NovoSeven ya no estuviera disponible en Irán. Los pacientes que no tengan una prueba de inmunogenicidad negativa previa se inscribirán si la prueba de inmunogenicidad realizada durante la selección para este estudio dio negativo.
Se realizará un seguimiento de los pacientes inscritos durante al menos 12 meses en cuanto a inmunogenicidad y reacciones adversas a los medicamentos.
Los pacientes que tengan una prueba de inmunogenicidad anterior positiva o resultados positivos en la prueba de inmunogenicidad realizada en la selección (pacientes sin una prueba de inmunogenicidad previa), no serán inscritos, pero sí registrados y seguidos durante 12 meses (o más) para recopilar datos sobre la historia natural de su enfermedad
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Tehran, Irán (República Islámica de
- Iranian Blood Transfusion Organization (IBTO)
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Tehran, Irán (República Islámica de
- MAHTA (Iranian Hemophilia and Thrombophilia Association)
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con Hemofilia A o B con inhibidores, Déficit de Factor VII, Trombastenia de Glanzmann
- Tratado con AryoSeven en la práctica diaria,
- Consentimiento informado firmado (padres para niños).
- una prueba de inmunogenicidad negativa, realizada lo antes posible después de que NovoSeven ya no estuviera disponible en Irán. Los pacientes que no tengan una prueba de inmunogenicidad negativa previa deben inscribirse si la prueba de inmunogenicidad realizada durante la selección para este estudio dio negativo.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que recibieron NovoSeven para cualquier indicación en cualquier momento antes de la inclusión en el estudio, hasta que una prueba de inmunogenicidad descartó el desarrollo de inmunogenicidad relacionada con NovoSeven.
- Participación paralela en otro ensayo de fármacos experimentales.
- Participación paralela en otro ensayo de fármaco comercializado (excepto AryoSeven) que puede afectar el criterio de valoración de inmunogenicidad del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Inmunogenicidad (anticuerpos neutralizantes frente al FVII)
Periodo de tiempo: En muestras de plasma obtenidas 12 meses después de la inclusión del paciente.
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La inmunogenicidad se evaluará con el ensayo Bethesda basado en PT.
En caso de resultados positivos, un laboratorio especializado diferente realizará una nueva prueba del inhibidor utilizando una segunda muestra extraída por separado como medida de confirmación.
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En muestras de plasma obtenidas 12 meses después de la inclusión del paciente.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Las reacciones adversas a medicamentos
Periodo de tiempo: Las reacciones adversas a los medicamentos se controlarán durante todo el ensayo, desde la inclusión del paciente hasta los 12 meses de seguimiento.
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Reacciones adversas al medicamento relacionadas con la administración de AryoSeven notificadas por los pacientes.
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Las reacciones adversas a los medicamentos se controlarán durante todo el ensayo, desde la inclusión del paciente hasta los 12 meses de seguimiento.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Mohammad Faranoush, MD, Hazrat Rasool Akram Hospital, MAHAK Children's Hospital, Iran University of Medical Sciences, Tehran
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Deficiencia de factor VII
- Trombastenia
Otros números de identificación del estudio
- ARY2016-01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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