Prospektiv, icke-interventionell studie för att utvärdera immunogenicitet hos AryoSeven

Detta är en icke-interventionell, observationell, prospektiv utvärdering av immunogenicitet (neutraliserande antikroppar mot FVII) hos patienter med hemofili A eller B med inhibitorer, faktor VII-brist, Glanzmanns trombasteni, som har fått en eller flera doser av AryoSeven i den dagliga praktiken. Denna studie genomförs i Iran där AryoSeven är tillgänglig på marknaden sedan 2012-8-21 och NovoSeven inte längre är tillgänglig sedan 2013. Patienterna kommer att hämtas från det iranska registret för hemofilipatienter i MATHA (Iranian Hemophilia and Thrombophilia Association, Teheran, Iran). Registry Patient Screener kommer sekventiellt att granska patienter i registret för att identifiera patienter som har fått behandling med AryoSeven, i omvänd kronologisk ordningsföljd för inkludering i registret, med start från ett datum 6 månader före datumet för denna studie och tills urvalsstorleken att registrera (200 patienter) är klar.

Patienter som identifieras kommer att kallas till ett besök (screening-besök) för att ge informerat samtycke, intervju och blodprovtagning för prospektiv immunogenicitetstestning. Retrospektiv datainsamling, inklusive tidigare immunogenicitetsstatus och antalet exponeringsdagar, kommer att utföras på sjukhusjournaler, patientdagbok. Immunogenicitet kommer att testas av ett centraliserat laboratorium i Iran med hjälp av den PT-baserade Bethesda-analysen.

Patienter kommer att registreras om de hade ett negativt immunogenicitetstest, utfört tidigast efter att NovoSeven inte längre var tillgängligt i Iran. Patienter som inte har ett tidigare negativt immunogenicitetstest kommer att inkluderas om de är negativa vid immunogenicitetstest utfört under screening för denna studie.

De inskrivna patienterna kommer att följas i minst 12 månader för immunogenicitet och biverkningar.

Patienter som har ett positivt tidigare immunogenicitetstest eller resultat positivt vid immunogenicitetstest utfört vid screening (patienter utan tidigare immunogenicitetstest), kommer inte att registreras, utan registreras och följas i 12 månader (eller längre) för att samla in data om den naturliga historien av deras sjukdom.