Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av RG-012 hos personer med Alports syndrom

21. april 2022 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 1, åpen studie for å evaluere sikkerheten, farmakodynamikken og farmakokinetikken til RG-012 for injeksjon, inkludert dens effekt på renal microRNA-21, hos personer med Alport-syndrom

Dette er en fase 1, åpen, multisenterstudie av sikkerheten, farmakodynamikken og farmakokinetikken til RG-012 administrert til personer med Alports syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1, multisenterstudie av sikkerheten, farmakodynamikken og farmakokinetikken til RG-012 administrert til personer med Alports syndrom. I løpet av denne åpne studien vil alle kvalifiserte fag motta RG-012. Studiet består av to deler (del A og del B). I løpet av del A vil halvparten av deltakerne få en enkeltdose RG-012 og halvparten vil få 4 doser RG-012 (en dose annenhver uke i 6 uker). Alle forsøkspersoner vil gjennomgå to nyrebiopsier, en før og en etter å ha fått RG-012, for å vurdere effekten av RG-012 på nyrene. Etter å ha fullført del A vil forsøkspersonene kunne gå inn i del B av studiet. Under del B vil alle forsøkspersoner motta RG-012 annenhver uke i 48 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Mesa, California, Forente stater, 91942
        • eStudySite
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90022
        • Academic Medical Research Institute
      • Riverside, California, Forente stater, 92505
        • Apex Research of Riverside
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33604
        • Eminence Medical & Clinical Research
    • Texas
      • Cypress, Texas, Forente stater, 77429
        • Houston Nephrology Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84107
        • Utah Kidney Research Institute
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Allegiance Research Specialists, LLC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 61 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn eller kvinner i alderen 18 til 65 år
  2. Bekreftet diagnose av Alport syndrom
  3. eGFR mellom 40 og 90 ml/min/1,73m2
  4. Proteinuri på minst 300 mg protein/g kreatinin
  5. For personer som tar en ACE-hemmer eller en ARB, bør doseringsregimet være stabilt i minst 30 dager før screening
  6. Villig til å overholde prevensjonskrav

Ekskluderingskriterier:

  1. Årsaker til kronisk nyresykdom bortsett fra Alport syndrom (som diabetisk nefropati, hypertensiv nefropati, lupus nefropati eller IgA nefropati)
  2. Sluttstadium nyresykdom (ESRD) som dokumentert av pågående dialysebehandling eller historie med nyretransport
  3. Enhver annen tilstand som kan utgjøre en risiko for forsøkspersonens sikkerhet og velvære
  4. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RG-012 Enkeltdose
1,5 mg/kg RG012 subkutan injeksjon
Legemiddel: RG012
RG012 i 0,3 % natriumklorid
Eksperimentell: RG012 annenhver uke
1,5 mg/kg RG012 subkutane injeksjoner annenhver uke
Legemiddel: RG012
RG012 i 0,3 % natriumklorid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet - Uønskede hendelser
Tidsramme: 8 uker
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
8 uker
Effekt av RG-012 på nyremikroRNA-21 (miR-21)
Tidsramme: 8 uker
Endring i miR-21-ekspresjon i nyrevev
8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk (PK) parameter - Cmax
Tidsramme: 8 uker
Maksimal observert plasmakonsentrasjon
8 uker
Farmakokinetisk (PK) parameter - Tmax
Tidsramme: 8 uker
Tid til maksimal observert plasmakonsentrasjon
8 uker
Farmakokinetisk (PK) parameter - AUC
Tidsramme: 8 uker
Areal under kurven for plasmakonsentrasjon vs. tid
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, M.D., Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. desember 2017

Primær fullføring (Faktiske)

20. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

20. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2022

Sist bekreftet

1. april 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PDY16327
  • RG012-06 (Annen identifikator: Regulus Therapeutics Inc.)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere