Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie RG-012 u subjektů s Alportovým syndromem

21. dubna 2022 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Fáze 1, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky RG-012 pro injekční podání, včetně jeho účinku na renální mikroRNA-21, u subjektů s Alportovým syndromem

Toto je Fáze 1, otevřená, multicentrická studie bezpečnosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky RG-012 podávaného subjektům s Alportovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je 1. fáze, multicentrická studie bezpečnosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky RG-012 podávaného subjektům s Alportovým syndromem. Během této otevřené studie obdrží všichni způsobilí jedinci RG-012. Studie se skládá ze dvou částí (část A a část B). Během části A polovina účastníků dostane jednu dávku RG-012 a polovina dostane 4 dávky RG-012 (jedna dávka každý druhý týden po dobu 6 týdnů). Všichni jedinci podstoupí dvě renální biopsie, jednu před a jednu po podání RG-012, aby se vyhodnotil účinek RG-012 na ledviny. Po dokončení části A budou moci subjekty vstoupit do části B studia. Během části B budou všechny subjekty dostávat RG-012 každý druhý týden po dobu 48 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Mesa, California, Spojené státy, 91942
        • eStudySite
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90022
        • Academic Medical Research Institute
      • Riverside, California, Spojené státy, 92505
        • Apex Research of Riverside
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33604
        • Eminence Medical & Clinical Research
    • Texas
      • Cypress, Texas, Spojené státy, 77429
        • Houston Nephrology Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84107
        • Utah Kidney Research Institute
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Allegiance Research Specialists, LLC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 63 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku 18 až 65 let
  2. Potvrzená diagnóza Alportova syndromu
  3. eGFR mezi 40 a 90 ml/min/1,73 m2
  4. Proteinurie alespoň 300 mg proteinu/g kreatininu
  5. U subjektů užívajících inhibitor ACE nebo ARB by měl být dávkovací režim stabilní alespoň 30 dní před screeningem
  6. Ochota dodržovat antikoncepční požadavky

Kritéria vyloučení:

  1. Příčiny chronického onemocnění ledvin kromě Alportova syndromu (jako je diabetická nefropatie, hypertenzní nefropatie, lupusová nefritida nebo IgA nefropatie)
  2. Onemocnění ledvin v konečném stadiu (ESRD), o čemž svědčí pokračující dialyzační léčba nebo anamnéza renálního transportu
  3. Jakýkoli jiný stav, který může představovat riziko pro bezpečnost a pohodu subjektu
  4. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RG-012 Jedna dávka
1,5 mg/kg RG012 subkutánní injekce
Lék: RG012
RG012 v 0,3% chloridu sodném
Experimentální: RG012 Každý druhý týden
1,5 mg/kg RG012 subkutánní injekce každý druhý týden
Lék: RG012
RG012 v 0,3% chloridu sodném

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost – Nežádoucí události
Časové okno: 8 týdnů
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
8 týdnů
Účinek RG-012 na renální mikroRNA-21 (miR-21)
Časové okno: 8 týdnů
Změna exprese miR-21 v renální tkáni
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický (PK) parametr - Cmax
Časové okno: 8 týdnů
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace
8 týdnů
Farmakokinetický (PK) parametr - Tmax
Časové okno: 8 týdnů
Čas do dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace
8 týdnů
Farmakokinetický (PK) parametr - AUC
Časové okno: 8 týdnů
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, M.D., Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

20. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

20. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

14. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PDY16327
  • RG012-06 (Jiný identifikátor: Regulus Therapeutics Inc.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alportův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit