Tutkimus RG-012:sta potilailla, joilla on Alportin syndrooma
torstai 21. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Vaihe 1, avoin tutkimus RG-012:n turvallisuuden, farmakodynamiikan ja farmakokinetiikan arvioimiseksi injektiota varten, mukaan lukien sen vaikutus munuaisten mikroRNA-21:een, potilailla, joilla on Alportin oireyhtymä
Tämä on vaiheen 1, avoin, monikeskustutkimus RG-012:n turvallisuudesta, farmakodynamiikasta ja farmakokinetiikasta, jota annettiin henkilöille, joilla on Alportin oireyhtymä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1, monikeskustutkimus RG-012:n turvallisuudesta, farmakodynamiikasta ja farmakokinetiikasta, jota annetaan henkilöille, joilla on Alportin oireyhtymä.
Tämän avoimen tutkimuksen aikana kaikki kelvolliset koehenkilöt saavat RG-012:n.
Tutkimus koostuu kahdesta osasta (osa A ja osa B).
Osan A aikana puolet osallistujista saa yhden annoksen RG-012:ta ja puolet 4 annosta RG-012:ta (yksi annos joka toinen viikko 6 viikon ajan).
Kaikille koehenkilöille tehdään kaksi munuaisbiopsiaa, yksi ennen RG-012:n saamista ja toinen sen jälkeen, jotta voidaan arvioida RG-012:n vaikutus munuaisiin.
Osan A suorittamisen jälkeen koehenkilöt voivat siirtyä tutkimuksen osaan B.
B-osan aikana kaikki koehenkilöt saavat RG-012:n joka toinen viikko 48 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
La Mesa, California, Yhdysvallat, 91942
- eStudySite
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90022
- Academic Medical Research Institute
-
Riverside, California, Yhdysvallat, 92505
- Apex Research of Riverside
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33604
- Eminence Medical & Clinical Research
-
-
Texas
-
Cypress, Texas, Yhdysvallat, 77429
- Houston Nephrology Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Utah Kidney Research Institute
-
-
Wisconsin
-
Wauwatosa, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Allegiance Research Specialists, LLC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet tai naiset, 18-65-vuotiaat
- Alportin oireyhtymän vahvistettu diagnoosi
- eGFR välillä 40 - 90 ml/min/1,73 m2
- Proteinuria vähintään 300 mg proteiinia/g kreatiniinia
- ACE:n estäjää tai ARB:tä käyttävien potilaiden annostusohjelman tulee olla vakaa vähintään 30 päivää ennen seulontaa
- Valmis noudattamaan ehkäisyvaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
- Kroonisen munuaissairauden syyt Alportin oireyhtymän lisäksi (kuten diabeettinen nefropatia, hypertensiivinen nefropatia, lupus-nefriitti tai IgA-nefropatia)
- loppuvaiheen munuaissairaus (ESRD), josta on osoituksena meneillään oleva dialyysihoito tai aiemmat munuaiskuljetukset
- Mikä tahansa muu tila, joka voi aiheuttaa riskin tutkittavan turvallisuudelle ja hyvinvoinnille
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RG-012 kerta-annos
1,5 mg/kg RG012-injektio ihon alle
|
RG012 0,3 % natriumkloridissa
|
|
Kokeellinen: RG012 Joka toinen viikko
1,5 mg/kg RG012-injektiot ihon alle joka toinen viikko
|
RG012 0,3 % natriumkloridissa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus – haittatapahtumat
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
|
8 viikkoa
|
|
RG-012:n vaikutus munuaisten mikroRNA-21:een (miR-21)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Muutos miR-21:n ilmentymisessä munuaiskudoksessa
|
8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokineettinen (PK) parametri - Cmax
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Suurin havaittu plasmapitoisuus
|
8 viikkoa
|
|
Farmakokineettinen (PK) parametri - Tmax
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Aika plasman suurimman havaitun pitoisuuden saavuttamiseen
|
8 viikkoa
|
|
Farmakokineettinen (PK) parametri - AUC
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Plasman pitoisuus vs. aika -käyrän alla oleva pinta-ala
|
8 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, M.D., Sanofi
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 22. joulukuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. toukokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. toukokuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 22. lokakuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. joulukuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 14. joulukuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 25. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PDY16327
- RG012-06 (Muu tunniste: Regulus Therapeutics Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .