Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van RG-012 bij proefpersonen met het Alport-syndroom

21 april 2022 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een open-label fase 1-onderzoek om de veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van RG-012 voor injectie te evalueren, inclusief het effect ervan op renale microRNA-21, bij proefpersonen met het syndroom van Alport

Dit is een fase 1, open-label, multicenter onderzoek naar de veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van RG-012 toegediend aan proefpersonen met het Alport-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 1-onderzoek in meerdere centra naar de veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van RG-012 toegediend aan proefpersonen met het Alport-syndroom. Tijdens deze open-label studie zullen alle in aanmerking komende proefpersonen RG-012 ontvangen. Het onderzoek bestaat uit twee delen (deel A en deel B). Tijdens deel A krijgt de helft van de deelnemers een enkele dosis RG-012 en de andere helft krijgt 4 doses RG-012 (één dosis om de week gedurende 6 weken). Alle proefpersonen zullen twee nierbiopten ondergaan, één voor en één na ontvangst van RG-012, om het effect van RG-012 op de nier te beoordelen. Na voltooiing van deel A kunnen proefpersonen deel B van het onderzoek ingaan. Tijdens deel B krijgen alle proefpersonen gedurende 48 weken om de week RG-012.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Mesa, California, Verenigde Staten, 91942
        • eStudySite
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90022
        • Academic Medical Research Institute
      • Riverside, California, Verenigde Staten, 92505
        • Apex Research of Riverside
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33604
        • Eminence Medical & Clinical Research
    • Texas
      • Cypress, Texas, Verenigde Staten, 77429
        • Houston Nephrology Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Utah Kidney Research Institute
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Allegiance Research Specialists, LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 63 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen of vrouwen van 18 tot 65 jaar
  2. Bevestigde diagnose van het syndroom van Alport
  3. eGFR tussen 40 en 90 ml/min/1,73 m2
  4. Proteïnurie van ten minste 300 mg eiwit/g creatinine
  5. Voor proefpersonen die een ACE-remmer of een ARB gebruiken, moet het doseringsregime gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening stabiel zijn
  6. Bereid om te voldoen aan anticonceptie-eisen

Uitsluitingscriteria:

  1. Oorzaken van chronische nierziekte naast het Alport-syndroom (zoals diabetische nefropathie, hypertensieve nefropathie, lupus-nefritis of IgA-nefropathie)
  2. Eindstadium nierziekte (ESRD) zoals blijkt uit lopende dialysetherapie of voorgeschiedenis van niertransport
  3. Elke andere aandoening die een risico kan vormen voor de veiligheid en het welzijn van de proefpersoon
  4. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RG-012 enkele dosis
1,5 mg/kg RG012 subcutane injectie
Geneesmiddel: RG012
RG012 in 0,3% natriumchloride
Experimenteel: RG012 Om de week
1,5 mg/kg RG012 subcutane injecties eenmaal per twee weken
Geneesmiddel: RG012
RG012 in 0,3% natriumchloride

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid - Bijwerkingen
Tijdsspanne: 8 weken
Incidentie en ernst van bijwerkingen
8 weken
Effect van RG-012 op renaal microRNA-21 (miR-21)
Tijdsspanne: 8 weken
Verandering in miR-21-expressie in nierweefsel
8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetische (PK) parameter - Cmax
Tijdsspanne: 8 weken
Maximale waargenomen plasmaconcentratie
8 weken
Farmacokinetische (PK) parameter - Tmax
Tijdsspanne: 8 weken
Tijd tot maximale waargenomen plasmaconcentratie
8 weken
Farmacokinetische (PK) parameter - AUC
Tijdsspanne: 8 weken
Gebied onder de curve plasmaconcentratie vs. tijd
8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, M.D., Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 mei 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 mei 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PDY16327
  • RG012-06 (Andere identificatie: Regulus Therapeutics Inc.)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Alport

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren