Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie RG-012 u pacjentów z zespołem Alporta

21 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Otwarte badanie fazy 1 w celu oceny bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki RG-012 do wstrzykiwań, w tym jego wpływu na mikroRNA-21 w nerkach, u pacjentów z zespołem Alporta

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki RG-012 podawanego pacjentom z zespołem Alporta.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa, farmakodynamiki i farmakokinetyki RG-012 podawanego pacjentom z zespołem Alporta. Podczas tego otwartego badania wszyscy kwalifikujący się uczestnicy otrzymają RG-012. Badanie składa się z dwóch części (część A i część B). Podczas części A połowa uczestników otrzyma pojedynczą dawkę RG-012, a połowa otrzyma 4 dawki RG-012 (jedna dawka co drugi tydzień przez 6 tygodni). Wszyscy pacjenci zostaną poddani dwóm biopsjom nerki, jednej przed i jednej po otrzymaniu RG-012, w celu oceny wpływu RG-012 na nerki. Po ukończeniu części A badani będą mogli przystąpić do części B badania. Podczas części B wszyscy badani będą otrzymywać RG-012 co drugi tydzień przez 48 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Mesa, California, Stany Zjednoczone, 91942
        • eStudySite
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90022
        • Academic Medical Research Institute
      • Riverside, California, Stany Zjednoczone, 92505
        • Apex Research of Riverside
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33604
        • Eminence Medical & Clinical Research
    • Texas
      • Cypress, Texas, Stany Zjednoczone, 77429
        • Houston Nephrology Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • Utah Kidney Research Institute
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Allegiance Research Specialists, LLC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 63 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 65 lat
  2. Potwierdzona diagnoza zespołu Alporta
  3. eGFR między 40 a 90 ml/min/1,73 m2
  4. Białkomocz co najmniej 300 mg białka/g kreatyniny
  5. W przypadku pacjentów przyjmujących inhibitor ACE lub ARB schemat dawkowania powinien być stabilny przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym
  6. Gotowość do przestrzegania wymagań dotyczących antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Przyczyny przewlekłej choroby nerek oprócz zespołu Alporta (takie jak nefropatia cukrzycowa, nefropatia nadciśnieniowa, toczniowe zapalenie nerek lub nefropatia IgA)
  2. Schyłkowa niewydolność nerek (ESRD) potwierdzona trwającą dializą lub historią transportu nerkowego
  3. Wszelkie inne warunki, które mogą stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa i dobrego samopoczucia uczestnika
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RG-012 Pojedyncza dawka
Wstrzyknięcie podskórne 1,5 mg/kg RG012
Lek: RG012
RG012 w 0,3% chlorku sodu
Eksperymentalny: RG012 Co drugi tydzień
1,5 mg/kg RG012 podskórne wstrzyknięcia co drugi tydzień
Lek: RG012
RG012 w 0,3% chlorku sodu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo — zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 8 tygodni
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych
8 tygodni
Wpływ RG-012 na mikroRNA-21 nerek (miR-21)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Zmiana ekspresji miR-21 w tkance nerkowej
8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametr farmakokinetyczny (PK) - Cmax
Ramy czasowe: 8 tygodni
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu
8 tygodni
Parametr farmakokinetyczny (PK) - Tmax
Ramy czasowe: 8 tygodni
Czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia w osoczu
8 tygodni
Parametr farmakokinetyczny (PK) - AUC
Ramy czasowe: 8 tygodni
Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu
8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, M.D., Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PDY16327
  • RG012-06 (Inny identyfikator: Regulus Therapeutics Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Alporta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj