Studie som sammenligner ukentlig intravenøs administrering av OctaAlpha1 med et markedsført preparat Glassia® hos personer med alfa-1-antitrypsin-mangel
6. april 2018 oppdatert av: Octapharma
En randomisert, dobbeltblind, parallellgruppe, multisenter, farmakokinetisk studie som sammenligner ukentlig intravenøs administrering av OctaAlpha1 (Octapharma) med et markedsført preparat Glassia® (Kamada Ltd.) hos pasienter med alfa-1-antitrypsin-mangel
Denne randomiserte studien blir utført for å vise ikke-underlegenhet av OctaAlpha1 sammenlignet med Glassia® når det gjelder bunnnivåer i serum ved steady state.
Dette vil bli utført hos personer med alfa-1-antitrypsin-mangel og kliniske tegn på emfysem.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle personer som trenger kronisk IV-forsterkning og vedlikeholdsbehandling med A1PI på grunn av medfødt alfa-1-proteinasehemmer (A1PI) mangel og klinisk diagnostisert emfysem
- ≥18 år
- Personer med A1PI serumkonsentrasjon <11 µM ved screening
Følgende bronkodilatatorer:
- Innledende FEV1(pred) mellom 25 % og 75 % eller
- Hvis den opprinnelige FEV1 var større enn 75 % av forutsagt, vil en diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLC O) mindre enn 70 % av forutsagt
- Følgende bronkodilatorer: Initialt tvungen ekspiratorisk volum/tvungen vital kapasitet (FEV1/FVC)-forhold mindre enn 70 %
- Ikke-røyk i minst 6 måneder før studiebehandling starter
- Kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke
- Kvinner i reproduktiv alder: negativt resultat av graviditetstest (humant koriongonadotropin [HCG]-basert analyse) og avtale om å bruke adekvat prevensjon i løpet av studien
Ekskluderingskriterier:
- Enhver inflammatorisk tilstand eller ondartet svulst i løpet av de 7 dagene før behandlingen starter som ifølge etterforskerens vurdering kan påvirke metabolismen til en enzymhemmer som A1PI
- Mer enn én A1PI-mangelrelatert forverring og/eller sykehusinnleggelse i løpet av de 3 månedene før studiebehandlingen starter
- Klinisk signifikant lever- eller nyresykdom i de foregående 6 månedene før studiebehandlingen starter
- Alvorlig gassutvekslingsavvik (dvs. PaCO2 ≥46 mmHg)
- Kjent IgA-mangel med dokumenterte antistoffer mot IgA
- Anamnese med overfølsomhet overfor blod- eller plasmaavledede produkter, eller en hvilken som helst komponent i produktet
- Kjent tilstedeværelse av antistoffer mot A1PI
- Seropositivitet for HBsAg eller HCV, HIV-1/2 IgG antistoffer
- Administrering av A1PI-produkter i løpet av 4 uker før studiebehandlingen starter
- Deltakelse i en annen klinisk studie for øyeblikket eller i løpet av 3 måneder før studiebehandlingen starter.
- Levende viral vaksinasjon i løpet av den siste måneden før studiebehandlingen starter
- En nåværende livstruende malignitet
- Akuttoperasjon innen 3 måneder før studiebehandling starter
- Historie om, eller mistenkt, alkohol- eller narkotikamisbruk innen 1 år før studiebehandlingen starter eller for øyeblikket i behandling med narkotikamisbruk
- Gravide og ammende kvinner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: OctaAlpha1
|
For OctaAlpha1 vil standard ukentlig dose på 60 mg/kg gis for 24 påfølgende infusjoner
|
|
Aktiv komparator: Glassia®
|
For Glassia vil standard ukentlig dose på 60 mg/kg gis for 24 påfølgende infusjoner
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Non-inferioritet av OctaAlpha1 sammenlignet med Glassia® når det gjelder bunnnivåer i serum ved steady state
Tidsramme: 26 uker
|
Non-inferioritet av OctaAlpha1 sammenlignet med Glassia® når det gjelder bunnnivåer i serum ved steady state
|
26 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (AUC)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkeltdose mellom de to behandlingsgruppene som beregner arealet under plasmakonsentrasjon-tid-kurven (AUC)-forholdet: 90 % konfidensintervall (CI) bør ligge innenfor 80 %-125 %.
|
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
|
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (Cmax)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkeltdose mellom de to behandlingsgruppene ved å beregne maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)-forhold: 90 % KI bør ligge innenfor 80 %-125 %
|
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
|
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (tmax)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene ved å beregne tmax (tid for å nå maksimal serumkonsentrasjon)
|
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
|
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (t1/2)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene ved å beregne t1/2 (tilsynelatende terminal halveringstid)
|
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
|
Sammenlign farmakokinetiske parametere etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene etter prinsipper for bioekvivalenstesting (λZ)
Tidsramme: Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
Sammenlign PK-parametre etter en enkelt dose mellom de to behandlingsgruppene ved å beregne λZ (tilsynelatende terminal eliminasjonshastighetskonstant bestemt ved log-lineær regresjonsanalyse)
|
Tidsperiode inkludert dag 1 til 14 etter første infusjon i studien
|
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 26 uker
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på forekomst av uønskede hendelser
|
26 uker
|
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på blodtrykk
Tidsramme: 26 uker
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på blodtrykk
|
26 uker
|
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på puls
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på puls
|
26 uker
|
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på kroppstemperatur
Tidsramme: 26 uker
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på kroppstemperatur
|
26 uker
|
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på respirasjonsfrekvens
Tidsramme: 26 uker
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på respirasjonsfrekvens
|
26 uker
|
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hematokrit
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hematokrit via laboratorietest
|
26 uker
|
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og tolerabiliteten til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hemoglobin
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hemoglobin via laboratorietest
|
26 uker
|
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hvite blodceller
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og tolerabiliteten til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter hvite blodceller via laboratorietest
|
26 uker
|
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter blodplateantall
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av hematologisk parameter blodplatetall via laboratorietest
|
26 uker
|
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av leverparameteren alaninaminotransferase
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av leverparameteren alaninaminotransferase via laboratorietest
|
26 uker
|
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av leverparameteren aspartataminotransferase
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av leverparameteren aspartataminotransferase via laboratorietest
|
26 uker
|
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av nyreparameteren kreatinin
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av nyreparameter kreatinin via laboratorietest
|
26 uker
|
|
Vurder beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av nyreparameteren Blood Urea Nitrogen (BUN)
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på overvåking av nyreparameteren Blood Urea Nitrogen (BUN) via laboratorietest
|
26 uker
|
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på virussikkerhet (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN og parvovirus B19)
Tidsramme: 26 uker
|
Evaluer beskrivende sikkerheten og toleransen til OctaAlpha1 basert på virussikkerhet (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN og parvovirus B19)
|
26 uker
|
|
Laveste nivåer for A1PI
Tidsramme: 26 uker
|
Undersøk beskrivende bunnnivåene for A1PI og anti-NE-kapasiteten til OctaAlpha1 sammenlignet med Glassia®
|
26 uker
|
|
Farmakodynamikk av OctaAlpha1 som måler lungefunksjonstester
Tidsramme: 26 uker
|
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling av lungefunksjonstester (utført i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society Taskforce Standardization of Lung Function Testing guideline)
|
26 uker
|
|
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling Indusert sputumtest som måler mengden funksjonell og total A1PI i luftveisslimhinnevæsken i lungen.
Tidsramme: 26 uker
|
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling Indusert sputumtest som måler mengden funksjonell og total A1PI i luftveisslimhinnevæsken i lungen.
|
26 uker
|
|
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling Indusert sputumtest som måler mengden funksjonell og total LTB4 i luftveisslimhinnevæsken i lungen.
Tidsramme: 26 uker
|
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1-måling Indusert sputumtest som måler mengden funksjonell og total LTB4 i luftveisslimhinnevæsken i lungen.
|
26 uker
|
|
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1 som måler antistoffer mot A1PI ved bruk av normale områder i sentrallaboratoriet
Tidsramme: 26 uker
|
Undersøk farmakodynamikken til OctaAlpha1 som måler antistoffer mot A1PI ved bruk av normale områder i sentrallaboratoriet
|
26 uker
|
|
Bestem PK-parametere for A1PI-serumkonsentrasjonen versus tidskurven etter en enkelt dose OctaAlpha1
Tidsramme: 26 uker
|
Bestem PK-parametere for A1PI-serumkonsentrasjonen versus tidskurven etter en enkelt dose OctaAlpha1
|
26 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. juli 2018
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2019
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. desember 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. desember 2017
Først lagt ut (Faktiske)
28. desember 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. april 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. april 2018
Sist bekreftet
1. april 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Leversykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Subkutant emfysem
- Emfysem
- Alpha 1-antitrypsin mangel
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Proteasehemmere
- Serinproteinasehemmere
- Trypsinhemmere
- Alfa 1-Antitrypsin
Andre studie-ID-numre
- OctaAlpha1
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .