Tutkimus, jossa verrataan viikoittaista OctaAlpha1:n laskimonsisäistä antoa kaupan pidetyn Glassia®-valmisteen kanssa potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutos
perjantai 6. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Octapharma
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmän, monikeskustutkimus, farmakokineettinen tutkimus, jossa verrataan OctaAlpha1:n (Octapharma) viikoittaista suonensisäistä antoa markkinoituun Glassia®-valmisteeseen (Kamada Ltd.) potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutos.
Tämä satunnaistettu koe suoritetaan sen osoittamiseksi, että OctaAlpha1 ei ole huonompi kuin Glassia®, mitä tulee seerumin pohjapitoisuuksiin vakaassa tilassa.
Tämä tehdään henkilöillä, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutos ja joilla on kliinisiä merkkejä emfyseemasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Jokainen koehenkilö, joka tarvitsee kroonista IV augmentaatiota ja ylläpitohoitoa A1PI:llä synnynnäisen alfa-1-proteinaasin estäjän (A1PI) puutteen ja kliinisesti diagnosoidun emfyseeman vuoksi
- ≥18 vuoden ikä
- Henkilöt, joiden seerumin A1PI-pitoisuus <11 µM seulonnassa
Seuraavat bronkodilaattorit:
- Alkuperäinen FEV1 (pred) 25 % ja 75 % välillä tai
- Jos alkuperäinen FEV1 oli suurempi kuin 75 % ennustetusta, keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokyky (DLC O) on alle 70 % ennustetusta
- Keuhkoputkia laajentavat lääkkeet: Alkuperäisen pakotetun uloshengityksen tilavuuden/pakotetun vitaalikapasiteetin (FEV1/FVC) suhde alle 70 %
- Tupakointi vähintään 6 kuukautta ennen tutkimushoidon aloittamista
- Pystyy ymmärtämään ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen
- Lisääntymisiässä olevat naiset: negatiivinen tulos raskaustestistä (ihmisen koriongonadotropiiniin [HCG] perustuva määritys) ja suostumus käyttämään asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa tulehdustila tai pahanlaatuinen kasvain 7 päivän aikana ennen hoidon aloittamista, jotka tutkijan arvion mukaan voivat vaikuttaa entsyymi-inhibiittorin, kuten A1PI:n, metaboliaan
- Useampi kuin yksi A1PI-puutteeseen liittyvä paheneminen ja/tai sairaalahoito 3 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista
- Kliinisesti merkittävä maksa- tai munuaissairaus edellisten 6 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista
- Vakava kaasunvaihdon poikkeavuus (esim. PaCO2 ≥46 mmHg)
- Tunnettu IgA-puutos ja dokumentoitu IgA-vasta-aine
- Aiempi yliherkkyys verestä tai plasmasta johdetuille tuotteille tai jollekin tuotteen komponentille
- A1PI-vasta-aineiden tunnettu esiintyminen
- Seropositiivisuus HBsAg- tai HCV-, HIV-1/2-IgG-vasta-aineille
- A1PI-tuotteiden antaminen 4 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tällä hetkellä tai 3 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista.
- Elävä virusrokote viimeisen kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista
- Nykyinen hengenvaarallinen pahanlaatuinen kasvain
- Hätäleikkaus 3 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö historia tai epäilty 1 vuoden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai parhaillaan huumehoitoa
- Raskaana olevat ja imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: OctaAlpha1
|
OctaAlpha1:lle normaali viikkoannos 60 mg/kg annetaan 24 peräkkäisenä infuusiona.
|
|
Active Comparator: Glassia®
|
Glassialle annetaan 60 mg/kg:n normaali viikoittainen annos 24 peräkkäisenä infuusiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
OctaAlpha1 ei ole huonompi kuin Glassia® vakaan tilan seerumin pohjapitoisuuksissa
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
OctaAlpha1 ei ole huonompi kuin Glassia® vakaan tilan seerumin pohjapitoisuuksissa
|
26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vertaa PK-parametreja yhden annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä noudattaen bioekvivalenssitestauksen (AUC) periaatteita.
Aikaikkuna: Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
Vertaa PK-parametreja yhden annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä laskemalla plasman pitoisuus-aikakäyrän (AUC) -suhteen alla olevaa pinta-alaa: 90 %:n luottamusvälin (CI) tulee olla välillä 80–125 %.
|
Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
|
Vertaa PK-parametreja yhden annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä bioekvivalenssitestauksen (Cmax) periaatteiden mukaisesti
Aikaikkuna: Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
Vertaa PK-parametreja yksittäisen annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä laskemalla plasman maksimipitoisuuden (Cmax) -suhde: 90 %:n luottamusvälin tulisi olla 80-125 %.
|
Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
|
Vertaa PK-parametreja yhden annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä bioekvivalenssitestauksen (tmax) periaatteiden mukaisesti
Aikaikkuna: Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
Vertaa PK-parametreja yhden annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä laskemalla tmax (aika seerumin maksimipitoisuuden saavuttamiseen)
|
Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
|
Vertaa PK-parametreja yhden annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä bioekvivalenssitestauksen periaatteita noudattaen (t1/2)
Aikaikkuna: Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
Vertaa PK-parametreja yhden annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä laskemalla t1/2 (näennäinen terminaalinen puoliintumisaika)
|
Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
|
Vertaa PK-parametreja yhden annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä bioekvivalenssitestauksen (λZ) periaatteiden mukaisesti
Aikaikkuna: Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
Vertaa PK-parametreja yhden annoksen jälkeen kahden hoitoryhmän välillä laskemalla λZ (näennäinen terminaalinen eliminaationopeusvakio määritetty log-lineaarisella regressioanalyysillä)
|
Aikajakso, mukaan lukien päivät 1–14 ensimmäisen infuusion jälkeen tutkimuksessa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien esiintymisen perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien esiintymisen perusteella
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvaavasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys verenpaineen perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvaavasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys verenpaineen perusteella
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvaavasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys pulssin perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvaavasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys pulssin perusteella
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys kehon lämpötilan perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys kehon lämpötilan perusteella
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvaavasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys hengitystaajuuden perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvaavasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys hengitystaajuuden perusteella
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys hematologisen parametrin hematokriittien seurannan perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys hematologisen parametrin hematokriittisen seurannan perusteella laboratoriotestin avulla
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys hematologisen parametrin hemoglobiinin seurannan perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys hematologisen parametrin hemoglobiinin seurannan perusteella laboratoriotestillä
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys valkosolujen hematologisten parametrien seurannan perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys valkosolujen hematologisten parametrien seurannan perusteella laboratoriotestillä
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys hematologisten parametrien verihiutaleiden määrän seurannan perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys hematologisten parametrien verihiutaleiden määrän seurannan perusteella laboratoriotestin avulla
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys maksaparametrin alaniiniaminotransferaasin seurannan perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys maksan parametrien alaniiniaminotransferaasin seurannan perusteella laboratoriotestillä
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys maksaparametrin aspartaattiaminotransferaasin seurannan perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys maksaparametrin aspartaattiaminotransferaasin seurannan perusteella laboratoriotestillä
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys munuaisten kreatiniiniparametrin seurannan perusteella
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuutta ja siedettävyyttä seuraamalla munuaisparametrin kreatiniinia laboratoriotestillä
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys munuaisparametrin veren ureatypen (BUN) seurannan perusteella.
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys munuaisparametrin veren ureatypen (BUN) seurannan perusteella laboratoriotestillä
|
26 viikkoa
|
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys virusturvallisuuden perusteella (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN ja parvovirus B19)
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Arvioi kuvailevasti OctaAlpha1:n turvallisuus ja siedettävyys virusturvallisuuden perusteella (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN ja parvovirus B19)
|
26 viikkoa
|
|
A1PI-tasot
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Tutki kuvailevasti OctaAlpha1:n A1PI:n ja anti-NE-kapasiteetin pohjatasoja verrattuna Glassia®:iin
|
26 viikkoa
|
|
OctaAlpha1:n farmakodynamiikka, joka mittaa keuhkojen toimintakokeita
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Tutkia OctaAlpha1:tä mittaavien keuhkojen toimintatestien farmakodynamiikkaa (tehty American Thoracic Society/European Respiratory Society Taskforce Standardization of Lung Function Testing -ohjeen mukaisesti)
|
26 viikkoa
|
|
Tutki OctaAlpha1-mittauksen farmakodynamiikkaa Indusoitu ysköstesti, joka mittaa toiminnallisen ja kokonais-A1PI:n määrää keuhkojen hengitysteiden limakalvonesteestä.
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Tutki OctaAlpha1-mittauksen farmakodynamiikkaa Indusoitu ysköstesti, joka mittaa toiminnallisen ja kokonais-A1PI:n määrää keuhkojen hengitysteiden limakalvonesteestä.
|
26 viikkoa
|
|
Tutki OctaAlpha1-mittauksen farmakodynamiikkaa Indusoitu ysköstesti, joka mittaa toiminnallisen ja kokonais-LTB4:n määrää keuhkojen hengitysteiden limakalvonesteestä.
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Tutki OctaAlpha1-mittauksen farmakodynamiikkaa Indusoitu ysköstesti, joka mittaa toiminnallisen ja kokonais-LTB4:n määrää keuhkojen hengitysteiden limakalvonesteestä.
|
26 viikkoa
|
|
Tutki OctaAlpha1:n farmakodynamiikkaa mittaamalla A1PI:n vasta-aineita käyttämällä keskuslaboratorion normaaleja alueita
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Tutki OctaAlpha1:n farmakodynamiikkaa mittaamalla A1PI:n vasta-aineita käyttämällä keskuslaboratorion normaaleja alueita
|
26 viikkoa
|
|
Määritä A1PI-seerumin pitoisuuden PK-parametrit ajan funktiona käyrältä yhden OctaAlpha1-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Määritä A1PI-seerumin pitoisuuden PK-parametrit ajan funktiona käyrältä yhden OctaAlpha1-annoksen jälkeen
|
26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. joulukuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 28. joulukuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. huhtikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Alfa 1-antitrypsiinin puutos
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Seriiniproteinaasin estäjät
- Trypsiinin estäjät
- Alfa 1-antitrypsiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- OctaAlpha1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Alfa 1-antitrypsiinin puutos
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrytointiKrooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) | X-Linked Severe Combined Immune Deficiency (XSCID) | Leukosyyttiadheesiopuutos 1 (LAD) | Graft versus Host -tauti (cGvHD)Yhdysvallat