Badanie porównujące cotygodniowe dożylne podawanie OctaAlpha1 z dostępnym na rynku preparatem Glassia® u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny
6 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Octapharma
Randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe, wieloośrodkowe badanie farmakokinetyczne porównujące cotygodniowe dożylne podawanie OctaAlpha1 (Octapharma) z dostępnym na rynku preparatem Glassia® (Kamada Ltd.) u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny
Ta randomizowana próba jest prowadzona w celu wykazania, że OctaAlpha1 nie jest gorszy od Glassia® pod względem minimalnych poziomów w surowicy w stanie stacjonarnym.
Zostanie to przeprowadzone u osób z niedoborem alfa-1-antytrypsyny i klinicznymi objawami rozedmy płuc.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Każdy pacjent, który wymaga przewlekłej augmentacji dożylnej i leczenia podtrzymującego A1PI z powodu wrodzonego niedoboru inhibitora alfa-1-proteinazy (A1PI) i klinicznie rozpoznanej rozedmy płuc
- ≥18 lat
- Osoby ze stężeniem A1PI w surowicy <11 µM podczas badania przesiewowego
Następujące leki rozszerzające oskrzela:
- Początkowy FEV1 (pred) między 25% a 75% lub
- Jeśli początkowa FEV1 była większa niż 75% wartości należnej, zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLC O) mniejsza niż 70% wartości należnej
- Stosowanie leków rozszerzających oskrzela: stosunek początkowej natężonej objętości wydechowej do natężonej pojemności życiowej (FEV1/FVC) mniejszy niż 70%
- Nie palić przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Potrafi zrozumieć i udzielić pisemnej świadomej zgody
- Kobiety w wieku rozrodczym: negatywny wynik testu ciążowego (test oparty na ludzkiej gonadotropinie kosmówkowej [HCG]) i zgoda na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji na czas trwania badania
Kryteria wyłączenia:
- Jakikolwiek stan zapalny lub nowotwór złośliwy występujący w okresie 7 dni przed rozpoczęciem leczenia, który według oceny badacza może wpływać na metabolizm inhibitora enzymu, takiego jak A1PI
- Więcej niż jedno zaostrzenie i/lub hospitalizacja związane z niedoborem A1PI w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Klinicznie istotna choroba wątroby lub nerek w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Poważne zaburzenia wymiany gazowej (tj. PaCO2 ≥46 mmHg)
- Znany niedobór IgA z udokumentowanymi przeciwciałami przeciwko IgA
- Historia nadwrażliwości na produkty pochodzące z krwi lub osocza lub na jakikolwiek składnik produktu
- Znana obecność przeciwciał przeciwko A1PI
- Seropozytywność w kierunku przeciwciał HBsAg lub HCV, HIV-1/2 IgG
- Podawanie produktów A1PI w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym obecnie lub w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
- Żywe szczepionki wirusowe w ciągu ostatniego miesiąca przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Aktualny nowotwór zagrażający życiu
- Operacja awaryjna w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
- Historia lub podejrzenie nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu 1 roku przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania lub w trakcie terapii odwykowej
- Kobiety w ciąży i karmiące
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: OctaAlpha1
|
W przypadku OctaAlpha1 standardowa tygodniowa dawka 60 mg/kg będzie podawana przez 24 kolejne infuzje
|
|
Aktywny komparator: Glassia®
|
W przypadku preparatu Glassia standardowa dawka tygodniowa 60 mg/kg mc. zostanie podana w 24 kolejnych infuzjach
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Równoważność OctaAlpha1 w porównaniu z Glassia® pod względem minimalnych poziomów w surowicy w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Równoważność OctaAlpha1 w porównaniu z Glassia® pod względem minimalnych poziomów w surowicy w stanie stacjonarnym
|
26 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Porównaj parametry farmakokinetyczne po podaniu pojedynczej dawki między dwiema leczonymi grupami zgodnie z zasadami badania biorównoważności (AUC)
Ramy czasowe: Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
Porównaj parametry farmakokinetyczne po podaniu pojedynczej dawki między dwiema leczonymi grupami, obliczając pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC): 90% przedział ufności (CI) powinien mieścić się w przedziale 80%-125%.
|
Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
|
Porównanie parametrów farmakokinetycznych po pojedynczej dawce między dwiema grupami leczenia zgodnie z zasadami badania biorównoważności (Cmax)
Ramy czasowe: Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
Porównaj parametry farmakokinetyczne po podaniu pojedynczej dawki między dwiema leczonymi grupami, obliczając stosunek maksymalnego stężenia w osoczu (Cmax): 90% CI powinno mieścić się w przedziale 80%-125%
|
Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
|
Porównanie parametrów farmakokinetycznych po pojedynczej dawce między dwiema grupami leczenia zgodnie z zasadami badania biorównoważności (tmax)
Ramy czasowe: Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
Porównaj parametry PK po pojedynczej dawce między dwiema leczonymi grupami, obliczając tmax (czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w surowicy)
|
Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
|
Porównanie parametrów farmakokinetycznych po pojedynczej dawce między dwiema grupami leczenia zgodnie z zasadami badania biorównoważności (t1/2)
Ramy czasowe: Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
Porównaj parametry farmakokinetyczne po podaniu pojedynczej dawki między dwiema leczonymi grupami, obliczając t1/2 (pozorny końcowy okres półtrwania)
|
Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
|
Porównaj parametry farmakokinetyczne po podaniu pojedynczej dawki między dwiema leczonymi grupami zgodnie z zasadami badania biorównoważności (λZ)
Ramy czasowe: Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
Porównaj parametry farmakokinetyczne po podaniu pojedynczej dawki między dwiema leczonymi grupami, obliczając λZ (pozorna końcowa stała szybkości eliminacji określona za pomocą analizy logarytmiczno-liniowej regresji)
|
Okres obejmujący dni od 1 do 14 po pierwszym wlewie w badaniu
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie występowania zdarzeń niepożądanych
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie ciśnienia krwi
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie ciśnienia krwi
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie tętna
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie tętna
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie temperatury ciała
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie temperatury ciała
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie częstości oddechów
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie częstości oddechów
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametrów hematologicznych hematokrytu
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru hematologicznego hematokrytu za pomocą testu laboratoryjnego
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 w oparciu o monitorowanie hematologicznego parametru hemoglobiny
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru hematologicznego hemoglobiny za pomocą testu laboratoryjnego
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametrów hematologicznych białych krwinek
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametrów hematologicznych białych krwinek za pomocą testu laboratoryjnego
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru hematologicznego liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametrów hematologicznych liczby płytek krwi za pomocą testu laboratoryjnego
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru wątrobowego aminotransferazy alaninowej
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru wątrobowego aminotransferazy alaninowej za pomocą testu laboratoryjnego
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru wątrobowego aminotransferazy asparaginianowej
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru wątrobowego aminotransferazy asparaginianowej za pomocą testu laboratoryjnego
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru nerkowego kreatyniny
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru nerkowego kreatyniny za pomocą testu laboratoryjnego
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru nerek azotu mocznikowego we krwi (BUN)
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 na podstawie monitorowania parametru nerek azotu mocznikowego we krwi (BUN) za pomocą testu laboratoryjnego
|
26 tygodni
|
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 w oparciu o bezpieczeństwo wirusowe (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN i parwowirus B19)
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Oceń opisowo bezpieczeństwo i tolerancję OctaAlpha1 w oparciu o bezpieczeństwo wirusowe (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN i parwowirus B19)
|
26 tygodni
|
|
Minimalne poziomy A1PI
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Zbadaj opisowo najniższe poziomy A1PI i zdolności anty-NE OctaAlpha1 w porównaniu do Glassia®
|
26 tygodni
|
|
Farmakodynamika pomiaru OctaAlpha1 Testy czynnościowe płuc
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Zbadaj farmakodynamikę OctaAlpha1 mierząc Testy czynności płuc (wykonane zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society / European Respiratory Society Taskforce Standardization of Lung Function Testing Guideline)
|
26 tygodni
|
|
Zbadaj farmakodynamikę pomiaru OctaAlpha1 Test indukowanej plwociny mierzący ilość czynnościowego i całkowitego A1PI w płynie wyścielającym drogi oddechowe w płucach.
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Zbadaj farmakodynamikę pomiaru OctaAlpha1 Test indukowanej plwociny mierzący ilość czynnościowego i całkowitego A1PI w płynie wyścielającym drogi oddechowe w płucach.
|
26 tygodni
|
|
Zbadaj farmakodynamikę pomiaru OctaAlpha1 Test indukowanej plwociny mierzący ilość funkcjonalnego i całkowitego LTB4 w płynie wyścielającym drogi oddechowe w płucach.
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Zbadaj farmakodynamikę pomiaru OctaAlpha1 Test indukowanej plwociny mierzący ilość funkcjonalnego i całkowitego LTB4 w płynie wyścielającym drogi oddechowe w płucach.
|
26 tygodni
|
|
Zbadaj farmakodynamikę OctaAlpha1 mierząc przeciwciała przeciwko A1PI przy użyciu normalnych zakresów laboratorium centralnego
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Zbadaj farmakodynamikę OctaAlpha1 mierząc przeciwciała przeciwko A1PI przy użyciu normalnych zakresów laboratorium centralnego
|
26 tygodni
|
|
Określ parametry PK krzywej stężenia A1PI w surowicy w funkcji czasu po podaniu pojedynczej dawki OctaAlpha1
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
Określ parametry PK krzywej stężenia A1PI w surowicy w funkcji czasu po podaniu pojedynczej dawki OctaAlpha1
|
26 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 lipca 2018
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 grudnia 2019
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 grudnia 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 grudnia 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 grudnia 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 kwietnia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 kwietnia 2018
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Choroby wątroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Obrzęk podskórny
- Rozedma
- Niedobór alfa 1-antytrypsyny
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Inhibitory proteazy
- Inhibitory proteinazy serynowej
- Inhibitory trypsyny
- Alfa 1-antytrypsyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- OctaAlpha1
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .