Undersøgelse, der sammenligner ugentlig intravenøs administration af OctaAlpha1 med et markedsført præparat Glassia® hos forsøgspersoner med alfa-1-antitrypsin-mangel

Inklusionskriterier:

• Enhver forsøgsperson, der har brug for kronisk IV-forøgelse og vedligeholdelsesbehandling med A1PI på grund af medfødt alfa-1-proteinasehæmmer (A1PI) mangel og klinisk diagnosticeret emfysem
• ≥18 år
• Personer med A1PI serumkoncentration <11 µM ved screening

• Følgende bronkodilatatorer:

  • Initial FEV1(pred) mellem 25% og 75% eller
  • Hvis den initiale FEV1 var større end 75 % af forventet, var en diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLC O) mindre end 70 % af forventet
• Efter bronkodilatatorer: Initialt forceret ekspiratorisk volumen/forceret vital kapacitet (FEV1/FVC) forhold mindre end 70 %
• Ikke-ryger i mindst 6 måneder før studiebehandling starter
• Kan forstå og give skriftligt informeret samtykke
• Kvinder i den fødedygtige alder: negativt resultat af graviditetstest (humant choriongonadotropin [HCG]-baseret assay) og aftale om at bruge passende prævention under forsøgets varighed

Ekskluderingskriterier:

• Enhver inflammatorisk tilstand eller ondartet tumor i de 7 dage før behandlingen starter, som ifølge forskerens vurdering kan påvirke metabolismen af ​​en enzymhæmmer såsom A1PI
• Mere end én A1PI-mangelrelateret eksacerbation og/eller hospitalsindlæggelse i løbet af de 3 måneder før studiebehandlingen starter
• Klinisk signifikant lever- eller nyresygdom i de foregående 6 måneder før undersøgelsesbehandlingen starter
• Alvorlig gasudvekslingsabnormitet (dvs. PaCO2 ≥46 mmHg)
• Kendt IgA-mangel med dokumenterede antistoffer mod IgA
• Anamnese med overfølsomhed over for blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent i produktet
• Kendt tilstedeværelse af antistoffer mod A1PI
• Seropositivitet for HBsAg eller HCV, HIV-1/2 IgG antistoffer
• Administration af A1PI-produkter i de 4 uger før undersøgelsesbehandlingen starter
• Deltagelse i et andet klinisk studie i øjeblikket eller i løbet af de 3 måneder før studiebehandlingen starter.
• Levende viral vaccination inden for den sidste måned før undersøgelsesbehandlingen starter
• En aktuel livstruende malignitet
• Akut operation inden for 3 måneder før studiebehandling starter
• Anamnese med eller mistanke om alkohol- eller stofmisbrug inden for 1 år før studiebehandlingen starter eller i øjeblikket i behandling med stofmisbrug
• Gravide og ammende