Estudio que compara la administración intravenosa semanal de OctaAlpha1 con una preparación comercializada Glassia® en sujetos con deficiencia de alfa-1-antitripsina
6 de abril de 2018 actualizado por: Octapharma
Un estudio farmacocinético aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, multicéntrico, que compara la administración intravenosa semanal de OctaAlpha1 (Octapharma) con una preparación comercializada Glassia® (Kamada Ltd.) en sujetos con deficiencia de alfa-1-antitripsina
Este ensayo aleatorizado se lleva a cabo para demostrar la no inferioridad de OctaAlpha1 en comparación con Glassia® en términos de niveles séricos mínimos en estado estacionario.
Esto se llevará a cabo en personas con deficiencia de alfa-1-antitripsina y evidencia clínica de enfisema.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cualquier sujeto que necesite terapia crónica de aumento y mantenimiento IV con A1PI debido a una deficiencia congénita del inhibidor de proteinasa alfa-1 (A1PI) y enfisema diagnosticado clínicamente
- ≥18 años de edad
- Individuos con concentración sérica de A1PI <11 µM en la selección
Siguientes broncodilatadores:
- FEV1 inicial (pred) entre 25% y 75% o
- Si el FEV1 inicial fue superior al 75 % del previsto, una capacidad de difusión del pulmón para el monóxido de carbono (DLC O) inferior al 70 % del previsto
- Después de los broncodilatadores: relación volumen espiratorio forzado inicial/capacidad vital forzada (FEV1/FVC) inferior al 70 %
- No fumar durante al menos 6 meses antes de que comience el tratamiento del estudio.
- Capaz de entender y dar su consentimiento informado por escrito
- Mujeres en edad reproductiva: resultado negativo de la prueba de embarazo (ensayo basado en gonadotropina coriónica humana [HCG]) y acuerdo para usar un método anticonceptivo adecuado durante la duración del ensayo
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición inflamatoria o tumor maligno en los 7 días previos al inicio del tratamiento que, según el juicio del investigador, pueda influir en el metabolismo de un inhibidor enzimático como A1PI
- Más de una exacerbación u hospitalización relacionada con la deficiencia de A1PI durante los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio
- Enfermedad hepática o renal clínicamente significativa en los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio
- Anomalía grave del intercambio de gases (es decir, PaCO2 ≥46 mmHg)
- Deficiencia conocida de IgA con anticuerpos documentados contra IgA
- Antecedentes de hipersensibilidad a productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente del producto.
- Presencia conocida de anticuerpos contra A1PI
- Seropositividad para HBsAg o HCV, anticuerpos IgG para VIH-1/2
- Administración de productos A1PI en las 4 semanas previas al inicio del tratamiento del estudio
- Participar en otro estudio clínico actualmente o durante los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
- Vacunación viral viva en el último mes antes de que comience el tratamiento del estudio
- Una neoplasia maligna actual que amenaza la vida
- Operación de emergencia dentro de los 3 meses antes de que comience el tratamiento del estudio
- Historial o sospecha de abuso de alcohol o drogas dentro de 1 año antes de que comience el tratamiento del estudio o actualmente en terapia de abuso de drogas
- Mujeres embarazadas y lactantes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: OctaAlfa1
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Para OctaAlpha1, la dosis semanal estándar de 60 mg/kg se administrará durante 24 infusiones consecutivas.
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Comparador activo: Glassia®
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Para Glassia, la dosis semanal estándar de 60 mg/kg se administrará durante 24 perfusiones consecutivas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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No inferioridad de OctaAlpha1 en comparación con Glassia® en términos de niveles séricos mínimos en estado estacionario
Periodo de tiempo: 26 semanas
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No inferioridad de OctaAlpha1 en comparación con Glassia® en términos de niveles séricos mínimos en estado estacionario
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26 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Compare los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento siguiendo los principios de las pruebas de bioequivalencia (AUC)
Periodo de tiempo: Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Compare los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento calculando el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC): el intervalo de confianza (IC) del 90 % debe estar entre el 80 % y el 125 %.
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Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Compare los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento siguiendo los principios de las pruebas de bioequivalencia (Cmax)
Periodo de tiempo: Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Compare los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento calculando la concentración plasmática máxima (Cmax): el IC del 90 % debe estar entre el 80 % y el 125 %
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Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Compare los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento siguiendo los principios de las pruebas de bioequivalencia (tmax)
Periodo de tiempo: Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Compare los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento calculando tmax (tiempo para alcanzar la concentración sérica máxima)
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Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Compare los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento siguiendo los principios de las pruebas de bioequivalencia (t1/2)
Periodo de tiempo: Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Compare los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento calculando t1/2 (vida media terminal aparente)
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Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Compare los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento siguiendo los principios de las pruebas de bioequivalencia (λZ)
Periodo de tiempo: Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Comparar los parámetros farmacocinéticos después de una dosis única entre los dos grupos de tratamiento calculando λZ (constante de tasa de eliminación terminal aparente determinada por análisis de regresión log-lineal)
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Período de tiempo que incluye los días 1 a 14 después de la primera infusión en el estudio
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la aparición de eventos adversos
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la aparición de eventos adversos
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la presión arterial
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la presión arterial
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función del pulso
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función del pulso
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la temperatura corporal
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la temperatura corporal
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la frecuencia respiratoria
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en base a la monitorización del parámetro hematológico hematocrito
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la monitorización del parámetro hematológico hematocrito a través de pruebas de laboratorio.
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en base a la monitorización del parámetro hematológico hemoglobina
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la monitorización del parámetro hematológico hemoglobina a través de pruebas de laboratorio.
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 con base en el control de parámetros hematológicos glóbulos blancos
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función del control de parámetros hematológicos glóbulos blancos a través de pruebas de laboratorio.
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función del control del parámetro hematológico recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función del control del recuento de plaquetas de parámetros hematológicos a través de pruebas de laboratorio.
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la monitorización del parámetro hepático alanina aminotransferasa
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la monitorización del parámetro hepático alanina aminotransferasa a través de pruebas de laboratorio.
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la monitorización del parámetro hepático aspartato aminotransferasa
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la monitorización del parámetro hepático aspartato aminotransferasa a través de pruebas de laboratorio.
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en base a la monitorización del parámetro renal creatinina
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en base a la monitorización del parámetro renal creatinina a través de pruebas de laboratorio
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la monitorización del parámetro renal Nitrógeno ureico en sangre (BUN)
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y la tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la monitorización del parámetro renal Nitrógeno ureico en sangre (BUN) a través de pruebas de laboratorio
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26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la seguridad viral (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN y parvovirus B19)
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Evaluar de forma descriptiva la seguridad y tolerabilidad de OctaAlpha1 en función de la seguridad viral (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN y parvovirus B19)
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26 semanas
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Niveles mínimos de A1PI
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Investigue de forma descriptiva los niveles mínimos de A1PI y la capacidad anti-NE de OctaAlpha1 en comparación con Glassia®
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26 semanas
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Farmacodinamia de la medición de OctaAlpha1 Pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Investigar la farmacodinámica de OctaAlpha1 que mide las pruebas de función pulmonar (realizado de acuerdo con la guía de estandarización de pruebas de función pulmonar de la American Thoracic Society/European Respiratory Society Taskforce)
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26 semanas
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Investigue la farmacodinámica de la prueba de esputo inducido de medición OctaAlpha1 que mide la cantidad de A1PI funcional y total en el líquido de revestimiento de las vías respiratorias del pulmón.
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Investigue la farmacodinámica de la prueba de esputo inducido de medición OctaAlpha1 que mide la cantidad de A1PI funcional y total en el líquido de revestimiento de las vías respiratorias del pulmón.
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26 semanas
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Investigar la farmacodinámica de la prueba de esputo inducido de medición OctaAlpha1 que mide la cantidad de LTB4 funcional y total en el líquido de revestimiento de las vías respiratorias del pulmón.
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Investigar la farmacodinámica de la prueba de esputo inducido de medición OctaAlpha1 que mide la cantidad de LTB4 funcional y total en el líquido de revestimiento de las vías respiratorias del pulmón.
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26 semanas
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Investigar la farmacodinámica de OctaAlpha1 midiendo anticuerpos contra A1PI usando rangos normales del laboratorio central
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Investigar la farmacodinámica de OctaAlpha1 midiendo anticuerpos contra A1PI usando rangos normales del laboratorio central
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26 semanas
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Determinar los parámetros farmacocinéticos de la concentración sérica de A1PI frente a la curva de tiempo después de una dosis única de OctaAlpha1
Periodo de tiempo: 26 semanas
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Determinar los parámetros farmacocinéticos de la concentración sérica de A1PI frente a la curva de tiempo después de una dosis única de OctaAlpha1
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26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de julio de 2018
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de diciembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de diciembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
28 de diciembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de abril de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de abril de 2018
Última verificación
1 de abril de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la proteasa
- Inhibidores de la serina proteinasa
- Inhibidores de tripsina
- Alfa 1-antitripsina
Otros números de identificación del estudio
- OctaAlpha1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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