Studie ter vergelijking van wekelijkse intraveneuze toediening van OctaAlpha1 met een op de markt gebracht preparaat Glassia® bij proefpersonen met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie

Inclusiecriteria:

• Elke proefpersoon die chronische IV-augmentatie- en onderhoudstherapie met A1PI nodig heeft vanwege aangeboren alfa-1-proteïnaseremmer (A1PI)-deficiëntie en klinisch gediagnosticeerd emfyseem
• ≥18 jaar
• Personen met een A1PI-serumconcentratie <11 µM bij screening

• Volgende luchtwegverwijders:

  • Initiële FEV1(pred) tussen 25% en 75% of
  • Als de initiële FEV1 groter was dan 75% van de voorspelde, een diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLC O) van minder dan 70% van de voorspelde
• Volgende bronchusverwijders: initiële verhouding geforceerd expiratoir volume/geforceerde vitale capaciteit (FEV1/FVC) minder dan 70%
• Niet roken gedurende ten minste 6 maanden voordat de studiebehandeling start
• In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd: negatief resultaat van zwangerschapstest (test op basis van humaan choriongonadotrofine [HCG]) en akkoord om adequate anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

• Elke ontstekingsaandoening of kwaadaardige tumor in de 7 dagen voordat de behandeling begint die volgens het oordeel van de onderzoeker het metabolisme van een enzymremmer zoals A1PI zou kunnen beïnvloeden
• Meer dan één aan A1PI-deficiëntie gerelateerde exacerbatie en/of ziekenhuisopname gedurende de 3 maanden voordat de studiebehandeling start
• Klinisch significante lever- of nierziekte in de voorgaande 6 maanden voordat de studiebehandeling start
• Ernstige afwijking van de gasuitwisseling (d.w.z. PaCO2 ≥46 mmHg)
• Bekende IgA-deficiëntie met gedocumenteerde antilichamen tegen IgA
• Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor van bloed of plasma afgeleide producten, of een bestanddeel van het product
• Bekende aanwezigheid van antistoffen tegen A1PI
• Seropositiviteit voor HBsAg of HCV, HIV-1/2 IgG-antilichamen
• Toediening van A1PI-producten in de 4 weken voordat de studiebehandeling start
• Momenteel deelnemen aan een andere klinische studie of gedurende de 3 maanden voordat de studiebehandeling begint.
• Vaccinatie met levend virus in de laatste maand voordat de studiebehandeling begint
• Een huidige levensbedreigende maligniteit
• Spoedoperatie binnen 3 maanden voor aanvang studiebehandeling
• Geschiedenis van, of vermoeden van, alcohol- of drugsmisbruik binnen 1 jaar voordat de studiebehandeling start of momenteel in therapie voor drugsmisbruik
• Zwangere en zogende vrouwen