Studie porovnávající týdenní intravenózní podávání OctaAlpha1 s prodávaným přípravkem Glassia® u subjektů s deficitem alfa-1-antitrypsinu
6. dubna 2018 aktualizováno: Octapharma
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, multicentrická farmakokinetická studie porovnávající týdenní intravenózní podávání OctaAlpha1 (Octapharma) s prodávaným přípravkem Glassia® (Kamada Ltd.) u subjektů s deficitem alfa-1-antitrypsinu
Tato randomizovaná studie se provádí, aby prokázala noninferioritu OctaAlpha1 ve srovnání s Glassií®, pokud jde o sérové minimální hladiny v ustáleném stavu.
To bude provedeno u jedinců s deficitem alfa-1-antitrypsinu a klinickými známkami emfyzému.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jakýkoli subjekt, který potřebuje chronickou IV augmentaci a udržovací léčbu A1PI kvůli vrozenému nedostatku inhibitoru alfa-1-proteinázy (A1PI) a klinicky diagnostikovanému emfyzému
- ≥18 let
- Jedinci s koncentrací A1PI v séru <11 uM při screeningu
Následující bronchodilatátory:
- Počáteční FEV1(před) mezi 25 % a 75 % nebo
- Pokud byla počáteční FEV1 vyšší než 75 % předpokládané hodnoty, difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLC O) byla nižší než 70 % předpokládané hodnoty.
- Následující bronchodilatancia: Poměr počátečního usilovného výdechového objemu/usilované vitální kapacity (FEV1/FVC) menší než 70 %
- Nekuřte alespoň 6 měsíců před zahájením studijní léčby
- Schopnost porozumět a poskytnout písemný informovaný souhlas
- Ženy v reprodukčním věku: negativní výsledek těhotenského testu (analýza na bázi lidského choriového gonadotropinu [HCG]) a souhlas s používáním adekvátní antikoncepce po dobu trvání studie
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli zánětlivý stav nebo maligní nádor během 7 dnů před zahájením léčby, který by podle úsudku výzkumníka mohl ovlivnit metabolismus enzymového inhibitoru, jako je A1PI
- Více než jedna exacerbace a/nebo hospitalizace související s nedostatkem A1PI během 3 měsíců před zahájením studie
- Klinicky významné onemocnění jater nebo ledvin v předchozích 6 měsících před zahájením studijní léčby
- Závažná abnormalita výměny plynů (tj. PaCO2 ≥ 46 mmHg)
- Známý nedostatek IgA s prokázanými protilátkami proti IgA
- Anamnéza přecitlivělosti na produkty získané z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku produktu
- Známá přítomnost protilátek proti A1PI
- Séropozitivita na HBsAg nebo HCV, HIV-1/2 IgG protilátky
- Podávání produktů A1PI během 4 týdnů před zahájením studijní léčby
- Účast na jiné klinické studii v současné době nebo během 3 měsíců před zahájením studijní léčby.
- Živá virová vakcinace během posledního měsíce před zahájením studijní léčby
- Současná život ohrožující malignita
- Pohotovostní operace do 3 měsíců před zahájením studijní léčby
- Anamnéza nebo podezření na zneužívání alkoholu nebo drog během 1 roku před zahájením studijní léčby nebo v současné době na terapii zneužívání drog
- Těhotné a kojící ženy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: OctaAlpha1
|
Pro OctaAlpha1 bude podávána standardní týdenní dávka 60 mg/kg pro 24 po sobě jdoucích infuzí
|
|
Aktivní komparátor: Glassia®
|
U Glassie bude standardní týdenní dávka 60 mg/kg podávána ve 24 po sobě jdoucích infuzích
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Noninferiorita OctaAlpha1 ve srovnání s Glassia®, pokud jde o minimální hladiny v séru v ustáleném stavu
Časové okno: 26 týdnů
|
Noninferiorita OctaAlpha1 ve srovnání s Glassia®, pokud jde o minimální hladiny v séru v ustáleném stavu
|
26 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Porovnejte PK parametry po jedné dávce mezi dvěma léčebnými skupinami podle zásad testování bioekvivalence (AUC)
Časové okno: Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
Porovnejte PK parametry po jedné dávce mezi dvěma léčebnými skupinami, přičemž se vypočítá plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC)-poměr: 90% interval spolehlivosti (CI) by měl ležet v rozmezí 80 %-125 %.
|
Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
|
Porovnejte PK parametry po jedné dávce mezi dvěma léčebnými skupinami podle zásad testování bioekvivalence (Cmax)
Časové okno: Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
Porovnejte farmakokinetické parametry po jedné dávce mezi dvěma léčebnými skupinami a vypočítejte poměr maximální plazmatické koncentrace (Cmax): 90% CI by mělo ležet v rozmezí 80%-125%
|
Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
|
Porovnejte PK parametry po jedné dávce mezi dvěma léčebnými skupinami podle zásad testování bioekvivalence (tmax)
Časové okno: Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
Porovnejte PK parametry po jedné dávce mezi dvěma léčenými skupinami a vypočítáte tmax (čas do dosažení maximální koncentrace v séru)
|
Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
|
Porovnejte PK parametry po jedné dávce mezi dvěma léčebnými skupinami podle zásad testování bioekvivalence (t1/2)
Časové okno: Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
Porovnejte PK parametry po jedné dávce mezi dvěma léčebnými skupinami a vypočítáte t1/2 (zdánlivý terminální poločas)
|
Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
|
Porovnejte PK parametry po jedné dávce mezi dvěma léčebnými skupinami podle zásad testování bioekvivalence (λZ)
Časové okno: Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
Porovnejte PK parametry po jedné dávce mezi dvěma léčebnými skupinami s výpočtem λZ (zdánlivá konečná rychlostní konstanta eliminace stanovená log-lineární regresní analýzou)
|
Časové období zahrnující dny 1 až 14 po první infuzi ve studii
|
|
Popisně vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě výskytu nežádoucích účinků
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě výskytu nežádoucích účinků
|
26 týdnů
|
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě krevního tlaku
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě krevního tlaku
|
26 týdnů
|
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě pulzu
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě pulzu
|
26 týdnů
|
|
Zhodnoťte popisně bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě tělesné teploty
Časové okno: 26 týdnů
|
Zhodnoťte popisně bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě tělesné teploty
|
26 týdnů
|
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě dechové frekvence
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě dechové frekvence
|
26 týdnů
|
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování hematologického parametru hematokrit
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování hematologického parametru hematokrit pomocí laboratorního testu
|
26 týdnů
|
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování hematologického parametru hemoglobinu
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování hematologického parametru hemoglobinu pomocí laboratorního testu
|
26 týdnů
|
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě sledování hematologických parametrů bílých krvinek
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování hematologických parametrů bílých krvinek pomocí laboratorního testu
|
26 týdnů
|
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě sledování hematologických parametrů počtu krevních destiček
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování hematologických parametrů počtu krevních destiček pomocí laboratorního testu
|
26 týdnů
|
|
Zhodnoťte popisně bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování jaterního parametru alaninaminotransferázy
Časové okno: 26 týdnů
|
Vyhodnoťte popisně bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování jaterního parametru alaninaminotransferázy pomocí laboratorního testu
|
26 týdnů
|
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování jaterního parametru aspartátaminotransferázy
Časové okno: 26 týdnů
|
Zhodnoťte popisně bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování jaterního parametru aspartátaminotransferázy pomocí laboratorního testu
|
26 týdnů
|
|
Zhodnoťte popisně bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě sledování renálního parametru kreatininu
Časové okno: 26 týdnů
|
Vyhodnoťte deskriptivně bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování renálního parametru kreatininu pomocí laboratorního testu
|
26 týdnů
|
|
Vyhodnoťte popisně bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě sledování renálního parametru Urea Nitrogen v krvi (BUN)
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě monitorování renálního parametru Urea Nitrogen v krvi (BUN) pomocí laboratorního testu
|
26 týdnů
|
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě virové bezpečnosti (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN a parvovirus B19)
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně zhodnoťte bezpečnost a snášenlivost OctaAlpha1 na základě virové bezpečnosti (HAV, HBV, HCV, HIV-1/2, HN a parvovirus B19)
|
26 týdnů
|
|
Minimální hladiny A1PI
Časové okno: 26 týdnů
|
Popisně prozkoumejte minimální hladiny A1PI a anti-NE kapacitu OctaAlpha1 ve srovnání s Glassia®
|
26 týdnů
|
|
Farmakodynamika OctaAlpha1 měření Plicní funkční testy
Časové okno: 26 týdnů
|
Prozkoumejte farmakodynamiku měření OctaAlpha1 testů funkce plic (prováděno podle pokynů pro standardizaci testování funkce plic Americké hrudní společnosti/European Respiratory Society Taskforce Standardization of Lung Function Testing)
|
26 týdnů
|
|
Prozkoumejte farmakodynamiku měření OctaAlpha1 Test indukovaného sputa měřící množství funkčního a celkového A1PI v tekutině výstelky dýchacích cest plic.
Časové okno: 26 týdnů
|
Prozkoumejte farmakodynamiku měření OctaAlpha1 Test indukovaného sputa měřící množství funkčního a celkového A1PI v tekutině výstelky dýchacích cest plic.
|
26 týdnů
|
|
Prozkoumejte farmakodynamiku měření OctaAlpha1 Test indukovaného sputa měřící množství funkčního a celkového LTB4 v tekutině výstelky dýchacích cest plic.
Časové okno: 26 týdnů
|
Prozkoumejte farmakodynamiku měření OctaAlpha1 Test indukovaného sputa měřící množství funkčního a celkového LTB4 v tekutině výstelky dýchacích cest plic.
|
26 týdnů
|
|
Prozkoumejte farmakodynamiku měření OctaAlpha1 protilátek proti A1PI pomocí normálních rozsahů centrální laboratoře
Časové okno: 26 týdnů
|
Prozkoumejte farmakodynamiku měření OctaAlpha1 protilátek proti A1PI pomocí normálních rozsahů centrální laboratoře
|
26 týdnů
|
|
Určete PK parametry křivky koncentrace A1PI v séru proti času po jedné dávce OctaAlpha1
Časové okno: 26 týdnů
|
Určete PK parametry křivky koncentrace A1PI v séru proti času po jedné dávce OctaAlpha1
|
26 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. července 2018
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2019
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. prosince 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. prosince 2017
První zveřejněno (Aktuální)
28. prosince 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. dubna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. dubna 2018
Naposledy ověřeno
1. dubna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Onemocnění jater
- Genetické choroby, vrozené
- Subkutánní emfyzém
- Emfyzém
- Nedostatek alfa 1-antitrypsinu
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory proteázy
- Inhibitory serinových proteináz
- Inhibitory trypsinu
- Alfa 1-antitrypsin
Další identifikační čísla studie
- OctaAlpha1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .