En pasientregisterstudie for pasienter behandlet med Voretigene Neparvovec i USA
En post-autorisasjon, multisenter, longitudinell, observasjonssikkerhetsregisterstudie for pasienter behandlet med Voretigene Neparvovec i USA
Målet med denne studien er å samle langsiktig sikkerhetsinformasjon (dvs. i 5 år etter behandling) assosiert med voretigene neparvovec-rzyl (vektor og/eller transgen), dets subretinale injeksjonsprosedyre, samtidig bruk av kortikosteroider eller en kombinasjon av disse prosedyrene og produktene.
Påmeldingsperioden vil vare i to år fra første behandling etter produktgodkjenning (til og med 31. mars 2020) og omfatte minimum 40 pasienter.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Voretigene neparvovec-rzyl er en genterapi beregnet for bruk hos personer med bekreftet biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi og levedyktige retinale celler. Mutasjoner i RPE65-genet er assosiert med flere kliniske manifestasjoner inkludert nyctalopi, redusert synsfelt og redusert synsskarphet. Voretigene neparvovec-rzyl bruker en ikke-patogen rekombinant adeno-assosiert virusvektor serotype 2 (AAV2) for å levere cDNA som koder for RPE65-protein til målceller i netthinnen. Voretigene neparvovec-rzyl administreres til hvert øye via subretinal injeksjon. Administrering av voretigene neparvovec-rzyl anbefales utført til hvert øye på separate dager innen et kort intervall. Forskrivningsinformasjon anbefaler et immunmodulerende regime samtidig med administrering, med det faktiske regimet avhengig av doseringssenteret.
Denne sikkerhetsstudien etter godkjenning vil fokusere på ytterligere karakterisering av den langsiktige sikkerhetsprofilen til voretigene neparvovec-rzyl hos pasienter med RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi ved bruk av en observasjons-, longitudinell design.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Casey Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Cullen Eye Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fikk voretigene neparvovec-rzyl i minst ett øye.
- Signert informert samtykke/samtykke (når aktuelt). Disse innhentes etter behov i henhold til institusjonelle retningslinjer og gjeldende lover og forskrifter, med mindre et samtykkefraskrivelse er innhentet fra Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC).
Ekskluderingskriterier:
1. Tidligere deltatt i, eller deltar for tiden i, en Spark Therapeutics klinisk studie og mottatt voretigene neparvovec-rzyl i begge øyne.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samling av alle uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 5 år
|
uønskede hendelser
|
opptil 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samling av graviditetsutfall
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Følg graviditetsutfall hos deltakere (og kvinnelige partnere til mannlige deltakere) som fikk voretigene neparvovec
|
Inntil 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SPKRPE-PASS
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .