Studie registru pacientů pro pacienty léčené voretigenem Neparvovec v USA
Post-registrační, multicentrická, longitudinální, observační studie bezpečnostního registru pro pacienty léčené voretigenem Neparvovec v USA
Cílem této studie je shromáždit informace o dlouhodobé bezpečnosti (tj. po dobu 5 let po léčbě) spojené s voretigenem neparvovec-rzyl (vektor a/nebo transgen), jeho subretinální injekční procedurou, současným užíváním kortikosteroidů nebo kombinací těchto postupů a produktů.
Období registrace bude trvat dva roky od první léčby po schválení produktu (do 31. března 2020) a bude zahrnovat minimálně 40 pacientů.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Voretigene neparvovec-rzyl je genová terapie určená k použití u jedinců s potvrzenou bialelickou mutací RPE65 spojenou s retinální dystrofií a životaschopnými buňkami sítnice. Mutace v genu RPE65 jsou spojeny s několika klinickými projevy včetně nyktalopie, sníženého zorného pole a snížené zrakové ostrosti. Voretigene neparvovec-rzyl používá nepatogenní rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor sérotyp 2 (AAV2) k dodání cDNA kódující protein RPE65 do cílových buněk v sítnici. Voretigene neparvovec-rzyl se podává do každého oka subretinální injekcí. Podávání voretigene neparvovec-rzylu se doporučuje provádět do každého oka v různé dny v úzkém intervalu. Informace o předepisování doporučují imunomodulační režim souběžně s podáváním, přičemž aktuální režim závisí na dávkovacím centru.
Tato postregistrační bezpečnostní studie se zaměří na další charakterizaci dlouhodobého bezpečnostního profilu voretigenu neparvovec-rzyl u pacientů s retinální dystrofií spojenou s mutací RPE65 pomocí observačního, longitudinálního designu.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Casey Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Cullen Eye Institute
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Obdržený voretigene neparvovec-rzyl alespoň do jednoho oka.
- Podepsaný informovaný souhlas/souhlas (pokud existuje). Ty jsou získávány podle požadavků institucionálních zásad a platných zákonů a nařízení, pokud není získáno zřeknutí se souhlasu od Institutional Review Board (IRB)/Nezávislého etického výboru (IEC).
Kritéria vyloučení:
1. Dříve se účastnil nebo se v současnosti účastní klinické studie Spark Therapeutics a dostal voretigene neparvovec-rzyl do obou očí.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sběr všech nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: až 5 let
|
nežádoucí příhody
|
až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sbírka výsledků těhotenství
Časové okno: Až 5 let
|
Sledujte výsledky těhotenství u účastnic (a partnerek mužských účastníků), které dostaly voretigene neparvovec
|
Až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SPKRPE-PASS
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na AAV2-hRPE65v2,voretigen neparvovec-rzyl
-
Spark Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborFáze 1 navazující studie vektoru AAV2-hRPE65v2 u subjektů s Leberovou kongenitální amaurózou (LCA) 2Leberova vrozená amaurózaSpojené státy
-
Spark TherapeuticsDokončenoLeberova vrozená amaurózaSpojené státy
-
Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of IowaAktivní, ne náborLeberova vrozená amauróza | Dědičná retinální dystrofie způsobená mutacemi RPE65Spojené státy
-
Spark Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborDědičná retinální dystrofie způsobená mutacemi RPE65