En patientregisterstudie för patienter behandlade med Voretigene Neparvovec i USA
En post-auktorisation, multicenter, longitudinell, observationssäkerhetsregisterstudie för patienter som behandlats med Voretigene Neparvovec i USA
Syftet med denna studie är att samla in långsiktig säkerhetsinformation (dvs under 5 år efter behandling) associerad med voretigen neparvovec-rzyl (vektor och/eller transgen), dess subretinala injektionsprocedur, samtidig användning av kortikosteroider eller en kombination av dessa procedurer och produkter.
Registreringsperioden kommer att pågå i två år från den första behandlingen efter produktgodkännandet (till och med 31 mars 2020) och omfatta minst 40 patienter.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Voretigene neparvovec-rzyl är en genterapi avsedd för användning hos individer med bekräftad biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi och livskraftiga retinala celler. Mutationer i RPE65-genen är associerade med flera kliniska manifestationer inklusive nyctalopi, minskat synfält och minskad synskärpa. Voretigene neparvovec-rzyl använder en icke-patogen rekombinant adenoassocierad virusvektor serotyp 2 (AAV2) för att leverera cDNA som kodar för RPE65-protein till målceller i näthinnan. Voretigene neparvovec-rzyl administreras till varje öga via subretinal injektion. Administrering av voretigene neparvovec-rzyl rekommenderas att utföras på varje öga på separata dagar inom ett kort intervall. Förskrivningsinformation rekommenderar en immunmodulerande kur samtidigt med administrering, med den faktiska kuren beroende av doseringscentrum.
Denna säkerhetsstudie efter godkännande kommer att fokusera på att ytterligare karakterisera den långsiktiga säkerhetsprofilen för voretigene neparvovec-rzyl hos patienter med RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi med hjälp av en observationell, longitudinell design.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Casey Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Cullen Eye Institute
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Fick voretigene neparvovec-rzyl i minst ett öga.
- Undertecknat informerat samtycke/samtycke (i förekommande fall). Dessa erhålls enligt krav enligt institutionella policyer och tillämpliga lagar och förordningar om inte ett samtycke erhålls från Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC).
Exklusions kriterier:
1. Deltog tidigare i, eller deltar för närvarande i, en klinisk prövning av Spark Therapeutics och fick voretigene neparvovec-rzyl i båda ögonen.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Samling av alla negativa händelser och allvarliga biverkningar
Tidsram: upp till 5 år
|
negativa händelser
|
upp till 5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Samling av graviditetsresultat
Tidsram: Upp till 5 år
|
Följ graviditetsresultat hos deltagare (och kvinnliga partners till manliga deltagare) som fick voretigene neparvovec
|
Upp till 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SPKRPE-PASS
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .