미국에서 Voretigene Neparvovec으로 치료받은 환자에 대한 환자 등록 연구
미국에서 보레티진 네파르보벡으로 치료받은 환자에 대한 승인 후, 다기관, 종단, 관찰 안전성 레지스트리 연구
이 연구의 목적은 voretigene neparvovec-rzyl(벡터 및/또는 트랜스진), 이의 망막하 주사 절차, 코르티코스테로이드의 병용 또는 조합과 관련된 장기 안전성 정보(즉, 치료 후 5년 동안)를 수집하는 것입니다. 이러한 절차 및 제품의.
등록 기간은 제품 승인 후 첫 번째 치료부터 2년 동안(2020년 3월 31일까지) 지속되며 최소 40명의 환자를 포함합니다.
연구 개요
상세 설명
보레티진 네파르보벡-르질(Voretigene neparvovec-rzyl)은 이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증 및 생존 가능한 망막 세포가 확인된 개인에게 사용하기 위한 유전자 치료제이다. RPE65 유전자의 돌연변이는 야맹증, 시야 감소 및 시력 감소를 비롯한 여러 임상 증상과 관련이 있습니다. Voretigene neparvovec-rzyl은 RPE65 단백질을 암호화하는 cDNA를 망막의 표적 세포에 전달하기 위해 비병원성 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터 혈청형 2(AAV2)를 사용합니다. Voretigene neparvovec-rzyl은 망막하 주사를 통해 각 눈에 투여됩니다. voretigene neparvovec-rzyl의 투여는 가까운 간격 내에서 별도의 날짜에 각 눈에 수행하는 것이 좋습니다. 처방 정보는 투약 센터에 따라 실제 요법과 함께 투여와 함께 면역 조절 요법을 권장합니다.
이 허가 후 안전성 연구는 관찰 종단 설계를 사용하여 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증 환자에서 voretigene neparvovec-rzyl의 장기 안전성 프로파일을 추가로 특성화하는 데 초점을 맞출 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Casey Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Cullen Eye Institute
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 적어도 한쪽 눈에 voretigene neparvovec-rzyl을 받았습니다.
- 서명된 정보에 입각한 동의/동의(해당하는 경우). 이는 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee)로부터 동의 포기를 얻지 않는 한 기관 정책 및 해당 법률 및 규정에 따라 요구되는 대로 획득됩니다.
제외 기준:
1. 이전에 Spark Therapeutics 임상 시험에 참여했거나 현재 참여 중이며 voretigene neparvovec-rzyl을 양쪽 눈에 투여 받았습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
모든 부작용 및 심각한 부작용 수집
기간: 최대 5년
|
부작용
|
최대 5년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
임신 결과 수집
기간: 최대 5년
|
Voretigene neparvovec을 받은 참가자(및 남성 참가자의 여성 파트너)의 임신 결과를 따르십시오.
|
최대 5년
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- SPKRPE-PASS
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
AAV2-hRPE65v2, 보레티진 네파르보벡-르질에 대한 임상 시험
-
Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of Iowa모집하지 않고 적극적으로
-
Spark Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
-
Spark Therapeutics모집하지 않고 적극적으로RPE65 돌연변이로 인한 유전성 망막 이영양증