Un estudio de registro de pacientes tratados con Voretigene Neparvovec en EE. UU.
Un estudio de registro de seguridad observacional, longitudinal, multicéntrico y posterior a la autorización para pacientes tratados con Voretigene Neparvovec en EE. UU.
El objetivo de este estudio es recopilar información de seguridad a largo plazo (es decir, durante 5 años después del tratamiento) asociada con voretigene neparvovec-rzyl (vector y/o transgén), su procedimiento de inyección subretiniana, el uso concomitante de corticosteroides o una combinación de estos procedimientos y productos.
El período de inscripción tendrá una duración de dos años a partir del primer tratamiento posterior a la aprobación del producto (hasta el 31 de marzo de 2020) e incluirá un mínimo de 40 pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Voretigene neparvovec-rzyl es una terapia génica diseñada para su uso en personas con distrofia retiniana asociada a mutación bialélica RPE65 confirmada y células retinianas viables. Las mutaciones en el gen RPE65 están asociadas con varias manifestaciones clínicas que incluyen nictalopía, disminución del campo visual y disminución de la agudeza visual. Voretigene neparvovec-rzyl utiliza un vector de virus adenoasociado recombinante no patógeno serotipo 2 (AAV2) para administrar ADNc que codifica la proteína RPE65 a las células diana de la retina. Voretigene neparvovec-rzyl se administra en cada ojo mediante una inyección subretiniana. Se recomienda que la administración de voretigene neparvovec-rzyl se realice en cada ojo en días separados dentro de un intervalo cercano. La información de prescripción recomienda un régimen inmunomodulador concomitante con la administración, y el régimen real depende del centro de dosificación.
Este estudio de seguridad posterior a la autorización se centrará en una mayor caracterización del perfil de seguridad a largo plazo de voretigene neparvovec-rzyl en pacientes con distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 mediante un diseño observacional longitudinal.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Casey Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Scheie Eye Institute
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Cullen Eye Institute
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Recibió voretigene neparvovec-rzyl en al menos un ojo.
- Consentimiento/asentimiento informado firmado (cuando corresponda). Estos se obtienen según lo exigen las políticas institucionales y las leyes y reglamentos aplicables, a menos que se obtenga una exención de consentimiento de la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC).
Criterio de exclusión:
1. Participó anteriormente o está participando actualmente en un ensayo clínico de Spark Therapeutics y recibió voretigene neparvovec-rzyl en ambos ojos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recopilación de todos los Eventos Adversos y Eventos Adversos Graves
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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eventos adversos
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hasta 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Colección de Resultados del Embarazo
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Siga los resultados del embarazo en los participantes (y las parejas femeninas de los participantes masculinos) que recibieron voretigene neparvovec
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Hasta 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SPKRPE-PASS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl
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