Une étude de registre de patients pour les patients traités par Voretigene Neparvovec aux États-Unis
Une étude de registre de sécurité observationnelle, multicentrique, longitudinale et post-autorisation pour les patients traités par Voretigene Neparvovec aux États-Unis
L'objectif de cette étude est de recueillir des informations sur l'innocuité à long terme (c'est-à-dire pendant 5 ans après le traitement) associées au voretigène néparvovec-rzyl (vecteur et/ou transgène), à sa procédure d'injection sous-rétinienne, à l'utilisation concomitante de corticostéroïdes ou à une association de ces procédés et produits.
La période d'inscription durera deux ans à compter du premier traitement suivant l'approbation du produit (jusqu'au 31 mars 2020) et comprendra un minimum de 40 patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Description détaillée
Voretigene neparvovec-rzyl est une thérapie génique destinée à être utilisée chez les personnes atteintes de dystrophie rétinienne associée à une mutation biallélique RPE65 confirmée et de cellules rétiniennes viables. Les mutations du gène RPE65 sont associées à plusieurs manifestations cliniques, notamment la nyctalopie, une diminution du champ visuel et une diminution de l'acuité visuelle. Voretigene neparvovec-rzyl utilise un vecteur de virus adéno-associé recombinant non pathogène de sérotype 2 (AAV2) pour délivrer l'ADNc codant pour la protéine RPE65 aux cellules cibles de la rétine. Voretigene neparvovec-rzyl est administré dans chaque œil par injection sous-rétinienne. L'administration de voretigene neparvovec-rzyl est recommandée pour chaque œil à des jours différents dans un intervalle rapproché. Les informations de prescription recommandent un régime immunomodulateur concomitant à l'administration, le régime réel dépendant du centre de dosage.
Cette étude d'innocuité post-autorisation se concentrera sur la caractérisation plus poussée du profil d'innocuité à long terme du voretigène néparvovec-rzyl chez les patients atteints de dystrophie rétinienne associée à la mutation RPE65 à l'aide d'une conception observationnelle longitudinale.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- Kellogg Eye Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Casey Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Scheie Eye Institute
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Cullen Eye Institute
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- A reçu du voretigène néparvovec-rzyl dans au moins un œil.
- Consentement éclairé signé/assentiment (le cas échéant). Ceux-ci sont obtenus conformément aux politiques institutionnelles et aux lois et réglementations applicables, à moins qu'une dispense de consentement ne soit obtenue du Comité d'examen institutionnel (IRB)/Comité d'éthique indépendant (CEI).
Critère d'exclusion:
1. A déjà participé ou participe actuellement à un essai clinique de Spark Therapeutics et a reçu du voretigène néparvovec-rzyl dans les deux yeux.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Collecte de tous les événements indésirables et événements indésirables graves
Délai: jusqu'à 5 ans
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événements indésirables
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jusqu'à 5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Collection de résultats de grossesse
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Suivre les résultats de la grossesse chez les participants (et les partenaires féminines des participants masculins) qui ont reçu du voretigene neparvovec
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Jusqu'à 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SPKRPE-PASS
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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