En patientregisterundersøgelse for patienter behandlet med Voretigene Neparvovec i USA
En post-godkendelse, multicenter, langsgående, observationssikkerhedsregisterundersøgelse for patienter behandlet med Voretigene Neparvovec i USA
Formålet med denne undersøgelse er at indsamle langsigtede sikkerhedsoplysninger (dvs. i 5 år efter behandling) forbundet med voretigene neparvovec-rzyl (vektor og/eller transgen), dets subretinale injektionsprocedure, samtidig brug af kortikosteroider eller en kombination af disse procedurer og produkter.
Tilmeldingsperioden varer i to år fra den første behandling efter produktgodkendelse (til og med 31. marts 2020) og omfatter minimum 40 patienter.
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Voretigene neparvovec-rzyl er en genterapi beregnet til brug hos personer med bekræftet biallel RPE65-mutationsassocieret retinal dystrofi og levedygtige retinale celler. Mutationer i RPE65-genet er forbundet med flere kliniske manifestationer, herunder nyctalopi, nedsat synsfelt og nedsat synsstyrke. Voretigene neparvovec-rzyl bruger en ikke-patogen rekombinant adeno-associeret virusvektor serotype 2 (AAV2) til at levere cDNA, der koder for RPE65-protein til målceller i nethinden. Voretigene neparvovec-rzyl administreres til hvert øje via subretinal injektion. Administration af voretigene neparvovec-rzyl anbefales at udføres til hvert øje på separate dage inden for et tæt interval. Forskrivningsinformation anbefaler et immunmodulerende regime samtidig med administration, hvor det faktiske regime afhænger af doseringscenteret.
Dette sikkerhedsstudie efter godkendelse vil fokusere på yderligere at karakterisere den langsigtede sikkerhedsprofil af voretigene neparvovec-rzyl hos patienter med RPE65-mutationsassocieret retinal dystrofi ved hjælp af et observationelt, longitudinalt design.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Casey Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Cullen Eye Institute
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Modtaget voretigene neparvovec-rzyl i mindst det ene øje.
- Underskrevet informeret samtykke/samtykke (hvis relevant). Disse indhentes som påkrævet i henhold til institutionelle politikker og gældende love og regler, medmindre der indhentes samtykke fra Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC).
Ekskluderingskriterier:
1. Har tidligere deltaget i eller i øjeblikket deltager i et klinisk forsøg med Spark Therapeutics og modtaget voretigene neparvovec-rzyl i begge øjne.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Indsamling af alle uønskede hændelser og alvorlige hændelser
Tidsramme: op til 5 år
|
uønskede hændelser
|
op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Indsamling af graviditetsresultater
Tidsramme: Op til 5 år
|
Følg graviditetsresultater hos deltagere (og kvindelige partnere til mandlige deltagere), som fik voretigene neparvovec
|
Op til 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SPKRPE-PASS
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med AAV2-hRPE65v2,voretigen neparvovec-rzyl
-
Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of IowaAktiv, ikke rekrutterendeLeber medfødt amaurose | Nedarvet nethindedystrofi på grund af RPE65-mutationerForenede Stater
-
Spark Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeLeber medfødt amauroseForenede Stater
-
Spark TherapeuticsAfsluttet
-
Spark Therapeutics, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeNedarvet nethindedystrofi på grund af RPE65-mutationer