在美国接受 Voretigene Neparvovec 治疗的患者的患者登记研究
在美国接受 Voretigene Neparvovec 治疗的患者的授权后、多中心、纵向、观察性安全注册研究
本研究的目的是收集与 voretigene neparvovec-rzyl（载体和/或转基因）、其视网膜下注射程序、同时使用皮质类固醇或组合相关的长期安全信息（即治疗后 5 年）这些程序和产品。
注册期将从产品批准后的第一次治疗开始持续两年（至 2020 年 3 月 31 日），包括至少 40 名患者。
研究概览
详细说明
Voretigene neparvovec-rzyl 是一种基因疗法，旨在用于已确认双等位基因 RPE65 突变相关性视网膜营养不良和活视网膜细胞的个体。 RPE65 基因突变与多种临床表现相关，包括夜盲症、视野缩小和视力下降。 Voretigene neparvovec-rzyl 使用非致病性重组腺相关病毒载体血清型 2 (AAV2) 将编码 RPE65 蛋白的 cDNA 递送至视网膜中的靶细胞。 Voretigene neparvovec-rzyl 通过视网膜下注射给药于每只眼睛。 voretigene neparvovec-rzyl 的给药建议在不同的日子在一个紧密的间隔内对每只眼睛进行。 处方信息推荐伴随给药的免疫调节方案，实际方案取决于给药中心。
这项授权后安全性研究将侧重于使用观察性纵向设计进一步表征 voretigene neparvovec-rzyl 在 RPE65 突变相关性视网膜营养不良患者中的长期安全性特征。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- Kellogg Eye Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45242
- Cincinnati Eye Institute
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Casey Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Scheie Eye Institute
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Cullen Eye Institute
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 至少一只眼睛接受了 voretigene neparvovec-rzyl。
- 签署知情同意书/同意书（如适用）。 这些是根据机构政策和适用法律法规的要求获得的，除非获得机构审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC) 的同意豁免。
排除标准：
1.以前参加过，或目前正在参加Spark Therapeutics临床试验，双眼接受voretigene neparvovec-rzyl。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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收集所有不良事件和严重不良事件
大体时间：长达 5 年
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不良事件
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长达 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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妊娠结果的收集
大体时间：长达 5 年
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跟踪接受 voretigene neparvovec 的参与者（以及男性参与者的女性伴侣）的妊娠结局
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长达 5 年
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Clinical Ophthalmic Lead、Spark Therapeutics
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- SPKRPE-PASS
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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AAV2-hRPE65v2,voretigene neparvovec-rzyl的临床试验
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Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of Iowa主动，不招人
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Spark Therapeutics主动，不招人RPE65 突变导致的遗传性视网膜营养不良
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Novartis Pharmaceuticals主动，不招人