Eine Patientenregisterstudie für Patienten, die in den USA mit Voretigen Neparvovec behandelt wurden
Eine nach der Zulassung durchgeführte, multizentrische Längsschnitt-Beobachtungsstudie zur Sicherheit von Patienten, die in den USA mit Voretigen Neparvovec behandelt wurden
Das Ziel dieser Studie ist die Sammlung von Langzeitsicherheitsinformationen (d. h. für 5 Jahre nach der Behandlung) im Zusammenhang mit Voretigen Neparvovec-rzyl (Vektor und/oder Transgen), seinem subretinalen Injektionsverfahren, der gleichzeitigen Anwendung von Kortikosteroiden oder einer Kombination dieser Verfahren und Produkte.
Der Aufnahmezeitraum dauert zwei Jahre ab der ersten Behandlung nach der Produktzulassung (bis 31. März 2020) und umfasst mindestens 40 Patienten.
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Voretigen Neparvovec-rzyl ist eine Gentherapie, die zur Anwendung bei Personen mit bestätigter biallelischer RPE65-Mutation-assoziierter Netzhautdystrophie und lebensfähigen Netzhautzellen bestimmt ist. Mutationen im RPE65-Gen sind mit mehreren klinischen Manifestationen verbunden, darunter Nyktalopie, vermindertes Gesichtsfeld und verminderte Sehschärfe. Voretigen Neparvovec-rzyl verwendet einen apathogenen rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor Serotyp 2 (AAV2), um cDNA, die das RPE65-Protein kodiert, an Zielzellen in der Retina zu liefern. Voretigen Neparvovec-rzyl wird jedem Auge durch subretinale Injektion verabreicht. Es wird empfohlen, die Verabreichung von Voretigen Neparvovec-rzyl an jedem Auge an verschiedenen Tagen innerhalb eines engen Intervalls vorzunehmen. Die Verschreibungsinformationen empfehlen ein immunmodulierendes Regime gleichzeitig mit der Verabreichung, wobei das tatsächliche Regime vom Dosierungszentrum abhängt.
Diese Sicherheitsstudie nach der Zulassung konzentriert sich auf die weitere Charakterisierung des langfristigen Sicherheitsprofils von Voretigen Neparvovec-rzyl bei Patienten mit RPE65-Mutations-assoziierter Netzhautdystrophie unter Verwendung eines beobachtenden Längsschnittdesigns.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
- Kellogg Eye Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Casey Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Scheie Eye Institute
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Cullen Eye Institute
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Voretigen Neparvovec-rzyl in mindestens einem Auge erhalten.
- Unterschriebene Einverständniserklärung/Zustimmung (falls zutreffend). Diese werden gemäß den institutionellen Richtlinien und den geltenden Gesetzen und Vorschriften eingeholt, es sei denn, es wird ein Zustimmungsverzicht vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) eingeholt.
Ausschlusskriterien:
1. Zuvor oder nehmen derzeit an einer klinischen Studie von Spark Therapeutics teil und erhielten Voretigen Neparvovec-rzyl in beiden Augen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sammlung aller unerwünschten Ereignisse und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
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Nebenwirkungen
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bis zu 5 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sammlung von Schwangerschaftsergebnissen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Verfolgen Sie die Schwangerschaftsergebnisse bei Teilnehmern (und Partnerinnen von männlichen Teilnehmern), die Voretigen Neparvovec erhalten haben
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Bis zu 5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SPKRPE-PASS
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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Klinische Studien zur AAV2-hRPE65v2, Voretigen Neparvovec-rzyl
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Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of IowaAktiv, nicht rekrutierendLeber angeborene Amaurose | Vererbte Netzhautdystrophie aufgrund von RPE65-MutationenVereinigte Staaten
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Spark TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendLeber angeborene AmauroseVereinigte Staaten
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Spark TherapeuticsAbgeschlossenLeber angeborene AmauroseVereinigte Staaten
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Spark TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendVererbte Netzhautdystrophie aufgrund von RPE65-Mutationen