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Uno studio del registro dei pazienti per i pazienti trattati con Voretigene Neparvovec negli Stati Uniti

16 settembre 2025 aggiornato da: Spark Therapeutics, Inc.

Uno studio di registro sulla sicurezza post-autorizzazione, multicentrico, longitudinale e osservazionale per i pazienti trattati con Voretigene Neparvovec negli Stati Uniti

L'obiettivo di questo studio è raccogliere informazioni sulla sicurezza a lungo termine (vale a dire, per 5 anni dopo il trattamento) associate a voretigene neparvovec-rzyl (vettore e/o transgene), alla sua procedura di iniezione sottoretinica, all'uso concomitante di corticosteroidi o a una combinazione di queste procedure e prodotti.

Il periodo di arruolamento durerà due anni dal primo trattamento successivo all'approvazione del prodotto (fino al 31 marzo 2020) e includerà un minimo di 40 pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Voretigene neparvovec-rzyl è una terapia genica destinata all'uso in individui con distrofia retinica associata a mutazione biallelica RPE65 confermata e cellule retiniche vitali. Le mutazioni nel gene RPE65 sono associate a diverse manifestazioni cliniche tra cui nictalopia, diminuzione del campo visivo e diminuzione dell'acuità visiva. Voretigene neparvovec-rzyl utilizza un vettore di virus adeno-associato ricombinante non patogeno sierotipo 2 (AAV2) per fornire il cDNA che codifica per la proteina RPE65 alle cellule bersaglio nella retina. Voretigene neparvovec-rzyl viene somministrato a ciascun occhio tramite iniezione sottoretinica. Si raccomanda di eseguire la somministrazione di voretigene neparvovec-rzyl a ciascun occhio in giorni separati entro un intervallo ravvicinato. Le informazioni sulla prescrizione raccomandano un regime immunomodulatore in concomitanza con la somministrazione, con il regime effettivo che dipende dal centro di dosaggio.

Questo studio sulla sicurezza post-autorizzazione si concentrerà sull'ulteriore caratterizzazione del profilo di sicurezza a lungo termine di voretigene neparvovec-rzyl in pazienti con distrofia retinica associata a mutazione RPE65 utilizzando un disegno longitudinale osservazionale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

87

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Scheie Eye Institute
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Cullen Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui che hanno ricevuto voretigene neparvovec-rzyl in almeno un occhio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ricevuto voretigene neparvovec-rzyl in almeno un occhio.
  2. Consenso/assenso informato firmato (se applicabile). Questi sono ottenuti come richiesto dalle politiche istituzionali e dalle leggi e dai regolamenti applicabili, a meno che non si ottenga una rinuncia al consenso da parte dell'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC).

Criteri di esclusione:

1. Ha partecipato in precedenza o sta attualmente partecipando a uno studio clinico di Spark Therapeutics e ha ricevuto voretigene neparvovec-rzyl in entrambi gli occhi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raccolta di tutti gli Eventi Avversi e gli Eventi Avversi Gravi
Lasso di tempo: fino a 5 anni
eventi avversi
fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raccolta dei risultati della gravidanza
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Seguire gli esiti della gravidanza nelle partecipanti (e nelle partner femminili dei partecipanti maschi) che hanno ricevuto voretigene neparvovec
Fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spark Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

22 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPKRPE-PASS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su AAV2-hRPE65v2,voretigene neparvovec-rzyl

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