Betegnyilvántartási vizsgálat Voretigene Neparvovec-kel kezelt betegek számára az Egyesült Államokban
Engedélyezés utáni, többközpontú, longitudinális, megfigyeléses biztonsági nyilvántartási vizsgálat Voretigene Neparvovec-kel kezelt betegek számára az Egyesült Államokban
Ennek a vizsgálatnak a célja a voretigén neparvovec-rzyl (vektor és/vagy transzgén), szubretinális injekciós eljárásával, kortikoszteroidok egyidejű alkalmazásával vagy kombinációjával kapcsolatos hosszú távú biztonságossági információk gyűjtése (azaz a kezelés után 5 évig). ezeknek az eljárásoknak és termékeknek.
A beiratkozási időszak a termék jóváhagyását követő első kezeléstől számítva két évig tart (2020. március 31-ig), és legalább 40 beteget foglal magában.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Voretigene neparvovec-rzyl egy génterápia, amelyet igazolt biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retina dystrophiában és életképes retinasejtekben szenvedő egyéneknél alkalmaznak. Az RPE65 gén mutációi számos klinikai megnyilvánulással járnak, beleértve a nyctalopiát, a csökkent látómezőt és a csökkent látásélességet. A Voretigene neparvovec-rzyl egy nem patogén rekombináns, adeno-asszociált vírusvektort (AAV2) használ, hogy az RPE65 fehérjét kódoló cDNS-t a retinában lévő célsejtekhez juttatja. A Voretigene neparvovec-rzyl-t szubretinális injekcióval kell beadni minden szembe. A voretigén neparvovec-rzyl beadását ajánlott mindkét szemre külön napokon, szoros intervallumon belül elvégezni. A felírási információ az adagolással egyidejűleg immunmoduláló kezelést javasol, a tényleges adagolási rend az adagolóközponttól függ.
Ez az engedélyezést követő biztonságossági vizsgálat a voretigén neparvovec-rzyl hosszú távú biztonságossági profiljának további jellemzésére fog összpontosítani RPE65 mutációval összefüggő retina dystrophiában szenvedő betegeknél, megfigyeléses, longitudinális elrendezés segítségével.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Casey Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Cullen Eye Institute
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Voretigén neparvovec-rzylt kapott legalább az egyik szemben.
- Aláírt tájékozott beleegyezés/hozzájárulás (adott esetben). Ezeket az intézményi szabályzatok, valamint a vonatkozó törvények és rendeletek előírásai szerint kell beszerezni, kivéve, ha az Intézményi Ellenőrző Testülettől (IRB)/Független Etikai Bizottságtól (IEC) kapnak hozzájárulást.
Kizárási kritériumok:
1. Korábban részt vett egy Spark Therapeutics klinikai vizsgálatban, vagy jelenleg is részt vesz abban, és mindkét szemébe voretigén neparvovec-rzylt kapott.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az összes nemkívánatos esemény és súlyos nemkívánatos esemény gyűjteménye
Időkeret: legfeljebb 5 évig
|
mellékhatások
|
legfeljebb 5 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Terhességi eredmények gyűjteménye
Időkeret: Akár 5 év
|
Kövesse a terhesség kimenetelét azoknál a résztvevőknél (és a férfi résztvevők női partnereinél), akik voretigén neparvovec-et kaptak
|
Akár 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SPKRPE-PASS
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .