Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Potilasrekisteritutkimus Voretigene Neparvovecillä hoidetuille potilaille Yhdysvalloissa

tiistai 16. syyskuuta 2025 päivittänyt: Spark Therapeutics, Inc.

Luvan myöntämisen jälkeinen, monikeskus, pitkittäinen, havainnollinen turvallisuusrekisteritutkimus Voretigene Neparvovec -hoitoa saaneilla potilailla Yhdysvalloissa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on kerätä pitkäaikaista turvallisuustietoa (eli 5 vuoden ajan hoidon jälkeen), jotka liittyvät voretigeeniin neparvovec-rzyliin (vektori ja/tai siirtogeeni), sen subretinaaliseen injektiomenettelyyn, samanaikaiseen kortikosteroidien käyttöön tai yhdistelmään. menettelyistä ja tuotteista.

Ilmoittautumisaika kestää kaksi vuotta ensimmäisestä tuotteen hyväksymisen jälkeisestä hoidosta (31.3.2020 asti) ja sisältää vähintään 40 potilasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Voretigene neparvovec-rzyl on geeniterapia, joka on tarkoitettu käytettäväksi yksilöillä, joilla on vahvistettu kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia ja eläviä verkkokalvosoluja. RPE65-geenin mutaatiot liittyvät useisiin kliinisiin ilmenemismuotoihin, mukaan lukien nyktalopia, heikentynyt näkökenttä ja heikentynyt näöntarkkuus. Voretigene neparvovec-rzyl käyttää ei-patogeenistä rekombinanttia adeno-assosioitunutta virusvektoria serotyyppi 2 (AAV2) RPE65-proteiinia koodaavan cDNA:n toimittamiseen verkkokalvon kohdesoluihin. Voretigene neparvovec-rzyl annetaan kumpaankin silmään subretinaalisella injektiolla. Voretigeeni neparvovec-rzyl -valmistetta suositellaan annettavaksi kumpaankin silmään eri päivinä tiiviin väliajoin. Lääkemääräystiedoissa suositellaan samanaikaista immunomoduloivaa hoito-ohjelmaa, jolloin todellinen hoito-ohjelma riippuu annostuskeskuksesta.

Tässä myyntiluvan saamisen jälkeisessä turvallisuustutkimuksessa keskitytään voretigeenin neparvovec-rzylin pitkäaikaisen turvallisuusprofiilin edelleen karakterisointiin potilailla, joilla on RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia, käyttämällä havainnoivaa pitkittäistä mallia.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

87

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Scheie Eye Institute
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Cullen Eye Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Henkilöt, jotka ovat saaneet voretigeenineparvovec-rzyliä vähintään yhteen silmään.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sai voretigeenin neparvovec-rzyliä ainakin yhteen silmään.
  2. Allekirjoitettu tietoinen suostumus (tarvittaessa). Ne hankitaan institutionaalisten käytäntöjen ja sovellettavien lakien ja määräysten edellyttämällä tavalla, ellei suostumusta ole saatu Institutional Review Boardilta (IRB) / riippumattomalta eettiseltä komitealta (IEC).

Poissulkemiskriteerit:

1. Osallistui aiemmin tai osallistuu tällä hetkellä Spark Therapeuticsin kliiniseen tutkimukseen ja saanut voretigeeni neparvovec-rzyl -valmistetta molempiin silmiin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokoelma kaikista haittatapahtumista ja vakavista haittatapahtumista
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
vastoinkäymiset
jopa 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokoelma raskauden tuloksia
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
Seuraa raskauden tuloksia osallistujilla (ja miespuolisten osallistujien naispuolisilla kumppaneilla), jotka saivat voretigeenineparvovekia
Jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spark Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 10. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 22. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPKRPE-PASS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AAV2-hRPE65v2, voretigeeni neparvovec-rzyyli

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa