Исследование регистра пациентов для пациентов, получавших Voretigene Neparvovec в США
Пострегистрационное, многоцентровое, лонгитюдное, обсервационное исследование реестра безопасности для пациентов, получавших Voretigene Neparvovec в США
Целью данного исследования является сбор долгосрочной информации о безопасности (т. е. в течение 5 лет после лечения), связанной с voretigene neparvovec-rzyl (вектор и/или трансген), процедурой его субретинальной инъекции, одновременным применением кортикостероидов или их комбинацией. этих процедур и продуктов.
Период регистрации продлится два года с момента первого лечения после утверждения продукта (до 31 марта 2020 г.) и включает не менее 40 пациентов.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Voretigene neparvovec-rzyl представляет собой генную терапию, предназначенную для использования у лиц с подтвержденной двуаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65, и жизнеспособными клетками сетчатки. Мутации в гене RPE65 связаны с несколькими клиническими проявлениями, включая никталопию, уменьшение поля зрения и снижение остроты зрения. Voretigene neparvovec-rzyl использует непатогенный рекомбинантный вектор аденоассоциированного вируса серотипа 2 (AAV2) для доставки кДНК, кодирующей белок RPE65, в клетки-мишени сетчатки. Voretigene neparvovec-rzyl вводят в каждый глаз путем субретинальной инъекции. Введение воретигена непарвовец-рзила рекомендуется проводить в каждый глаз в отдельные дни в течение короткого промежутка времени. Информация о назначении рекомендует иммуномодулирующий режим одновременно с введением, при этом фактический режим зависит от центра дозирования.
Это пострегистрационное исследование безопасности будет сосредоточено на дальнейшей характеристике долгосрочного профиля безопасности воретигена непарвовек-рзила у пациентов с дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65, с использованием наблюдательного, продольного дизайна.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Casey Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Cullen Eye Institute
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Получен вортиген непарвовец-рзил по крайней мере в одном глазу.
- Подписанное информированное согласие/согласие (если применимо). Они получаются в соответствии с требованиями институциональной политики и применимых законов и нормативных актов, за исключением случаев, когда отказ от согласия получен от Институционального наблюдательного совета (IRB)/Независимого комитета по этике (IEC).
Критерий исключения:
1. Ранее участвовали или в настоящее время участвуют в клиническом исследовании Spark Therapeutics и получали вортиген непарвовек-рзил на оба глаза.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сбор данных обо всех нежелательных явлениях и серьезных нежелательных явлениях
Временное ограничение: до 5 лет
|
неблагоприятные события
|
до 5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Коллекция исходов беременности
Временное ограничение: До 5 лет
|
Следите за исходами беременности у участников (и женщин-партнеров участников-мужчин), получавших воретиген непарвовек.
|
До 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SPKRPE-PASS
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .