Um estudo de registro de pacientes para pacientes tratados com Voretigene Neparvovec nos EUA
Um estudo de registro de segurança observacional, multicêntrico, pós-autorização para pacientes tratados com Voretigene Neparvovec nos EUA
O objetivo deste estudo é coletar informações de segurança a longo prazo (ou seja, por 5 anos após o tratamento) associadas ao voretigene neparvovec-rzyl (vetor e/ou transgene), seu procedimento de injeção sub-retiniana, o uso concomitante de corticosteroides ou uma combinação desses procedimentos e produtos.
O período de inscrição durará dois anos a partir do primeiro tratamento após a aprovação do produto (até 31 de março de 2020) e incluirá um mínimo de 40 pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Voretigene neparvovec-rzyl é uma terapia genética destinada ao uso em indivíduos com distrofia retiniana associada à mutação bialélica RPE65 confirmada e células retinianas viáveis. As mutações no gene RPE65 estão associadas a várias manifestações clínicas, incluindo nictalopia, diminuição do campo visual e diminuição da acuidade visual. O Voretigene neparvovec-rzyl usa um vetor de vírus adeno-associado recombinante não patogênico sorotipo 2 (AAV2) para fornecer cDNA que codifica a proteína RPE65 para células-alvo na retina. Voretigene neparvovec-rzyl é administrado a cada olho por meio de injeção sub-retiniana. Recomenda-se que a administração de voretigene neparvovec-rzyl seja realizada em cada olho em dias separados dentro de um intervalo próximo. As informações de prescrição recomendam um regime imunomodulador concomitante à administração, com o regime real dependente do centro de dosagem.
Este estudo de segurança pós-autorização se concentrará em caracterizar ainda mais o perfil de segurança a longo prazo do voretigene neparvovec-rzyl em pacientes com distrofia retiniana associada à mutação RPE65 usando um desenho observacional longitudinal.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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-
Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Casey Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Scheie Eye Institute
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Cullen Eye Institute
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Recebeu voretigene neparvovec-rzyl em pelo menos um olho.
- Consentimento informado/consentimento assinado (quando aplicável). Estes são obtidos conforme exigido pelas políticas institucionais e leis e regulamentos aplicáveis, a menos que uma isenção de consentimento seja obtida do Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC).
Critério de exclusão:
1. Participou anteriormente ou está participando atualmente de um estudo clínico da Spark Therapeutics e recebeu voretigene neparvovec-rzyl em ambos os olhos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Coleta de todos os eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: até 5 anos
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eventos adversos
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até 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Coleta de Resultados da Gravidez
Prazo: Até 5 anos
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Acompanhe os resultados da gravidez em participantes (e parceiras de participantes do sexo masculino) que receberam voretigene neparvovec
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Até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SPKRPE-PASS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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