Badanie rejestru pacjentów dla pacjentów leczonych Voretigene Neparvovec w USA
Porejestracyjne, wieloośrodkowe, podłużne, obserwacyjne badanie rejestru bezpieczeństwa pacjentów leczonych produktem Voretigene Neparvovec w USA
Celem tego badania jest zebranie długoterminowych informacji o bezpieczeństwie (tj. przez 5 lat po leczeniu) związanych z voretigene neparvovec-rzyl (wektor i/lub transgen), jego procedurą wstrzyknięcia podsiatkówkowego, jednoczesnym stosowaniem kortykosteroidów lub skojarzeniem tych procedur i produktów.
Okres rejestracji będzie trwał dwa lata od pierwszego zabiegu po zatwierdzeniu produktu (do 31 marca 2020 r.) i obejmie minimum 40 pacjentów.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Voretigene neparvovec-rzyl to terapia genowa przeznaczona do stosowania u osób z potwierdzoną dystrofią siatkówki związaną z mutacją bialleliczną RPE65 i żywymi komórkami siatkówki. Mutacje w genie RPE65 są związane z kilkoma objawami klinicznymi, w tym nyktalopią, zmniejszonym polem widzenia i zmniejszoną ostrością wzroku. Voretigene neparvovec-rzyl wykorzystuje niepatogenny, rekombinowany wirus wektora adenowirusowego, serotyp 2 (AAV2), do dostarczania cDNA kodującego białko RPE65 do docelowych komórek siatkówki. Voretigene neparvovec-rzyl podaje się do każdego oka we wstrzyknięciu podsiatkówkowym. Zaleca się podawanie voretigene neparvovec-rzyl do każdego oka w oddzielne dni, w krótkich odstępach czasu. Informacje dotyczące przepisywania zalecają stosowanie schematu immunomodulującego towarzyszącego podawaniu, przy czym rzeczywisty schemat zależy od ośrodka dawkowania.
To badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia skupi się na dalszej charakterystyce długoterminowego profilu bezpieczeństwa voretigene neparvovec-rzyl u pacjentów z dystrofią siatkówki związaną z mutacją RPE65 przy użyciu obserwacyjnego, podłużnego projektu.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Casey Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Cullen Eye Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Otrzymał voretigene neparvovec-rzyl w co najmniej jednym oku.
- Podpisana świadoma zgoda/zgoda (jeśli dotyczy). Są one uzyskiwane zgodnie z wymogami polityki instytucji oraz obowiązującymi przepisami i regulacjami, chyba że uzyskano zgodę Institutional Review Board (IRB)/Niezależnej Komisji Etyki (IEC).
Kryteria wyłączenia:
1. Uczestniczył lub uczestniczy w badaniu klinicznym Spark Therapeutics i otrzymał woretigen neparwowek-rzyl do obu oczu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zbiór wszystkich zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 5 lat
|
zdarzenia niepożądane
|
do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zbiór wyników ciąży
Ramy czasowe: Do 5 lat
|
Śledź wyniki ciąży u uczestniczek (i partnerek uczestników płci męskiej), które otrzymały voretigene neparvovec
|
Do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SPKRPE-PASS
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na AAV2-hRPE65v2, voretigene neparvovec-rzyl
-
Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of IowaAktywny, nie rekrutującyWrodzona ślepota Lebera | Wrodzona dystrofia siatkówki spowodowana mutacjami RPE65Stany Zjednoczone
-
Spark Therapeutics, Inc.Aktywny, nie rekrutującyWrodzona ślepota LeberaStany Zjednoczone
-
Spark TherapeuticsZakończony
-
Spark Therapeutics, Inc.Aktywny, nie rekrutującyWrodzona dystrofia siatkówki spowodowana mutacjami RPE65
-
Novartis PharmaceuticalsZakończonyBialleliczna dystrofia siatkówki związana z mutacją RPE65Japonia