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米国におけるVoretigene Neparvovecで治療された患者の患者登録研究

2024年1月22日 更新者：Spark Therapeutics

米国におけるVoretigene Neparvovecで治療された患者のための承認後、多施設、縦断的、観察的安全性レジストリ研究

この研究の目的は、voretigene neparvovec-rzyl (ベクターおよび/または導入遺伝子)、その網膜下注射手順、コルチコステロイドの併用、または組み合わせに関連する長期的な安全性情報 (すなわち、治療後 5 年間) を収集することです。これらの手順と製品の。

登録期間は、製品承認後の最初の治療から 2 年間 (2020 年 3 月 31 日まで) 続き、最低 40 人の患者が含まれます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

Voretigene neparvovec-rzyl は、両アレル性 RPE65 変異に関連する網膜ジストロフィーと生存網膜細胞が確認されている個人に使用することを目的とした遺伝子治療です。 RPE65 遺伝子の変異は、夜盲症、視野の減少、視力の低下など、いくつかの臨床症状と関連しています。 Voretigene neparvovec-rzyl は、非病原性組換えアデノ随伴ウイルスベクター血清型 2 (AAV2) を使用して、RPE65 タンパク質をコードする cDNA を網膜の標的細胞に送達します。 Voretigene neparvovec-rzyl は、網膜下注射を介して各眼に投与されます。 voretigene neparvovec-rzyl の投与は、間隔をあけて別々の日に各眼に行うことをお勧めします。 処方情報では、投与に付随する免疫調節レジメンを推奨していますが、実際のレジメンは投与センターによって異なります。

この承認後の安全性研究は、観察的縦断的デザインを使用して、RPE65 変異関連網膜ジストロフィー患者における voretigene neparvovec-rzyl の長期的な安全性プロファイルをさらに特徴付けることに焦点を当てます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

87

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • Kellogg Eye Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Casey Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Scheie Eye Institute
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Cullen Eye Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Voretigene neparvovec-rzyl を少なくとも片眼に投与した個人。

説明

包含基準:

  1. -少なくとも片眼にvoretigene neparvovec-rzylを投与。
  2. 署名済みのインフォームド コンセント/同意 (該当する場合)。 これらは、制度審査委員会 (IRB)/独立倫理委員会 (IEC) から同意放棄が得られない限り、施設のポリシーおよび適用される法律および規制の下で必要に応じて取得されます。

除外基準:

1.以前にSpark Therapeuticsの臨床試験に参加した、または現在参加しており、両眼にvoretigene neparvovec-rzylを投与されている。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
すべての有害事象および重篤な有害事象の収集
時間枠：最長5年
有害事象
最長5年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
妊娠結果のコレクション
時間枠：5年まで
Voretigene neparvovec を投与された参加者（および男性参加者の女性パートナー）の妊娠結果を追跡する
5年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Spark Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Ophthalmic Lead、Spark Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年1月10日

一次修了 (推定)

2025年6月1日

研究の完了 (推定)

2025年6月1日

試験登録日

最初に提出

2018年7月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月12日

最初の投稿 (実際)

2018年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月22日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SPKRPE-PASS

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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