Een patiëntenregisterstudie voor patiënten die behandeld zijn met Voretigene Neparvovec in de VS
Een post-autorisatie, multicenter, longitudinaal, observationeel veiligheidsregisteronderzoek voor patiënten behandeld met Voretigene Neparvovec in de VS
Het doel van deze studie is het verzamelen van veiligheidsinformatie op lange termijn (d.w.z. gedurende 5 jaar na behandeling) in verband met voretigene neparvovec-rzyl (vector en/of transgen), de subretinale injectieprocedure, het gelijktijdige gebruik van corticosteroïden of een combinatie van deze procedures en producten.
De inschrijvingsperiode duurt twee jaar vanaf de eerste behandeling na productgoedkeuring (tot en met 31 maart 2020) en omvat minimaal 40 patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Voretigene neparvovec-rzyl is een gentherapie bedoeld voor gebruik bij personen met bevestigde biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde retinadystrofie en levensvatbare retinale cellen. Mutaties in het RPE65-gen worden in verband gebracht met verschillende klinische manifestaties, waaronder nyctalopie, verminderd gezichtsveld en verminderde gezichtsscherpte. Voretigene neparvovec-rzyl gebruikt een niet-pathogene recombinante adeno-geassocieerde virusvector serotype 2 (AAV2) om cDNA dat codeert voor RPE65-eiwit af te leveren aan doelcellen in het netvlies. Voretigene neparvovec-rzyl wordt via subretinale injectie aan elk oog toegediend. Het wordt aanbevolen om voretigene neparvovec-rzyl toe te dienen aan elk oog op afzonderlijke dagen met een korte tussenpoos. Voorschrijfinformatie beveelt een immunomodulerend regime aan gelijktijdig met toediening, waarbij het feitelijke regime afhankelijk is van het doseringscentrum.
Deze veiligheidsstudie na toelating zal zich richten op het verder karakteriseren van het langetermijnveiligheidsprofiel van voretigene neparvovec-rzyl bij patiënten met RPE65-mutatie-geassocieerde retinadystrofie met behulp van een observationeel, longitudinaal ontwerp.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Casey Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Cullen Eye Institute
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kreeg voretigene neparvovec-rzyl in ten minste één oog.
- Ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming (indien van toepassing). Deze worden verkregen zoals vereist onder het instellingsbeleid en de toepasselijke wet- en regelgeving, tenzij een afstandsverklaring wordt verkregen van de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC).
Uitsluitingscriteria:
1. Heeft eerder deelgenomen aan, of neemt momenteel deel aan, een klinisch onderzoek van Spark Therapeutics en kreeg voretigene neparvovec-rzyl in beide ogen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verzameling van alle ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen
Tijdsspanne: tot 5 jaar
|
ongewenste gebeurtenissen
|
tot 5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verzameling van zwangerschapsuitkomsten
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Volg zwangerschapsuitkomsten bij deelnemers (en vrouwelijke partners van mannelijke deelnemers) die voretigene neparvovec kregen
|
Tot 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Ophthalmic Lead, Spark Therapeutics, Inc.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SPKRPE-PASS
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .