Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lentiviral genterapi for CGD

25. august 2026 oppdatert av: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiviral genterapi for kronisk granulomatøs sykdom (CGD)

Dette er en fase I/II klinisk studie av genterapi for behandling av kronisk granulomatøs sykdom ved bruk av en høysikkerhets, høyeffektiv, selvinaktiverende lentiviral vektor TYF for funksjonelt å korrigere det defekte genet. Målene er å evaluere sikkerheten og effekten av den kliniske protokollen for TYF-CGD-genoverføring.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kronisk granulomatøs sykdom (CGD) er en sjelden lidelse forårsaket av arvelige defekter i NADPH oksidase multienzymkomplekset. Det er assosiert med alvorlige og livstruende bakterielle og soppinfeksjoner. Omtrent to tredjedeler av alle CGD-tilfeller skyldes mutasjoner i det X-koblede gp91phox-genet (CYBB), etterfulgt av de autosomale recessive formene av CGD, med defekter i genet som koder for p47phox (NCF1) som utgjør 10-30 % av alle CGD-saker.

De primære målene er å evaluere sikkerheten til den avanserte selvinaktiverende lentivirale vektoren TYF-CYBB og TYF-NCF1, den kliniske protokollen for ex-vivo genoverføring og effekten av immunrekonstitusjon hos pasienter som overvinner hyppige infeksjoner tilstede på behandlingstidspunktet, vurdering av vektorintegrasjonssteder, og til slutt langsiktig korreksjon av immundysfunksjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefonnummer: +86 0755-86573763
  • E-post: c@szgimi.org

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Ta kontakt med:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Telefonnummer: +86 0755-86573763
          • E-post: c@szgimi.org

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. CGD-pasienter >= 0 år
  2. Molekylær diagnose bekreftet ved DNA-sekvensering og støttet av laboratoriebevis for fraværende eller betydelig reduserte biokjemiske aktiviteter av NADPH-oksidase
  3. Karnofsky-indeks > =70 %
  4. Minst én tidligere, pågående eller refraktær alvorlig infeksjon og/eller inflammatoriske komplikasjoner som krever sykehusinnleggelse til tross for medikamentell intervensjon
  5. Skriftlig informert samtykke for voksen pasient, og samtykke for pediatriske personer syv år eller eldre

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikasjon for leukaferese (anemi Hb
  2. Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende, bestemt av historie og/eller positiv graviditetstest

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lentivirale TYF-CGD-modifiserte autologe stamceller
Autologe hematopoietiske stamceller transdusert med lentiviral TYF-vektor som bærer det funksjonelle genet
Genetisk: Infusjon av lentivirale TYF-CGD-modifiserte autologe stamceller
Infusjon av lentivirale TYF-modifiserte autologe stamceller ved 1~10x10^6 genmodifiserte celler per kg kroppsvekt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 15 års oppfølging
Pasienten vil bli overvåket for generell helsetilstand, inkludert immuncellevurderinger, blodbiokjemi og metabolittiske aktiviteter, metabolsk avgiftning.
15 års oppfølging
Genmarkering i benmargsceller
Tidsramme: 15 års oppfølging
Genmodifiserte celler i benmargen vil bli målt ved vektorspesifikk kvantitativ PCR av kolonidannende celler. Pasientens totale overlevelse vil bli fulgt opp i 15 år.
15 års oppfølging

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i infeksjonsfrekvens
Tidsramme: 1 år etter behandling etter klinisk historie, fullstendig fysisk undersøkelse, hematologiske og mikrobiologiske tester
1 år etter behandling etter klinisk historie, fullstendig fysisk undersøkelse, hematologiske og mikrobiologiske tester
Gjenoppretting av immunfunksjon
Tidsramme: 1 års oppfølging
Fullblodcelletall (WBC), inkludert CD3+ CD4, CD8 T-celler, CD19+ B-celler og CD16/CD56 NK-celler, og absolutt nøytrofiltall (ANC), prosentandelen av NADPH-oksidasepositive celler og kinetikken til transduserte celler som bestemt ved dihydrorhodamin (DHR) assay, vil bli målt.
1 års oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juli 2027

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juli 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

24. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GIMI-IRB-18004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere